編者按：過去的2024年，在美國FDA批準的所有小分子新藥中，藥明康德支持了其中6款的生產，占19%；自2018年以來，美國FDA所批準的所有小分子新藥中，18%由藥明康德賦能，這意味著幾乎每5個美國FDA批準的小分子新藥中，就有1個得到了藥明康德的支持。作為創新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫藥及生命科學行業的貢獻者，藥明康德將持續通過獨特的“CRDMO”業務模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來突破性創新療法。根據PDUFA的目標日期，預計2025年6月，美國FDA將對2款創新藥物的批準做出監管決定。本文將對這些療法進行相關介紹。

▲6月美國FDA可能批準的新藥（點擊可見大圖）

活性成分：Clesrovimab

適應癥：呼吸道合胞病毒（RSV）感染

公司名稱：默沙東

Clesrovimab是一款在研的長效單克隆抗體，用于被動免疫預防RSV。Clesrovimab的設計特點是無論嬰兒出生體重如何，都可以以相同的單次劑量進行給藥，旨在為健康的早產兒、足月嬰兒及高風險嬰兒提供直接、快速且持久的保護，幫助他們在首個RSV季節抵御輕度、中度和重度RSV感染。

根據2024年10月公布的MK-1654-004臨床2b/3期試驗顯示，clesrovimab在5個月內分別將RSV相關住院率和RSV相關下呼吸道感染（LRI）住院率降低了84%和90%以上。具體而言，該研究旨在評估clesrovimab對進入第一個RSV季節的健康早產和足月嬰兒（從出生到1歲）的安全性和有效性。研究共招募了3632名受試者，受試者按2：1的比例隨機分配在第1天接受單次固定劑量clesrovimab（105毫克）或安慰劑的肌肉注射。試驗的主要療效終點是評估在接種后150天（5個月）內，clesrovimab與安慰劑相比，減少與RSV相關的需醫療干預的下呼吸道感染（MALRI）發病率的效果。這些MALRI具有至少一項標志下呼吸道感染及其嚴重程度的癥狀。分析顯示，該試驗達到主要療效終點。Clesrovimab的有效性達60.4%（95% CI：44.1-71.9，p<0.001）。此外，clesrovimab還顯著減少了RSV相關的住院率（次要終點）和RSV相關的LRI住院率（三級終點），分別達84.2%（95% CI：66.6-92.6，p<0.001）和90.9%（95% CI：76.2-96.5）。同時，clesrovimab在降低嚴重MALRI（三級終點）發病率方面的效果也顯著，達到91.7%（95% CI：62.9-98.1）。

活性成分：Sebetralstat

適應癥：遺傳性血管性水腫（HAE）

公司名稱：KalVista Pharmaceuticals

Sebetralstat是一種新型口服血漿激肽釋放酶抑制劑，用于按需治療遺傳性血管性水腫。2024年6月，KalVista Pharmaceuticals向美國FDA提交了sebetralstat的新藥申請（NDA），用于在12歲及以上成人和兒科患者中按需治療HAE發作。

此次NDA的提交基于之前披露的臨床試驗結果，包括3期臨床試驗KONFIDENT和KONFIDENT-S擴展試驗的數據。Sebetralstat在3期試驗中達到了主要終點，300 mg和600 mg劑量均顯著快于安慰劑開始緩解癥狀（300 mg，p<0.0001；600 mg，p=0.0013）。300 mg sebetralstat組患者接受治療1.61小時后出現癥狀緩解（CI：1.28，2.27），600 mg為1.79小時（CI：1.33，2.27），安慰劑為6.72小時（CI：2.33，>12）。

新聞稿指出，如果獲批，sebetralstat將成為首個口服按需服用治療HAE的藥物。NDA包括12-17歲的患者，該公司認為這組患者因使用注射藥物方面存在挑戰而具有特別高的未滿足需求。KalVista計劃在2024年第三季度開始一項兒科試驗（KONFIDENT-KID），如果成功，將在未來能夠將患者覆蓋范圍擴展到2-11歲的患者。

參考資料：

[1] Merck Announces FDA Acceptance of Biologics License Application for Clesrovimab, an Investigational Long-Acting Monoclonal Antibody Designed to Protect Infants from RSV Disease During their First RSV Season. Retrieved May 20, 2025, from https://www.merck.com/news/merck-announces-fda-acceptance-of-biologics-license-application-for-clesrovimab-an-investigational-long-acting-monoclonal-antibody-designed-to-protect-infants-from-rsv-disease-during-their-first-rsv/

[2] Merck’s Clesrovimab (MK-1654), an Investigational Respiratory Syncytial Virus (RSV) Preventative Monoclonal Antibody, Significantly Reduced Incidence of RSV Disease and Hospitalization in Healthy Preterm and Full-term Infants. Retrieved May 20, 2025, from https://www.merck.com/news/mercks-clesrovimab-mk-1654-an-investigational-respiratory-syncytial-virus-rsv-preventative-monoclonal-antibody-significantly-reduced-incidence-of-rsv-disease-and-hospitalization-in-heal/

[3] KalVista Submits New Drug Application to FDA for Sebetralstat as First Oral On-demand Treatment for Hereditary Angioedema. Retrieved May 20, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home

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