超7億美元！潛在“best-in-class”雙抗交易達成

Cullinan Therapeutics近日宣布，與智翔金泰（Genrix Bio）達成一項全球（大中華區除外）、適用于所有適應癥的獨家許可協議。前者將獲得后者的BCMA/CD3靶向雙特異性T細胞接合器velinotamig的開發與商業化權利。該候選藥物已在近50例復發/難治性多發性骨髓瘤患者的2期目標劑量研究中展現出潛在“best-in-class”的療效。不同于目前產業界聚焦于腫瘤治療的開發路徑，Cullinan計劃將velinotamig用于自身免疫疾病的治療。

根據協議條款，Cullinan將向智翔金泰支付2000萬美元的首付款，并在未來根據開發、監管等進展，最高支付6.92億美元的里程碑付款。智翔金泰預計今年底在中國啟動一項針對自身免疫疾病患者的1期臨床試驗，Cullinan將利用該項研究數據，加速其在全球范圍內的臨床開發。待該1期試驗完成后，Cullinan將主導velinotamig在自身免疫領域的后續開發工作。

潛在“best-in-class”基因療法最新積極試驗結果公布

REGENXBIO今日公布其在研杜氏肌營養不良癥（DMD）基因療法RGX-202在1/2期AFFINITY DUCHENNE臨床試驗的最新積極中期數據。此次更新涵蓋功能、標志物及安全性方面的成果。分析顯示，劑量水平2組受試者在治療后第9個月與第12個月均展現出持續的功能改善，表現優于外部自然病程對照組。

此外，生物標志物數據顯示，RGX-202在不同年齡段患者中均實現了穩定且強效的微抗肌萎縮蛋白表達和轉導水平。其中一位在治療時年僅2歲的新入組患者，其微抗肌萎縮蛋白表達水平達到對照組的118.6%。安全性方面，RGX-202繼續展現出良好耐受性，試驗中未觀察到任何嚴重不良事件或特別關注的不良事件。

RGX-202是一種潛在“best-in-class”的基因療法，旨在改善杜氏肌營養不良癥患者的肌肉功能和預后。RGX-202的獨特之處在于編碼的微抗肌萎縮蛋白中包含了關鍵的C末端（CT）結構域，在臨床前研究中，CT結構域已被證明可保護肌肉免受收縮引起的壓力并改善其自我修復能力。

開發長效療法，禮來達超8億美元合作

Camurus與禮來（Eli Lilly and Company）達成合作與許可協議，前者將授予禮來在全球范圍內獨家使用其FluidCrystal技術，用于最多四種禮來公司的長效腸促胰島素類藥物的研究、開發、生產及商業化，項目將聚焦心臟代謝健康領域。

根據協議條款，Camurus將有資格獲得高達2.9億美元的首付款、開發與監管里程碑付款，以及最多5.8億美元的銷售里程碑款項。FluidCrystal是一項專為實現藥物長效釋放而設計的專有技術，可通過預填充注射器或自動注射筆單次注射實現數日到數月的穩定藥效釋放，目前已在歐美及澳大利亞獲批并實現商業化銷售。

參考資料：

[1] Cullinan Therapeutics Licenses Rights to Velinotamig, a Clinical-Stage BCMA-Directed Bispecific T Cell Engager, from Genrix Bio for Development in Autoimmune Diseases. Retrieved June 5, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/04/3093963/0/en/Cullinan-Therapeutics-Licenses-Rights-to-Velinotamig-a-Clinical-Stage-BCMA-Directed-Bispecific-T-Cell-Engager-from-Genrix-Bio-for-Development-in-Autoimmune-Diseases.html

[2] REGENXBIO REPORTS NEW POSITIVE FUNCTIONAL DATA FROM PHASE I/II AFFINITY DUCHENNE? TRIAL OF RGX-202. Retrieved June 5, 2025 from https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-reports-new-positive-functional-data-phase-iii

[3] Camurus and Lilly enter collaboration and license agreement for long-acting FluidCrystal? incretins. Retrieved June 5, 2025 from https://www.camurus.com/media/press-releases/2025/camurus-and-lilly-enter-collaboration-and-license-agreement-for-long-acting-fluidcrystal-incretins/

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