2025年4月14日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)公示，佩瑪貝特片在中國(guó)正式獲批，用于治療血脂異常。

佩瑪貝特能否破解血脂難題？

血脂異常通常指血漿中總膽固醇（TC）和/或甘油三酯（TG）升高，也泛指包括低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高、高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）降低等在內(nèi)的各種血脂異常。

血脂異常是動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的重要危險(xiǎn)因素，盡管患者接受了目前的最佳治療，仍可能存在心血管事件殘余風(fēng)險(xiǎn)。因此，需要進(jìn)一步深入探索血脂異常管理和治療策略，以提供更為全面的治療方案。

佩瑪貝特一種新型選擇性的過氧化物酶體增殖物激活受體α（PPARα）調(diào)節(jié)劑，通過與PPARα結(jié)合并調(diào)節(jié)參與脂質(zhì)代謝的基因的表達(dá)，從而降低血漿TG水平和提升HDL-C水平，以達(dá)到降脂目的。此前，佩瑪貝特已在日本獲批，用于治療高脂血癥（包括家族性高脂血癥）。

佩瑪貝特降脂療效如何？

2022年，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》在線發(fā)表了佩瑪貝特在PROMINENT試驗(yàn)中的研究結(jié)果。PROMINENT是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，評(píng)估了佩瑪貝特的安全性和有效性。研究共納入10497例空腹TG≥200mg/dL且≤500mg/dL、HDL-C≤40mg/dL的2型糖尿病患者，在他汀治療背景下，隨機(jī)分配接受安慰劑和佩瑪貝特治療。主要終點(diǎn)為心肌梗死、缺血性卒中、冠狀動(dòng)脈血管重建或心血管死亡的復(fù)合事件。

研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，治療4個(gè)月時(shí)，佩瑪貝特治療組TG降低26.2%，極低密度脂蛋白膽固醇（VLDL-C）降低25.8%，殘余膽固醇降低25.6%，載脂蛋白CIII（ApoCIII）降低27.6%，HDL-C升高5.1%，顯示出其在降脂治療中的優(yōu)勢(shì)。然而，與安慰劑組相比，佩瑪貝特治療組患者的心血管事件發(fā)生率并沒有降低。

表1 佩瑪貝特對(duì)空腹血脂水平的影響

兩組間嚴(yán)重不良事件、感染和肌肉骨骼并發(fā)癥的總體發(fā)生率無(wú)顯著差異，但佩瑪貝特組腎臟不良事件和靜脈血栓栓塞發(fā)生率較高，非酒精性脂肪性肝病發(fā)生率較低。

目前，在血脂異常適應(yīng)證之外，佩瑪貝特治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的適應(yīng)證也正在進(jìn)行臨床研究。隨著臨床研究的深入，佩瑪貝特未來(lái)應(yīng)用領(lǐng)域有望進(jìn)一步拓展，為更多患者帶來(lái)獲益。

1.Aruna Das Pradhan, et al. Triglyceride Lowering with Pemafibrate to Reduce Cardiovascular Risk. N Engl J Med. 2022 Nov 24;387(21):1923-1934.

2.國(guó)家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)

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