美國FDA審查新藥申請(NDA)或生物制劑許可申請(BLA)的藥品申請的典型周期時長是申請被該機構接受后的10個月，對于具有優先審評權的藥品，從申請受理之時起，審評期縮短至6個月。下面整理了最終審查日期（即是否批準的最終決定日期）于八月份的潛在新藥及其亮點。

一、Brensocatib治療非囊性纖維化支氣管擴張癥

最終審查日期：2025年8月12日。

Brensocatib是一種口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制劑，二肽基肽酶1是一種負責激活中性粒細胞絲氨酸蛋白酶(NSP)的酶；過量的NSP會導致肺損傷和炎癥，常見于中性粒細胞介導的疾病，如支氣管擴張。

該藥已于今年2月獲得FDA的優先審評，用于治療非囊性纖維化支氣管擴張癥患者。如果獲得批準，Brensocatib將成為首個可用于治療支氣管擴張的藥物。這也標志著DPP1抑制劑的首次獲批。

此次新藥申請的提交基于3期ASPEN試驗(NCT04594369)的數據，該試驗納入了患有非囊性纖維化支氣管擴張癥的成人和青少年受試者。研究結果顯示，在52周的治療期內，與安慰劑相比，brensocatib治療(10mg和25mg劑量強度)與具有統計顯著性和臨床意義的肺部惡化年發生率降低相關(主要終點)。Brensocatib還顯著延長了首次發作的時間，并提高了兩種劑量下持續無發作的幾率。25mg劑量組觀察到明顯較低的肺功能下降（以支氣管擴張劑使用后1秒用力呼氣量測量）。

二、TNX-102 SL治療纖維肌痛

最終審查日期：2025年8月15日。

FDA正在審查TNX-102 SL(鹽酸環苯扎林舌下[SL]片)對慢性疼痛疾病‘纖維肌痛’的治療。此藥是一種中樞作用的5.6mg非阿片類研究性藥物，設計用于長期使用。該片劑是鹽酸環苯扎林的專利舌下制劑，開發用于睡前給藥以治療纖維肌痛。這種新配方是專為舌下給藥和睡前給藥的跨粘膜吸收而設計的，旨在減少白天嗜睡的風險。

如果獲得FDA批準，TNX-102 SL有可能成為治療纖維肌痛的新型止痛藥的首個藥物，并成為15年來首個治療纖維肌痛的新藥。

該新藥申請包含兩項雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗數據：RELIEF和RESILIENT。這兩項研究評估了睡前服用中樞鎮痛藥TNX-102 SL對纖維肌痛患者的安全性和有效性。

在這兩項試驗中，與安慰劑相比，TNX-102 SL 5.6mg治療顯著減輕了每日疼痛。此外，還觀察到睡眠質量、疲勞以及整體纖維肌痛癥狀和功能（次要終點）的改善。最常見的治療中出現的不良事件是給藥部位的舌頭或口腔麻木。

三、Vatiquinone治療Friedreich共濟失調

最終審查日期：2025年8月19日。

FDA于2月19日授予Vatiquinone用于治療Friedreich共濟失調兒童和成人的優先審查資格。這是一種由Frataxin基因缺陷引起的、導致身體衰弱的神經肌肉疾病。該突變導致一種細胞代謝和能量產生所必需的蛋白質‘Frataxin蛋白’的產生減少。

Vatiquinone是一種小分子，是同類首創的15-脂氧合酶(15-LO)選擇性抑制劑，該酶是FA中被破壞的能量和氧化應激通路的關鍵調節劑。抑制15-LO有助于緩解線粒體功能障礙和氧化應激的后果，最終減少細胞炎癥和氧化應激并促進神經元存活。

該新藥申請得到了3期MOVE-FA試驗（NCT04577352）以及兩項長期研究的數據支持。這些研究結果表明，與安慰劑相比，vatiquinone顯著減緩了病情進展。研究發現，vatiquinone在兒童和成人受試者中均安全且耐受性良好。

如果獲得批準，Vatiquinone將成為兒科Friedreich共濟失調患者的首選療法，并為成人提供一種潛在的安全、耐受性良好且有效的治療替代方案。

四、PRGN-2012治療復發性呼吸道乳頭狀瘤病

最終審查日期：2025年8月27日。

PRGN-2012（通用名：Zopapogene imadenovec）是一種基于腺病毒載體的基因療法，目前正在接受用于治療復發性呼吸道乳頭狀瘤病成人患者是審查。

復發性呼吸道乳頭狀瘤病是一種由HPV6型或11型感染引起的罕見腫瘤。其特征是整個呼吸消化道都出現乳頭狀瘤，主要影響喉部、氣管和肺部。PRGN-2012旨在誘導針對HPV6型或11型感染細胞的免疫反應。

該生物制品許可申請包含一項1/2期臨床試驗（NCT04724980）的數據，該試驗評估了在18歲及以上復發性呼吸道乳頭狀瘤病成人患者中的療效，這些患者在過去12個月內至少接受過3次復發性呼吸道乳頭狀瘤病相關手術。

研究結果顯示，超過50%的患者獲得完全緩解，定義為治療后12個月內無需進行復發性呼吸道乳頭狀瘤病手術。與前一年相比，超過85%的患者在治療后12個月內手術干預次數減少。

五、Rilzabrutinib治療慢性免疫性血小板減少癥

最終審查日期：2025年8月29日。

FDA正在審查Rilzabrutinib用于治療持續性或慢性免疫性血小板減少癥成人患者的新藥申請。這是一種以血小板計數低為特征的自身免疫性疾病。此藥是一種口服、可逆性、共價的布魯頓酪氨酸激酶抑制劑。

3期LUNA 3研究（NCT04562766）評估了Rilzabrutinib在既往接受過中位數4次ITP治療的成人患者（起始時中位數血小板計數：15,000/μL）中的療效。與接受安慰劑的患者相比，在24周盲法治療期的最后12周內，在沒有挽救性治療的情況下，接受rilzabrutinib治療的患者中，有顯著更高比例的患者在至少8次不缺失的每周例行血小板計數測量中，至少三分之二的患者血小板計數達到或超過50,000/μL（主要終點：23% vs 0%；P<0.0001）。關鍵次要終點（即血小板反應持續時間和時間、挽救性治療的使用、身體疲勞程度、出血評分）也得到改善。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。