今日，美國FDA批準UroGen Pharma公司開發的膀胱內注入用絲裂霉素溶液Zusduri，用于治療復發性低級別中等風險非肌層浸潤性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成年患者。根據新聞稿，這是FDA批準首個針對該適應癥的藥物。

膀胱癌主要發生于老年人群，患者確診的中位年齡為73歲，且通常伴有多種合并癥。目前臨床指南將經尿道膀胱腫瘤切除術（TURBT）列為非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）的標準治療方式。然而，NMIBC的復發率高，約70%的患者至少會經歷一次復發，其中低級別中等風險（LG-IR）患者復發概率更高，往往需要多次接受TURBT治療。

FDA此次對藥物的批準主要基于在ENVISION試驗中的積極有效性數據。這是一項單臂、多中心臨床試驗，共納入240名在接受TURBT后復發的低級別NMIBC成年患者，患者符合以下一到兩項標準：多個腫瘤、攜帶＞3厘米的單一腫瘤和/或在1年內復發。患者每周接受一次75毫克絲裂霉素膀胱內注入治療，連續6周。患者通過膀胱鏡檢查、有指征時的活檢及尿細胞學檢查，每3個月評估一次腫瘤狀況。

▲UGN-102分子結構（圖片來源：PubChem）

主要療效終點為3個月時的完全緩解率（CR）和緩解持續時間（DOR）。CR被定義為膀胱鏡檢查和尿細胞學檢查均未發現疾病跡象。如有必要，則會進行活檢確認。分析顯示，在223例可評估療效的患者中，78%（95% CI：72-83）達到CR。DOR范圍為0至25個月以上，其中79%的應答患者在至少12個月內維持緩解狀態。

包括實驗室檢查異常在內的最常見不良反應（≥10%）有肌酐升高、鉀升高、排尿困難、血紅蛋白下降、天冬氨酸氨基轉移酶升高、丙氨酸氨基轉移酶升高、嗜酸細胞升高、淋巴細胞減少、泌尿道感染、中性粒細胞減少和血尿。其中12%的患者出現嚴重不良反應，包括尿潴留（0.8%）和尿道狹窄（0.4%）。另有1名患者出現致死性心力衰竭不良反應。

▲UroGen公司專有的RTGel技術能夠維持藥物在靶組織中的濃度（圖片來源：UroGen公司官網）

Zusduri（曾用名UGN-102）是一種創新的絲裂霉素膀胱內注入溶液。該產品采用UroGen自主研發的RTGel技術，這是一種基于水凝膠的持續釋放平臺，旨在通過延長膀胱組織與絲裂霉素的接觸時間來治療腫瘤。在門診環境下，醫護人員可通過導尿管將Zusduri直接注入患者膀胱，實現非手術方式的腫瘤治療。

參考資料：

[1] FDA approves mitomycin intravesical solution for recurrent low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer. Retrieved June 12, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-mitomycin-intravesical-solution-recurrent-low-grade-intermediate-risk-non-muscle

[2] U.S. FDA Approves UroGen’s ZUSDURI? (mitomycin) for Intravesical Solution as the First and Only Medication for Recurrent Low-Grade Intermediate-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (LG-IR-NMIBC). Retrieved June 12, 2025 from https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-urogens-zusduritm-mitomycin-intravesical

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