美國FDA再度批準重磅ADC療法！

美國FDA今日加速批準由阿斯利康（AstraZeneca）與第一三共（Daiichi Sankyo）聯合開發的抗體偶聯藥物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan或Dato-DXd），用于治療既往接受過EGFR靶向治療和鉑類化療的局部晚期或轉移性EGFR突變非小細胞肺癌（NSCLC）成年患者。這一批準為EGFR突變NSCLC患者在經過多線治療后提供了新的治療選擇。

此次批準基于兩項臨床試驗TROPION-Lung05和TROPION-Lung01中114例患者的匯總數據，這些患者均為經EGFR靶向治療和鉑類化療后疾病進展的局部晚期或轉移性EGFR突變NSCLC患者，并接受了推薦劑量的治療。TROPION-Lung05為多中心、單臂研究，TROPION-Lung01為多中心、開放標簽、隨機對照試驗。主要療效終點為獨立盲法中心評估下、符合RECIST v1.1標準的總緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。研究顯示，患者ORR為45%（95% CI：35，54），中位緩解持續時間為6.5個月（95% CI：4.2，8.4）。這些結果突顯了Datroway在治療該類耐藥NSCLC患者中的潛力。

超過八成1型糖尿病患者擺脫胰島素！細胞療法亮眼數據公布

Vertex Pharmaceuticals近日公布其在研療法zimislecel（VX-880）最新臨床進展結果。該藥物是一種源自干細胞、完全分化的胰島細胞療法，正在FORWARD-101臨床1/2/3期試驗中進行評估，目標人群為患有1型糖尿病（T1D）、伴低血糖感知能力受損及嚴重低血糖事件（SHEs）的患者。本次公布的1/2期數據在美國糖尿病協會（ADA）年會上發布，并發表于《新英格蘭醫學雜志》。

研究結果顯示，zimislecel在改善患者血糖控制方面展現出持續且一致的臨床獲益。在接受足量單次輸注的患者中，已有至少一年隨訪的12人全部達到了美國糖尿病協會推薦的糖化血紅蛋白（HbA1c）控制目標（<7個百分點）及良好血糖達標時間（>70%的時間處于70–180 mg/dL范圍）；其中10人（83%）已實現無需外源胰島素支持，且患者自治療后第90天起，未再觀察到嚴重低血糖事件。

“這項研究首次表明，生物替代療法可以通過一次安全且高效的治療用于1型糖尿病患者，且對受者幾乎沒有風險。”研究的共同作者，也是位于多倫多的大學健康網絡（University Health Network）外科醫生兼研究員Trevor Reichman博士在接受行業媒體STAT采訪時表示，“這項研究有望讓我們距離實現1型糖尿病患者的‘功能性治愈’更進一步。”

延長結直腸癌生存期！潛在重磅小分子療法關鍵3期試驗結果公布

Exelixis公司今日宣布，其小分子抑制劑zanzalintinib聯合PD-L1抑制劑Tecentriq（atezolizumab）在STELLAR-303關鍵性3期試驗中取得積極的頂線結果。在經治的非高微衛星不穩定性轉移性結直腸癌（CRC）患者中，該聯合療法在意向治療（ITT）人群中顯著延長了總生存期（OS），相較于活性對照藥物具有統計學顯著優勢。此次數據來自獨立數據監查委員會對STELLAR-303研究雙主要終點之一的最終分析結果。該研究將繼續推進針對另一雙主要終點——無肝轉移患者（NLM）的總生存期分析。安全性方面，zanzalintinib聯合atezolizumab的安全特征基本與以往觀察一致，未發現新的安全性信號。這一結果進一步支持zanzalintinib作為此類轉移性CRC患者的一種潛在治療新選擇。

Zanzalintinib是一款新一代口服酪氨酸激酶抑制劑（TKI），靶向VEGF受體、MET以及參與腫瘤生長和免疫抑制的TAM激酶。值得一提的是，業內知名機構科睿唯安（Clarivate）在今年初發布的報告中，將zanzalintinib列為未來五年內有潛力成為重磅療法的候選藥物之一。

參考資料：

[1] FDA grants accelerated approval to datopotamab deruxtecan-dlnk for EGFR-mutated non-small cell lung cancer. Retrieved June 23, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-datopotamab-deruxtecan-dlnk-egfr-mutated-non-small-cell-lung-cancer

[2] Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions. Retrieved June 23, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250620485709/en/Vertex-Presents-Positive-Data-for-Zimislecel-in-Type-1-Diabetes-at-the-American-Diabetes-Association-85th-Scientific-Sessions

[3] Exelixis Announces Zanzalintinib in Combination with an Immune Checkpoint Inhibitor Improved Overall Survival in STELLAR-303 Phase 3 Pivotal Trial in Patients with Metastatic Colorectal Cancer. Retrieved June 23, 2025 from https://ir.exelixis.com/news-releases/news-release-details/exelixis-announces-zanzalintinib-combination-immune-checkpoint

[4] Off-the-shelf stem cell therapy for type 1 diabetes continues to show positive results. Retrieved June 23, 2025 from https://www.statnews.com/2025/06/20/stem-cell-therapy-type1-diabetes-study/

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