嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，作為基因與細胞療法的杰出代表，已為無數傳統治療束手無策的血液腫瘤患者帶來了生命的曙光，堪稱現代醫學的革命性突破。

然而，在全球CAR-T開發如火如荼之下，一個顯著差異浮出了水面：盡管中國在CAR-T臨床試驗數量上已躍居全球前列，并擁有多家本土獲批產品，但其銷售額和整體市場份額卻遠不及美國。

這背后并非單一因素使然，而是由醫保支付、研發環境、監管政策、市場準入乃至國家宏觀經濟與醫療體系等多個維度復雜交織而成的復雜原因。

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01

支付與可及性的鴻溝

天價療法的不同“賬本”

CAR-T療法的昂貴在全球范圍內都是不爭的事實。在美國，CAR-T標價通常介于37萬到50萬美元之間，最新獲批的成人急淋CAR-T產品Aucatzyl的單價甚至達到了52.5萬美元。

盡管如此，美國成熟的醫療支付體系為CAR-T的市場擴張提供了有力支撐。聯邦醫療保和各州的醫療補助計劃為符合條件的患者提供基礎保障，而龐大的商業保險網絡更是主要的支付方。雖然患者仍需承擔高昂的自付部分（可能數千至數萬美元），但相比總價已大幅降低，且有年度自付上限的保護。

此外，醫院在提供CAR-T治療時，也能通過如“新科技附加支付”等機制獲得補償。這種多層次、市場化的支付結構，即便面對高昂價格，也能讓絕大多數美國患者在經濟上擁有獲得這一創新療法的可能。

反觀中國，CAR-T療法的定價相對親民，本土產品不到20萬美元，但其可及性卻面臨嚴峻挑戰。癥結在于，CAR-T療法目前基本未被納入國家基本醫療保險藥品目錄（NRDL），這意味著患者必須承擔幾乎全部的治療費用。

雖然一些地方性城市定制型商業補充醫療保險如“惠民保”和部分商業醫療保險能提供有限報銷，有些企業也在探索“基于結果的支付”模式，但這些措施的覆蓋面終究有限，報銷比例遠不足以覆蓋巨額總價。對于人均GDP不到1.5萬美元的中國民眾而言[1]，數十萬乃至上百萬人民幣的治療費用無疑是天文數字，是普通民眾難以承擔的價格。

巨大的自付壓力直接導致大量患者望而卻步，雖然從藥物經濟學角度來看，具有高緩解率的CAR-T從長期獲益和性價比來說要高于其他抗體和小分子藥物，但有效支付與保障機制的缺失導致CAR-T難以拓展廣闊的人群，高價標簽使其成為少數人的“特權”，而非廣泛可及的救命藥。

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02

研發與監管

數量、質量與效率的博弈

市場端CAR-T的窘迫放量與研發端“井噴”式的爆發也形成了鮮明對比。國內在CAR-T的投入和臨床試驗數量上有著驚人的發展速度。

這得益于政府對生物醫藥產業的大力扶持、充足的研發資金以及龐大的患者群體，目前中國啟動的CAR-T臨床試驗數量已超越美國，成為全球CAR-T研發最活躍的地區[2]。

圖片來源：[2]

然而，這種“數量優勢”背后也存在值得深思的“質量劣勢”：大部分中國CAR-T臨床試驗為研究者發起的臨床試驗（IIT），樣本量偏小，人種基本都是黃種人，且更傾向于使用外部對照或替代終點。這種設計上的差異可能導致數據在全球范圍內的互認度不高，也為后續更廣泛的適應癥拓展和國際商業化帶來挑戰。

而美國作為CAR-T療法的發源地，研發生態系統則更為成熟和嚴謹。盡管臨床試驗數量不及中國，但美國的研究更早地探索了CAR-T技術的迭代和適應癥的拓展，而且美國強大的監管體系下的臨床試驗數據也能得到全球的廣泛認可，加快了產品在其他地域的臨床和商業化拓展。

在監管層面，中國國家藥品監督管理局（NMPA）近年來在加速創新藥物審批方面取得了顯著進展，引入了優先審評、突破性治療認定等快速通道機制，大大縮短了先進療法（ATMPs）的審批周期。而FDA以其嚴格的審批標準和完善的上市后監測體系贏得了全球信任。

NMPA緊隨FDA在先進藥物審評審批上的步伐，但由于創新監管政策的發展年限尚短，其體系成熟度與數據整合能力與FDA相比仍有差距。這種“速度與深度”的權衡，影響了創新療法從研發到市場轉化的整體效率和國際接受度。

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03

市場準入與商業化

基礎設施與系統化推廣的短板

國內當前的支付環境下，即便一款CAR-T產品在中國成功獲批，最終能有多少患者受益，仍面臨諸多商業化障礙。

中國的醫療體系特點決定了CAR-T治療中心主要集中在少數大型城市的三甲醫院。這導致了顯著的地理不均衡，農村和二三線城市的患者難以獲得治療。此外，全國性的醫療轉診體系尚不完善，患者從初級診療機構向高級別CAR-T中心的流動路徑不暢。

CAR-T治療對醫生和醫院的基礎設施有極高要求，包括專業的細胞采集（單采）、細胞處理、回輸以及專業的副作用（如細胞因子釋放綜合征、神經毒性）管理。中國在具備CAR-T治療能力的專業醫護人員培養、多學科團隊協作以及相關設備和技術認證方面，仍存在較大缺口。雖然藥企在積極進行醫生教育和培訓，但全國范圍內的覆蓋和深度仍顯不足，使得高門檻的CAR-T療法難以廣泛鋪開。

相比之下，美國擁有高度發達且相對完善的醫療基礎設施。CAR-T治療中心不僅覆蓋了各大知名學術醫學中心，也在逐步向具備條件的社區癌癥中心擴展，這大大拓寬了患者的地理可及性。

美國擁有嚴格的CAR-T治療中心認證體系（如FACT認證），確保治療質量和安全性。同時，制藥企業在市場推廣、醫生教育、患者支持項目方面投入巨大，通過專業的銷售團隊和教育平臺，確保醫生了解最新療法，并指導患者完成復雜而漫長的治療流程。這種系統化的推廣和支持，極大地促進了CAR-T療法的市場滲透。

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04

宏觀經濟與醫療體系

深層根源的制約

最終，中美CAR-T市場的巨大差距，很大程度上歸結于兩國宏觀經濟發展水平和醫療體系本質的差異。美國作為全球最大的經濟體，2023年人均GDP超8萬美元，且其衛生醫療總支出占GDP的比重高達17.7%[3,4]，擁有龐大的醫療投入來消化高成本的創新療法。其以市場為主導、多層次支付的醫療體系，雖然也飽受高價詬病，但在為高值創新藥尋找支付方方面具有更強的靈活性和吸納能力。

中國的人均GDP約為美國的六分之一，且醫療支出占GDP的比重相對較低。中國政府主導的醫療體系更側重于基本醫療保障的公平性和廣覆蓋，對于天價的創新療法，在尚未能找到大規模可負擔的解決方案前，往往采取更為謹慎的納入策略。這種發展階段和制度理念的差異，從根本上制約了CAR-T這類超高價值療法在中國市場的滲透速度和廣度。

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05

中國CAR-T困境如何突破

中國CAR-T市場銷售額和市場份額難以達到美國水平，是支付瓶頸、研發質量、監管成熟度、市場基礎設施和宏觀經濟等多重因素復雜交織的結果。支付體系的缺失直接限制了患者的可及性；研發數量雖多但質量參差不齊，影響國際競爭力；監管體系尚在完善，審批效率與全球同步性有待提高；而醫療基礎設施和市場推廣網絡的不足，則限制了產品的廣泛普及。

展望未來，中國若想縮小與美國的差距，需在多個層面進行系統性變革：

在支付端，積極探索多層次醫療保障體系，我們也看到國家醫保局正在積極推動“丙類”藥品目錄的指定，第一版丙類藥品目錄預計再今年內發布，丙類目錄藥品的商保結算價格由國家醫保局組織商業保險公司與醫藥企業協商確定，探索更嚴格的價格保密措施[5]，屆時將有利于提高CAR-T等高成本、高創新、臨床價值巨大的療法的市場可及性。

在研發端，開發者要提升 first-in-class或best-in-class藥物的持續開發，并提升臨床試驗質量，加強與國際標準的接軌；在監管端，審評審批機構要持續優化審批流程；在醫院端，地區要建設更多具備CAR-T治療能力的中心，加強基層醫護人員培訓，完善全國性轉診網絡，以確保創新療法能真正惠及更多患者。

這是一項長期且艱巨的系統性工程，但中國市場廣闊，擁有著巨大的發展潛力，上坡還有很長的路，未來仍有無限的希望和機遇。

參考資料：

1.2024年全國GDP數據出爐！人均為1.35萬美元，總人口14.08億-騰訊網https://news.qq.com/rain/a/20250117A0849W00

2.Cao LY, et al. CAR-T cell therapy clinical trials: global progress, challenges, and future directions from ClinicalTrials.gov insights. Front Immunol. 2025 May 20;16:1583116.

3.WorldBnak-United states GDP

4.Martin AB, et al; National Health Expenditure Accounts Team. National Health Expenditures In 2023: Faster Growth As Insurance Coverage And Utilization Increased. Health Aff (Millwood). 2025 Jan;44(1):12-22.

5.第一版丙類藥品目錄預計今年內發布-中國政府網

https://www.gov.cn/lianbo/bumen/202501/content_6999350.htm

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