延緩疾病進展！DMD小分子療法在歐盟獲批

Italfarmaco今日宣布，歐盟委員會（EC）已授予旗下創新口服組蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制劑Duvyzat（givinostat）有條件上市許可，與糖皮質激素聯合使用，用于治療年滿6歲及以上、可行走的杜氏肌營養不良癥（DMD）患者，無論其致病基因突變類型為何。

此次批準主要基于EPIDYS臨床3期試驗的積極結果。該研究為一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，共納入179名年齡在6歲及以上、可行走的DMD患兒，患者在接受糖皮質激素基礎治療的同時，額外服用Duvyzat或安慰劑。試驗達成主要終點，在四階樓梯爬升測試中，Duvyzat組表現出統計學顯著且臨床意義明確的改善。此外，Duvyzat在北極星步行評估（NSAA）和磁共振脂肪浸潤評估等關鍵次要終點也表現良好，用藥組在NSAA累計喪失項目數方面下降幅度減少約40%，顯示其有望延緩疾病進展。Duvyzat的不良反應大多為輕中度。

突破性單抗3期積極結果公布，有望年底獲批上市

大冢制藥（Otsuka Pharmaceutical）今日公布其在研單抗sibeprenlimab治療成人免疫球蛋白A腎病（IgAN）的3期VISIONARY研究預設中期分析結果。數據顯示，sibeprenlimab治療組在治療9個月時，其24小時尿蛋白/肌酐比值（uPCR）相比安慰劑組顯著下降51.2%（P<0.0001），表明該藥可有效減少蛋白尿。根據新聞稿，該研究為迄今為止規模最大的IgAN臨床3期試驗之一。此外，sibeprenlimab在安全性方面表現良好，與此前報道數據一致。研究中，76.3%的sibeprenlimab治療組患者出現治療伴發不良事件（TEAE），而安慰劑組為84.5%；發生嚴重TEAE的比例分別為3.9%和5.4%。

Sibeprenlimab是一種人源化單克隆抗體，它能阻斷細胞因子A增殖誘導配體（APRIL）的作用。美國FDA在去年2月授予sibeprenlimab突破性療法認定（BTD），并在今年5月受理該療法的生物制品許可申請（BLA），用于治療IgAN，并授予優先審評資格。該申請的PDUFA日期為2025年11月28日。

參考資料：

[1] European Commission Approves Duvyzat for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved June 6, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/06/3095258/0/en/European-Commission-Approves-Duvyzat-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html

[2] Otsuka Sibeprenlimab Phase 3 Data Show a Statistically Significant and Clinically Meaningful Proteinuria Reduction for the Treatment of Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN). Retrieved June 6, 2025 from https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2025/20250606_1.html

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