上海
▎藥明康德
潛在重磅小分子療法在歐盟批準上市
日前Vertex Pharmaceuticals宣布，歐盟委員會批準Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor），用于6歲及以上、
CFTR基因中至少有一個非I類突變的 囊性纖維化（CF） 患者。在兩項頭對頭關鍵臨床試驗中，Alyftrek一秒用力呼氣量百分比（ppFEV1）上與獲批CF聯合療法相比療效相當，且在降低汗液氯化物方面優于獲批療法，顯示出患者的CFTR蛋白功能獲得更大改善。值得一提的是，這款三聯療法被行業媒體Evaluate列為 之一。
在CF患者中，
CFTR基因的突變導致細胞表面CFTR蛋白通道的數量和/或功能減少。 Alyftrek的活性成分vanzacaftor和tezacaftor是校正劑，其作用機制是通過促進CFTR蛋白的加工與轉運，從而增加細胞表面CFTR蛋白的表達量。 Deutivacaftor是一種增效劑，旨在增加送達細胞表面的CFTR蛋白的通道開放概率，以改善細胞膜上鹽和水的流動。
默沙東突破性療法獲FDA優先審評資格
默沙東（MSD）宣布，美國FDA已接受其“first-in-class”療法Winrevair（sotatercept）的補充生物制品許可申請（sBLA），以根據3期ZENITH試驗結果進行Winrevair的標簽更新。FDA授予該申請優先審評資格，其PDUFA日期為2025年10月25日。2024年，Winrevair用于治療成人肺動脈高壓（PAH，1PH組），用于增強患者的運動能力、改善世界衛生組織（WHO）功能分級（FC）并降低臨床惡化事件風險。
在ZENITH試驗中，與安慰劑相比，Winrevair將患者的全因死亡、肺移植和因PAH住院≥24小時的復合終點風險降低了76%。療效在治療早期即顯現，并隨著研究推進持續增強。Winrevair在ZENITH試驗中的安全性特征與既往研究基本一致。
Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受體（ActRIIA）融合蛋白。它將ActRIIA經過改造的細胞外域與抗體的Fc端融合在一起。它可以阻斷激活素與細胞膜上的受體結合，從而降低激活素介導的信號傳導。該療法曾獲FDA授予的突破性療法認定。
參考資料：
[1] Vertex Announces European Commission Approval of ALYFTREK?, a New Once-Daily CFTR Modulator for the Treatment of Cystic Fibrosis. Retrieved July 3, 2025 from https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-european-commission-approval-alyftrekr-new-once
[2] FDA Grants Priority Review for WINREVAIR? (sotatercept-csrk) to Update Label Based on Results From ZENITH Trial. Retrieved July 3, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250702111344/en/FDA-Grants-Priority-Review-for-WINREVAIR-sotatercept-csrk-to-Update-Label-Based-on-Results-From-ZENITH-Trial
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