首款！FDA批準(zhǔn)創(chuàng)新小分子藥物

Cycle Pharmaceuticals日前宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)小分子藥物Harliku（nitisinone）片劑用于降低成人尿黑酸尿癥（AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。根據(jù)新聞稿，Harliku成為首款獲得FDA批準(zhǔn)用于治療AKU的藥物。AKU是一種極罕見(jiàn)的遺傳代謝病，患者體內(nèi)HGA堆積可引發(fā)骨關(guān)節(jié)炎、褐黃病（ochronosis），以及腎臟和心臟并發(fā)癥等嚴(yán)重問(wèn)題。

Harliku這次的獲批主要基于一項(xiàng)隨機(jī)研究的結(jié)果，共納入40例AKU患者。研究顯示，經(jīng)過(guò)三年治療，Harliku顯著改善了患者的疼痛感、精力和身體功能，評(píng)估工具為36項(xiàng)簡(jiǎn)明健康調(diào)查表（SF-36）。

無(wú)進(jìn)展生存期延長(zhǎng)超3倍！羅氏雙抗與ADC組合3期試驗(yàn)亮眼結(jié)果公布

羅氏（Roche）日前公布其3期SUNMO研究的最新成果。分析顯示，其CD20/CD3靶向雙特異性抗體Lunsumio（mosunetuzumab）聯(lián)合CD79b靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Polivy（polatuzumab vedotin），在治療無(wú)法進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者中，相較于利妥昔單抗聯(lián)合奧沙利鉑（R-GemOx）方案，在無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）兩項(xiàng)主要終點(diǎn)上均表現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善。羅氏計(jì)劃將本研究結(jié)果提交給包括美國(guó)FDA在內(nèi)的全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)。

在中位隨訪23.2個(gè)月時(shí)，Lunsumio聯(lián)合Polivy組的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了59%（HR=0.41，95% CI：0.28–0.61；p<0.0001），中位PFS達(dá)到11.5個(gè)月（95% CI：5.6–17.6），約為對(duì)照組的三倍（3.8個(gè)月，95% CI：2.9–4.1）。12個(gè)月PFS率亦顯著提升，為48.5%（95% CI：39.6–57.4）對(duì)比17.8%（95% CI：5.4–30.3）。在具有高風(fēng)險(xiǎn)原發(fā)難治性疾病的亞組中，該療效優(yōu)勢(shì)依然保持一致（HR=0.46）。盡管總生存期（OS）數(shù)據(jù)尚未成熟，但中期分析顯示Lunsumio與Polivy組合在OS方面亦具潛在優(yōu)勢(shì)（18.7個(gè)月vs. 13.6個(gè)月）。

參考資料：

[1] Cycle Pharmaceuticals’ HARLIKU? (nitisinone) Tablets Receive First FDA-Approval as Treatment for Alkaptonuria (AKU). Retrieved June 20, 2025 from https://cyclepharma.com/news/first-fda-approved-treatment-for-aku/

[2] Cycle Wins First FDA Nod for Ultra-Rare Genetic Disease. Retrieved June 20, 2025 from https://www.biospace.com/fda/cycle-wins-first-fda-nod-for-ultra-rare-genetic-disease

[3] Roche’s Lunsumio and Polivy combination significantly prolongs remission for people with relapsed or refractory large B-cell lymphoma. Retrieved June 20, 2025 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-06-20

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