在近日舉行的國際細(xì)胞與基因治療協(xié)會（ISCT）2025年度會議上爆出了重大新聞：作為當(dāng)下“干細(xì)胞療法”應(yīng)用主力的“間充質(zhì)干細(xì)胞”的實際身份卻并非是干細(xì)胞，而是“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（Mesenchymal Stromal Cells, MSCs）”。這看似這只是一場學(xué)術(shù)爭論的塵埃落定，但其背后卻是一場歷經(jīng)三十年的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法認(rèn)知革命，更是直接催生了療程定價達(dá)155萬美元（約1100萬人民幣）天價藥的誕生。看到這里，我們不禁要問：MSCs究竟是什么細(xì)胞，為什么身份爭議不斷卻讓人們趨之若鶩？它又有哪些功能，值得人們一擲千金？下面，讓我們一起回顧這場探尋間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞治療本真的認(rèn)知之路。

歷史迷霧：“干細(xì)胞”標(biāo)簽下的治療困局

MSCs的故事始于1991年，其發(fā)現(xiàn)者ArnoldCaplan教授創(chuàng)立了“間充質(zhì)干細(xì)胞” 用于描述在間充質(zhì)組織中發(fā)現(xiàn)的一類具有分裂和體外分化能力的細(xì)胞群體。這些細(xì)胞因其在組織再生修復(fù)中所展現(xiàn)巨大的潛力，而被科學(xué)家們寄予厚望。

但是，這類新發(fā)現(xiàn)的“干細(xì)胞”卻在后續(xù)的臨床應(yīng)用中因療效不穩(wěn)定而頻頻受挫：

? 2012年，首款MSCs藥物Prochymal?的上市申請被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）拒絕，理由是缺乏干細(xì)胞分化修復(fù)機制的證據(jù)和可靠的療效測定方法。

? 2019至2023年，接手Prochymal?的Mesoblast公司，將其更名為Ryoncil?，并繼續(xù)以“干細(xì)胞”的定位沖擊上市。但是，新名字卻并未給MSCs帶來好運氣，先后2次上市申請，均被FDA駁回。

反復(fù)的失敗揭示了一個關(guān)鍵問題：大量臨床數(shù)據(jù)表明，MSCs的治療效果并非像干細(xì)胞那樣分化成新細(xì)胞，而是通過“歸巢”到損傷部位，釋放信號分子，調(diào)節(jié)局部微環(huán)境來促進(jìn)體內(nèi)修復(fù)。這與“干細(xì)胞”的核心定義背道而馳。

科學(xué)求真：從“間充質(zhì)干細(xì)胞”回歸“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞”

2016年，“MSCs之父”Caplan教授本人率先糾偏，提出MSCs不是干細(xì)胞，應(yīng)將其更名為“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞”或“藥用信號細(xì)胞”，強調(diào)其調(diào)節(jié)功能而非干性。但由于他本人未能給出明確的區(qū)分標(biāo)準(zhǔn)，導(dǎo)致爭議持續(xù)存在。

真正的突破發(fā)生在近兩年：2022年中國天士力團(tuán)隊研究首次通過先進(jìn)技術(shù)（單細(xì)胞RNA測序+AI）確認(rèn)其檢測的MSCs實為間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞。2025年初，天士力閆凱境博士等在國際期刊“Heliyon”上發(fā)表里程碑研究，在全球首次明確的揭示了MSCs與干細(xì)胞在分子層面的根本區(qū)別，找到了區(qū)分兩者的生物標(biāo)志物，為MSCs標(biāo)準(zhǔn)更新奠定了核心基礎(chǔ)。隨后，國際權(quán)威組織ISCT正式分布了間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞鑒定標(biāo)準(zhǔn)，將這場歷時30余年的細(xì)胞身份爭議畫上句號。

以下軸線（圖1）總結(jié)了自1991年至今，間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法的認(rèn)知歷程：

圖1 間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法認(rèn)知發(fā)展路線圖

監(jiān)管破冰：間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)迎來歷史性突破

科學(xué)認(rèn)知的刷新迅速得到了監(jiān)管機構(gòu)的響應(yīng)，2024年10月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了天士力團(tuán)隊提交的全球首款名稱明確為間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞的臨床試驗。在2024年末，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首款MSCs藥物Ryoncil?以“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法”的名稱上市。2025年3月，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）也批準(zhǔn)了天士力“同種異體脂肪間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞注射液”的臨床試驗申請，開啟了中國間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法的新篇章。

擦亮雙眼：間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞回輸——安全與療效的雙重保障

對于大眾而言，MSCs叫什么名字并不重要，安全有效才是硬道理。由于間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞的本質(zhì)不是干細(xì)胞，因此也就不具備干細(xì)胞那般的成瘤性風(fēng)險，應(yīng)用更加安全可靠。而在有效性方面，此次國際權(quán)威組織對MSCs本質(zhì)身份的最終確認(rèn)，正是建立“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞”療法模式，保障有效的關(guān)鍵舉措。從“間充質(zhì)干細(xì)胞”到“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞”，不僅僅是一個名稱的改變，更是一場對細(xì)胞認(rèn)知的深化和對其治療機理本質(zhì)的回歸，只有基于細(xì)胞本身固有的類型特性開展應(yīng)用，才能真正發(fā)揮其功能，保障其效果。

展望未來，細(xì)胞治療正在從模糊的“間充質(zhì)干細(xì)胞回輸”回歸到清晰的“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞個性化醫(yī)療”。“以病為本”的醫(yī)療體系正在重塑，“以人為本”的健康產(chǎn)業(yè)大門正在打開。隨著首款天價療法的獲批和全球監(jiān)管的跟進(jìn)，間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正迎來前所未有的發(fā)展機遇。我們也要與時俱進(jìn)，擦亮雙眼，往后再遇到打著“干細(xì)胞”旗號回輸細(xì)胞的場所，多問一句“回輸?shù)木烤故歉杉?xì)胞還是間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞？”