年年花相似，歲歲藥不同。新藥上市，仿佛四季輪回中的花開：時(shí)間如大江東去，但競流的百舸每年都在變化之中。

盡管2025年的監(jiān)管不確定性籠罩著FDA，但行業(yè)技術(shù)變革卻在“天道有常”中不斷前行。今年會(huì)誕生出怎樣“朝為田舍郎，暮登天子堂”的未來重磅炸彈藥物？

01

已獲批的“潛在重磅藥物”

2025年獲批的藥物中，蘊(yùn)含“重磅氣質(zhì)”的產(chǎn)品包括以下幾款：

>>Datroway

• 獲批時(shí)間：2025年1月17日

• 開發(fā)商：阿斯利康/第一三共

• 適應(yīng)癥：乳腺癌/非小細(xì)胞肺癌

• 模態(tài)：ADC

• API：datopotamab deruxtecan-dlnk

• 2030年銷售預(yù)測：50億美元（預(yù)測值來自Citeline，下同）

上市意義：Datroway是繼Enhertu之后的又一款基于deruxtecan平臺(tái)的ADC產(chǎn)品，靶向TROP2，首發(fā)適應(yīng)癥為HR+/HER2-乳腺癌。

該靶點(diǎn)表達(dá)廣泛但異質(zhì)性高，Datroway通過優(yōu)化抗體結(jié)構(gòu)和連接體釋放速率，實(shí)現(xiàn)了高效殺傷與安全性的平衡，在臨床中顯示出優(yōu)于Trodelvy的PFS數(shù)據(jù)。Datroway展示了平臺(tái)化ADC產(chǎn)品在不同癌種之間的快速拓展能力，為ADC從個(gè)別成功走向廣譜適應(yīng)癥奠定基礎(chǔ)。

>>Journavx

• 獲批時(shí)間：2025年1月30日

• 開發(fā)商：Vertex Pharmaceuticals

• 適應(yīng)癥：疼痛

• 模態(tài)：小分子

• API：suzetrigine

• 2030年銷售預(yù)測：28.5億美元

上市意義：Suzetrigine作為Vertex在2025年推出的小分子鎮(zhèn)痛新藥，是近年來疼痛領(lǐng)域最受矚目的“非阿片類替代方案”之一，其上市具有多重重要意義。

首先，它靶向NaV1.8鈉通道，是首個(gè)以此機(jī)制獲批的口服鎮(zhèn)痛藥，打破了疼痛藥物長期依賴中樞抑制或COX通路的傳統(tǒng)路徑，在機(jī)制層面實(shí)現(xiàn)真正創(chuàng)新。其次，與傳統(tǒng)阿片類藥物相比，Suzetrigine在III期臨床中展現(xiàn)出相當(dāng)?shù)逆?zhèn)痛效果（如在術(shù)后急性疼痛模型中優(yōu)于布洛芬、接近氫嗎啡酮），但不產(chǎn)生成癮性、呼吸抑制等嚴(yán)重副作用，極大減輕了安全管理負(fù)擔(dān)。

此外，作為口服小分子藥，Suzetrigine具有依從性高、成本控制好、院外可用等多重優(yōu)勢，為全球急性疼痛管理提供了更具可及性的解決方案。它的上市不僅填補(bǔ)了NaV1.8靶點(diǎn)商業(yè)化空白，也被視為阿片危機(jī)后“新鎮(zhèn)痛時(shí)代”的重要起點(diǎn)，具備引領(lǐng)整個(gè)疼痛治療范式重構(gòu)的潛力。

>>Penmenvy

• 獲批時(shí)間：2025年2月14日

• 開發(fā)商：GSK

• 適應(yīng)癥：腦膜炎球菌

• 模態(tài)：疫苗

• 2030年銷售預(yù)測：11.8億美元

上市意義：Penmenvy是全球首個(gè)五價(jià)腦膜炎球菌結(jié)合疫苗，覆蓋A、C、W、Y和B群菌株，若成功上市，將徹底改變腦膜炎球菌疫苗的接種模式。

它整合了原本需分別接種的四價(jià)疫苗（MenACWY）與B群疫苗（MenB），在保護(hù)范圍、接種便捷性和公共衛(wèi)生執(zhí)行效率上實(shí)現(xiàn)三重提升，尤其適用于青少年、軍人、大學(xué)新生等高風(fēng)險(xiǎn)人群。

Penmenvy的問世不僅優(yōu)化了群體免疫策略，也代表著疫苗領(lǐng)域多價(jià)整合技術(shù)的新進(jìn)展，助力GSK進(jìn)一步鞏固其在全球細(xì)菌性疫苗市場的領(lǐng)先地位。

>>Vykat

• 獲批時(shí)間：2025年3月27日

• 開發(fā)商：Soleno Therapeutics

• 適應(yīng)癥：Prader-Willi Syndrome

• 模態(tài)：小分子

• API：diazoxide choline

• 2030年銷售預(yù)測：11.6億美元

上市意義：Vykat是全球首個(gè)專門用于治療Prader-Willi綜合征相關(guān)暴食癥的藥物，其靶點(diǎn)為K-ATP通道，直接調(diào)控下丘腦饑餓感信號(hào)。該藥標(biāo)簽清潔，無REMS或黑框警告，且為罕見病適應(yīng)癥，商業(yè)化路徑明確。它開啟了以“行為表現(xiàn)”為干預(yù)靶點(diǎn)的全新思路，為其他神經(jīng)代謝疾病探索樹立范式。

>>Imaavy

• 獲批時(shí)間：2025年4月29日

• 開發(fā)商：強(qiáng)生

• 適應(yīng)癥：重癥肌無力（gMG)

• 模態(tài)：單抗

• API：nipocalimab-aahu

• 2030年銷售預(yù)測：11.6億美元

上市意義：Imaavy（nipocalimab）是強(qiáng)生于2025年4月獲批上市的FcRn抑制劑，用于治療重癥肌無力（gMG），代表了自身免疫疾病治療從傳統(tǒng)免疫抑制向靶向IgG清除路徑的進(jìn)一步演化。

作為繼Argenx的Vyvgart之后第二款商業(yè)化的FcRn抑制藥，Imaavy具備半衰期短、起效快的藥代優(yōu)勢，更適合快速控制重癥發(fā)作型gMG患者，并有望拓展至AIHA（自身免疫性溶血性貧血）、ITP（免疫性血小板減少性紫癜）、CIDP（慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病）等多項(xiàng)自身免疫適應(yīng)癥，體現(xiàn)出強(qiáng)生將其作為FcRn平臺(tái)核心資產(chǎn)的戰(zhàn)略意圖。

根據(jù)預(yù)測，Imaavy在2030年可達(dá)11.6億美元銷售額，與Argenx、UCB形成三足鼎立格局，鞏固FcRn機(jī)制作為新一代自身免疫治療通用平臺(tái)的地位。其上市不僅補(bǔ)全了強(qiáng)生在神經(jīng)-免疫交叉領(lǐng)域的產(chǎn)品版圖，也進(jìn)一步推動(dòng)了“非免疫抑制”路徑在慢性自身免疫疾病中的標(biāo)準(zhǔn)化應(yīng)用。

02

即將獲批的潛在重磅炸彈藥物

>>Brensocatib

• PDUFA日期：2025年8月12日

• 開發(fā)商：Insmed

• 適應(yīng)癥：非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥（NCFBE）

• 模態(tài)：小分子

• 2030年銷售預(yù)測：31.4億美元

上市意義：Brensocatib是首個(gè)靶向DPP-1（中性粒細(xì)胞彈性蛋白酶前體激活酶）的創(chuàng)新藥物，用于治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥（NCFBE）。若獲批將標(biāo)志這一長期缺乏特異療法的慢性肺部疾病首次迎來機(jī)制明確、臨床驗(yàn)證的新型靶向治療。

通過抑制中性粒酶活化，Brensocatib顯著降低疾病加重頻率和肺功能惡化風(fēng)險(xiǎn)，開啟了從癥狀控制向炎癥機(jī)制干預(yù)轉(zhuǎn)變的新路徑。它不僅將填補(bǔ)NCFBE治療的空白，更代表了呼吸系統(tǒng)慢病管理向靶點(diǎn)精確治療時(shí)代的邁進(jìn)，也有望確立Insmed在全球呼吸病領(lǐng)域的重要地位。

>>Depemokimab

• 狀態(tài)：審評(píng)中

• 開發(fā)商：GSK

• 適應(yīng)癥：哮喘與慢性鼻竇炎伴鼻息肉

• 模態(tài)：單抗

• 2030年銷售預(yù)測：16.4億美元

獲批意義：如果獲批，Depemokimab將成為首個(gè)具備“年打兩針”潛力的長效IL-5抗體藥物，在哮喘伴2型炎癥及慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）治療中帶來依從性革命。

相比目前需每月或每兩周注射的生物制劑，Depemokimab顯著延長給藥間隔，既減輕患者負(fù)擔(dān)，又降低醫(yī)療系統(tǒng)資源占用，同時(shí)保持對(duì)嗜酸性炎癥的有效抑制。

它不僅延續(xù)GSK在呼吸疾病生物藥領(lǐng)域的深厚積累，更預(yù)示著以給藥優(yōu)化為核心的慢病治療升級(jí)趨勢，也可能成為推動(dòng)其他慢性炎癥類生物藥走向超長效的技術(shù)引爆點(diǎn)。

>>Aficamten

• PDUFA日期：2025年9月26日

• 開發(fā)商：Biohaven

• 適應(yīng)癥：肥厚型心肌病（HCM）

• 模態(tài)：小分子

• 2030年銷售預(yù)測：19.8億美元

獲批意義：Aficamten屬于第二代心肌肌動(dòng)蛋白抑制劑，專為治療肥厚型心肌病（HCM）。若成功獲批，Aficamten將在機(jī)制上延續(xù)mavacamten（Camzyos）的創(chuàng)新路徑，同時(shí)通過更快起效、更平穩(wěn)劑量調(diào)整、更低藥物相互作用風(fēng)險(xiǎn)等特點(diǎn)，優(yōu)化治療體驗(yàn)并拓展適用人群。

它的上市不僅將鞏固該類小分子藥物在心肌病治療中的地位，也有望推動(dòng)HCM管理從傳統(tǒng)β阻滯劑與鈣通道拮抗劑時(shí)代邁向精準(zhǔn)、靶向的疾病調(diào)控新階段。

>>Remibrutinib

• 狀態(tài)：審評(píng)中

• 開發(fā)商：諾華

• 適應(yīng)癥：慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）

• 模態(tài)：小分子

• 2030年銷售預(yù)測：13.6億美元

獲批意義：若獲批，Remibrutinib將成為首個(gè)用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，代表BTK靶點(diǎn)在自身免疫和過敏性疾病中的重要拓展。

其高選擇性、短半衰期的設(shè)計(jì)使其具備優(yōu)良的安全性與長期用藥耐受性，為當(dāng)前抗組胺藥無效患者提供口服、非免疫抑制且起效迅速的新選擇。Remibrutinib的上市不僅將填補(bǔ)CSU治療中的重大空白，也將推動(dòng)BTK抑制劑從血液腫瘤走向慢病免疫調(diào)節(jié)領(lǐng)域，標(biāo)志著精準(zhǔn)免疫口服藥物時(shí)代的加速到來。

>>Tolebrutinib

• PDUFA日期：2025年9月28日

• 開發(fā)商：賽諾菲

• 適應(yīng)癥：非復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥

• 模態(tài)：小分子

• 2030年銷售預(yù)測：12.1億美元

獲批意義：若獲批，Tolebrutinib將成為首個(gè)可穿越血腦屏障、用于治療非復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化（MS）的口服BTK抑制劑，開辟M(fèi)S中樞免疫調(diào)控的新路徑。其區(qū)別于傳統(tǒng)免疫抑制或S1P調(diào)節(jié)劑的機(jī)制，使其有望直接干預(yù)腦內(nèi)B細(xì)胞和小膠質(zhì)細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的慢性炎癥，改善進(jìn)展型MS中長期神經(jīng)功能惡化。

Tolebrutinib一旦上市，不僅將填補(bǔ)當(dāng)前MS藥物在中樞靶點(diǎn)精準(zhǔn)干預(yù)上的空白，也象征BTK抑制劑從腫瘤和外周免疫走向中樞神經(jīng)疾病的新突破，標(biāo)志Sanofi在神經(jīng)免疫交叉領(lǐng)域戰(zhàn)略布局的關(guān)鍵落點(diǎn)。

>>Apitegromab

• 狀態(tài)：評(píng)審中

• 開發(fā)商：Scholar Rock

• 適應(yīng)癥：脊髓性肌萎縮癥（SMA）

• 模態(tài)：單抗

• 2030年銷售預(yù)測：11.3億美元

獲批意義：若獲批，Apitegromab將成為首個(gè)通過抑制肌肉生長抑制因子（myostatin）通路來改善脊髓性肌萎縮癥（SMA）運(yùn)動(dòng)功能的藥物，填補(bǔ)當(dāng)前SMA治療中“只延緩?fù)嘶㈦y以恢復(fù)功能”的空白。

它與現(xiàn)有SMN（運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白）靶向療法互補(bǔ)，專注于肌肉力量與活動(dòng)能力的提升，尤其適用于正在接受基礎(chǔ)治療但仍存在運(yùn)動(dòng)障礙的慢性SMA患者。Apitegromab的上市有望將SMA治療從“延壽”進(jìn)一步拓展至“功能康復(fù)”，開啟神經(jīng)肌肉罕見病治療的第二層療效標(biāo)準(zhǔn)，并為myostatin抑制策略在其他肌肉萎縮疾病中的應(yīng)用奠定臨床基礎(chǔ)。

03

結(jié)語

從CFTR調(diào)節(jié)到NaV1.8，從FcRn到BTK，從IgG清除到肌肉重建，2025年上市或即將上市的11款“潛力重磅炸彈”新藥共同勾勒出一個(gè)清晰的趨勢：制藥創(chuàng)新正從靶點(diǎn)突破走向機(jī)制成熟后的臨床深化與路徑優(yōu)化。

這些藥物不再僅僅追求首創(chuàng)，更關(guān)注在真實(shí)世界中提供更安全、更便捷、更持久的治療解決方案。有的打破了多年無藥可用的沉寂（如Brensocatib、Apitegromab），有的通過交付方式革新為舊機(jī)制注入新生命（如Nivolumab Enhanze、Depemokimab），還有的在慢病治療中建立起平臺(tái)式延展布局（如Imaavy）。

但愿這些“生于2025”的新藥不落入“煙花易冷”的境地，而是以扎實(shí)機(jī)制和清晰定位，在漫漫的醫(yī)學(xué)長河中留下“不廢江河萬古流”的篇章。

Ref.

McConaghie,A.2025’s Biggest Launches–Half-Year Progress Report.Scrip.04.07.2025.

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