據Plus Therapeutics,Inc.公司近日宣布，美國FDA已批準關于REYOBIQ用于治療兒科腦癌的新藥臨床試驗(IND)申請(編號168178)。這項臨床試驗為1/2a期ReSPECT-PBC試驗。目前，REYOBIQ仍處于臨床研究階段，尚未獲得FDA或任何其他監管機構的上市許可。

此項決定是基于一項名為ReSPECT-GBM的1/2a期臨床試驗(NCT01906385)第一階段取得的積極結果做出的，該試驗針對的是復發性膠質瘤成人患者。最近發表在《自然-通訊》期刊上的結果，對于接受治療劑量輻射（定義為>100Gy）的患者，已經證明具有良好的安全性和臨床緩解，總生存期翻了一倍。

1/2a期試驗ReSPECT-PBC是一項分為兩部分、單臂前瞻性研究，旨在確定REYOBIQ在6至21歲患有幕上復發性、難治性或進行性高級別神經膠質瘤和室管膜瘤的兒科患者中的最大耐受劑量、安全性和耐受性（根據具體情況考慮25歲以下患者）。試驗設計的關鍵要素包括：

1a/b期(劑量遞增)：該階段將招募約24名患者，采用改良的3+3劑量遞增方案來確定最大耐受劑量和推薦的2期劑量。安全性評估和與FDA的一致性將在規定的時間間隔內進行。

2a期：該期將招募約32名患者(12名室管膜瘤患者和20名高級別神經膠質瘤患者)來評估推薦的2期劑量的療效。

“手術和外照射一直是小兒高級別膠質瘤的主要治療方法，但遺憾的是，幾十年來療效一直未見改善。我們相信，這種新型療法可以允許更高的放射劑量，同時限制正常發育腦部的暴露，并通過對流增強遞送將藥物直接輸送到腫瘤中，這有可能極大地改善患者的生活并改善療效。”ReSPECT-PBC試驗的首席研究員Ashley S.Plant醫學博士說道。

膠質瘤是起源于膠質細胞（中樞神經系統，包括大腦和脊髓）的腫瘤。目前，兒童侵襲性或高級別膠質瘤的預后不良，治療選擇有限。小兒室管膜瘤是一種罕見的膠質瘤，起源于中樞神經系統充滿液體的腔內細胞，也可能快速生長。標準治療包括手術切除和外照射放射治療，通常無法預防復發，高級別神經膠質瘤的5年生存率低至22%，這取決于腫瘤分級和切除范圍。

REYOBIQ（rhenium Re1?? obisbemeda）是一種新型放射治療藥物，旨在將高劑量的β射線直接照射到腦腫瘤，同時最大限度地減少對周圍健康組織的損傷。該公司指出，與目前已獲批準的療法相比，REYOBIQ具有降低脫靶風險并改善中樞神經系統癌癥患者治療效果的潛力，其放射劑量更具針對性且更強。

錸-186具有較短的半衰期、可破壞癌組織的β能量以及可進行實時成像的γ能量，是中樞神經系統治療應用的理想放射性同位素。REYOBIQ目前正在ReSPECT-GBM和ReSPECT-LM臨床試驗中接受評估，用于治療復發性膠質母細胞瘤和軟腦膜轉移瘤。

參考來源：‘Plus Therapeutics Announces FDA Clearance of its Investigational New Drug Application using REYOBIQ? for the Treatment of Childhood Brain Cancer’，新聞稿。Plus Therapeutics, Inc.；2025年6月25日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。