▎藥明康德

7.5億美元！吉利德布局分子膠領域

吉利德科學（Gilead Sciences）與Kymera Therapeutics今日聯合宣布，雙方已簽署一項獨家選擇權及許可協議，將共同推進一種新型分子膠降解劑（MGD）項目的開發與商業化。該項目靶向細胞周期蛋白依賴性激酶2（CDK2），在乳腺癌及其他實體瘤等多種腫瘤的治療中展現出廣闊潛力。與傳統的CDK2抑制劑不同，MGD藥物通過“移除”CDK2蛋白本身來抑制其促腫瘤作用，有望帶來更精準、安全且療效更佳的抗癌治療手段，特別適用于高度依賴CDK2活性的癌癥類型。

根據協議條款，Kymera有資格獲得總計高達7.5億美元的潛在付款，其中包括高達8500萬美元的預付款及潛在款項。根據協議，Kymera將主導CDK2項目的全部早期研究工作；若吉利德行使選擇權，則將獲得該項目在全球范圍內的開發、生產與商業化權利。此次合作標志著雙方在分子膠技術和腫瘤精準治療領域的重要布局。

一年只需一針！渤健創新療法即將進入注冊試驗

渤健（Biogen）近日公布其在研反義寡核苷酸（ASO）療法salanersen（BIIB115/ION306）用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一項1期臨床試驗的積極結果。該藥物與渤健已獲批的ASO療法Spinraza（nusinersen）具有相同的作用機制，但在設計上追求更高效力，并有望實現每年僅需一次給藥。在此次中期分析中，研究對象為一組既往接受過基因治療但臨床狀態仍不理想的SMA患兒。結果顯示，無論是40 mg還是80 mg劑量，salanersen均表現出良好的耐受性，并可顯著降低神經退行性標志物神經絲輕鏈（NfL）的水平。在基線NfL濃度較高的患者中，治療6個月后平均NfL下降幅度達70%，這一效果可持續維持至一年。

除了安全性和生物標志物數據外，研究還對部分隨訪時間達到一年的患兒（n=8，年齡2至12歲）進行了初步臨床結局評估，結果同樣令人鼓舞。半數患者（4人）達成了此前無法獨立完成或需他人協助完成的世界衛生組織（WHO）運動發育里程碑，如獨立行走、爬行、站立或坐起?；谶@一積極成果，渤健正與監管機構溝通，計劃推進salanersen進入注冊性臨床研究階段，進一步拓展該公司在SMA治療領域的布局。Salanersen最初由Ionis Pharmaceuticals發現，渤健之前從Ionis Pharmaceuticals獲得了salanersen的全球開發、生產及商業化權利。

里程碑！谷歌發布又一項AI生物學突破

今日，谷歌旗下DeepMind正式發布AlphaGenome——一款全新開發的人工智能（AI）工具，能夠更全面且精準地預測人類DNA序列中單個變異或突變對多種基因調控生物過程的影響。該模型在技術上取得了重大突破，能夠處理最長達100萬個堿基對的超長DNA序列，并生成高分辨率預測結果。為推動科學研究，AlphaGenome API目前已向非商業研究用戶以預覽形式開放，未來還計劃正式推出完整版本，進一步助力基因組學領域的發展。

AlphaGenome的核心能力在于：將一段長DNA序列作為輸入，預測其在不同細胞類型和組織中表征其調控活性的數千種分子特征，包括基因的起始和終止位置、RNA轉錄量、剪接位點、DNA堿基的可及性、空間鄰近性及其與特定蛋白的結合情況等。此外，AlphaGenome還可通過比較突變序列與原始序列的預測差異，評估基因變異對調控活性的具體影響。模型訓練依托ENCODE、GTEx、4D Nucleome和FANTOM5等大型公共研究項目，涵蓋了數百種人類及小鼠細胞和組織類型的實驗數據。憑借強大的預測能力，AlphaGenome有望在多方面推動生命科學研究，包括更精準地解析致病變異、輔助罕見遺傳病的機制探索、指導具有特定調控功能的合成DNA設計，以及加速繪制關鍵功能元件圖譜，深入理解基因組在細胞功能中的調控機制。

參考資料：

[1] Gilead Sciences and Kymera Therapeutics Enter Into Exclusive Option and License Agreement to Develop Novel Oral Molecular Glue CDK2 Degraders. Retrieved June 25, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250625261668/en/Gilead-Sciences-and-Kymera-Therapeutics-Enter-Into-Exclusive-Option-and-License-Agreement-to-Develop-Novel-Oral-Molecular-Glue-CDK2-Degraders

[2] Biogen to Advance Investigational Spinal Muscular Atrophy Asset to Registrational Studies Based on Positive Interim Phase 1 Results. Retrieved June 25, 2025 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-advance-investigational-spinal-muscular-atrophy-asset

[3] AlphaGenome: AI for better understanding the genome. Retrieved June 25, 2025 from https://deepmind.google/discover/blog/alphagenome-ai-for-better-understanding-the-genome/

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