近日，北海康成與藥明生物合作開發生產的注射用維拉苷酶 β（商品名 “戈芮寧”）獲國家藥監局批準上市，作為中國首個且目前唯一本土自主開發的戈謝病酶替代療法藥物，其上市為 12 歲及以上青少年和成人 I 型、III 型戈謝病患者帶來新希望。

圖源：NMPA官網

戈芮寧破冰，中國罕見病藥研進入“加速通道”

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戈謝病是一種遺傳性糖脂代謝疾病，在一般人群中患病率約十萬分之一，2/3 患者于兒童期發病，已被我國納入《第一批罕見病目錄》。此前國內雖有兩款進口 ERT 藥物（健贊 “思而贊” 和武田 “維葡瑞”），但超百萬元的年治療費用導致藥物普及受限。

據北海康成創始人薛群介紹，全球已獲批戈謝病藥物年治療費用高達 150 萬至 250 萬元，許多中國患者在進口藥上市十多年后仍無法獲得有效治療，而依賴跨國藥企降價的被動局面長期未能改善。

圖源：北海康成官網

戈芮寧的研發打破了行業 “十年一新藥” 的固有節奏 —— 從項目立項到上市不到 7 年，遞交上市申請至獲批僅用 6 個月。作為中國首個本土自主研發的罕見病藥物和首個通過生物制品分段生產試點的創新生物藥，其誕生過程伴隨極限時間下的技術攻關。

薛群透露，企業在獲批前已規劃上市方案，承諾將患者年治療費用大幅降低至少 50% 以上。

通過藥明生物的技術平臺賦能，實現低價但可持續的研發模式，讓本土藥企在低于進口藥定價的同時仍具盈利空間，這正是雙方合作的核心初衷。

除解決國內患者需求外，北海康成將戈芮寧的國際化作為長遠目標。數據顯示，全球已上市戈謝病藥物年銷售額突破 10 億美元，但當前僅有 5000 至 8000 名患者實現可持續治療，包括中國、歐洲、南美、中東等地區的多數患者仍未獲得治療。這一現狀既反映了市場缺口，也凸顯了本土藥物走向國際的必要性。

從行業發展維度看，中國創新藥研發整體起步較晚，罕見病藥物市場長期以進口為主，支付手段單一的現狀亟待改變。戈芮寧的上市并非終點，而是技術積累與標準建立的起點：它讓中國企業掌握了酶替代療法從研發、生產到上市的全流程能力，為監管機構制定酶類藥物技術標準提供了實踐參考。

薛群進一步指出，全球現有 28 個酶替代療法產品構成數十億至上百億美元的市場體量，企業希望與藥明生物長期合作，在重點領域復制戈芮寧模式，實現本土管線全替代，并探索全球創新研發，開拓新市場以惠及更多患者。

戈芮寧的成功上市，是中國罕見病藥物研發 “加速通道” 開啟的標志性事件。隨著本土藥企在罕見病領域的持續發力，中國有望在全球酶替代療法市場中占據更重要地位，推動罕見病治療從 “依賴進口” 向 “自主創新” 的結構性轉變，為全球罕見病診療體系貢獻中國方案。

技術賦能與模式革新：藥明生物的罕見病研發協同范式

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北海康成創始人薛群博士坦言，沒有藥明生物團隊的全力支持與共同使命感，戈芮寧這一復雜項目難以完成，而其背后的核心驅動力，正是持續的技術創新與生產模式變革帶來的成本優化。

作為雙方在罕見病領域的首個合作項目，戈芮寧的技術創新堪稱典范。藥明生物首席執行官陳智勝博士介紹，通過酶的改造和定向進化技術，結合自主研發的超高效連續細胞培養平臺 WuXiUP?，實現了產量與質量的雙重飛躍 —— 綜合產量提升超 110 倍，酶比活性提高超 50%。

以戈芮寧項目為例，WuXiUP?平臺不僅適用于多種分子類型，尤其在不穩定或難表達蛋白的生產中優勢顯著；專有的 WuXia?細胞株構建平臺則通過工程細胞優化檢測方法，相關技術已獲專利保護。

值得關注的是，戈芮寧作為國內首個通過生物制品分段生產檢查的創新生物藥，充分受益于政策突破。2024 年《生物制品分段生產試點工作方案》發布前，我國要求生物制品 “全過程一體化生產”。

藥明生物通過上海基地負責研發和原液生產、無錫基地負責制劑和包裝的分工，不僅規避了傳統法規下新建廠房或轉移生產線帶來的時間損耗，更顯著提升了廠房利用率。分段生產模式讓戈芮寧項目上市進程縮短至少一年半！

藥明生物無錫生產基地 | 圖源：藥明生物

截至目前，藥明生物已助力三款罕見病藥物上市，其中兩款為酶替代療法，除戈芮寧外，還包括治療龐貝病的 Pombiliti?。

陳智勝指出，盡管我國罕見病患者超 2000 萬，但病種分散導致單病種研發成本高昂。戈謝病等患者基數相對較大的病種證明，通過技術突破和模式創新，不僅能滿足國內患者需求，更可憑借全球市場擴大份額。

圖源：藥明生物官網

截至 2024 年底，藥明生物平臺已累計賦能 21 個罕見病綜合項目，其 CRDMO 模式在生產端的優勢尤為突出 —— 通過嚴格的污染防控體系，實現同一廠區多產品并行生產，大幅提升產能利用率、降低成本。

2025 年推出的 CRDMO + 戰略，進一步強化了藥明生物以客戶為中心的服務理念。該戰略以客戶 +、全球 +、創新 + 和敏捷 + 為支柱，覆蓋從分子設計到新藥上市的全流程。數據顯示，截至 2024 年底，藥明生物已助力 817 個綜合項目推進，其中 21 個進入商業化生產階段。

這些技術儲備與模式創新，不僅推動了單個項目的成功，更為我國罕見病藥物研發提供了可復制的技術路徑與產業范式，彰顯出深遠的社會價值與商業潛力。

全球競速與生態協同：罕見病藥研的商業潛力與中國力量

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在全球醫藥創新浪潮中，罕見病藥物研發正成為備受矚目的焦點。2024 年，美國 FDA 批準至少 33 款罕見病新藥，同時授予超過 88 個新藥項目孤兒藥資格，覆蓋杜氏肌營養不良、原發性膽汁性膽管炎等多種病癥。

中國市場亦加速跟進，同年至少 17 款罕見病新藥獲批，涵蓋 Wilson 病、“漸凍癥” 等十余種類型，為無數患者帶來新生希望。值得關注的是，中國企業在國際賽道上嶄露頭角，2024 年至少 35 個新藥項目獲 FDA 孤兒藥資格，創近年來新高。

罕見病藥物研發背后，潛藏著巨大的商業價值。福泰制藥的 Trikafta 作為囊性纖維化特效藥，2024 年前三季度銷售額達 75.2 億美元，同比增長 14%；羅氏的多發性硬化癥藥物 Ocrevus 同年創收 76.80 億美元，增幅 9%。

國內企業同樣成績斐然，百濟神州的澤布替尼在慢性淋巴細胞白血病領域全球銷售額突破 129 億元，長春金賽藥業針對特納綜合癥的重組人生長激素注射液五年內銷售額超 160 億元，連續3年保持增長。

這些亮眼數據吸引強生、武田等跨國藥企豪擲重金并購罕見病研發企業，加速布局該領域。然而，罕見病藥物研發面臨患者群體小、研發成本高、技術難度大等多重挑戰，亟需創新生物醫藥生態圈協同突破。

合同研發和生產機構（CXO）在此過程中扮演關鍵角色，其中藥明康德憑借一體化 CRDMO 平臺，為全球罕見病研發提供全鏈條支持。2024 年 FDA 批準的 33 款罕見病新藥中，5 款由其助力研發；88 個孤兒藥資格項目里，19 款獲其技術支撐，占比達 21.6%。

面對寡核苷酸、多肽等新分子藥物研發趨勢，藥明康德旗下 WuXi TIDES 平臺展現出強大的賦能能力。針對 siRNA 藥物靶向性差、穩定性低的難題，該平臺通過 GalNAc 共價連接技術攻克遞送瓶頸，并以全面的偶聯能力和一體化 CMC 服務，將一款 siRNA - GalNAc 候選藥物僅用 10 個月推進至 IND 階段。

目前，WuXi TIDES 正在賦能20多種用于罕見病治療的新藥開發，包括復雜偶聯藥物，如寡核苷酸-多肽偶聯、PDC及RDC等。

除技術創新外，藥明康德還依托全球化合作網絡，助力中國藥企走向國際。在 2024 年獲 FDA 孤兒藥資格的 35 個中國項目中，5 款得益于其資源整合。

圖源：藥明康德官網

專注罕見病領域的上海柯西醫藥（國信醫藥全資子公司）也備受關注，作為國內首家罕見病、孤兒藥的臨床CRO，通過專業的臨床開發和商業化服務。24年成功協助杰諦醫藥的鹽酸曲恩汀膠囊獲批上市，用于治療肝豆狀核變性患者。

從技術突破到臨床落地，從本土創新到國際協作，多方力量的深度融合正重塑罕見病藥物研發格局，為攻克 “不治之癥” 注入新動能。

結語

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戈芮寧的成功上市意義非凡，它打破進口壟斷，大幅降低治療費用，開啟中國罕見病藥研 “加速通道”。這得益于北海康成與藥明生物的技術創新與模式革新。期待更多本土藥企發力，推動中國在全球罕見病治療中貢獻更多力量。

參考來源：

[1]公司官網/網絡新聞

[2]中國新聞周刊

[3]中國醫藥創新促進會

[4]醫藥魔方Info

[5]時代財經APP

[6]澎湃新聞

[7]醫藥魔方Invest

[8]醫藥觀瀾

[9]同寫意

制作策劃

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撰寫編輯：Whale / 封面圖來源：網絡

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