▎藥明康德

行業媒體Evaluate發布了2025年生物醫藥產業趨勢報告，列出了最新十項具有潛力的重磅研發項目。這些項目涵蓋胃腸與內分泌、腫瘤、血液、呼吸等多個治療領域，并涉及多種創新治療模式。

圖片來源：123RF

在這10款潛在重磅療法中，小分子藥物占據一半（5款，占比50%），多肽藥物占3款（占比30%），抗體療法占2款（占比20%）。這一分布不僅再次印證了小分子藥物在生物醫藥領域的重要地位，也凸顯了多肽療法在該領域日益增長的影響力。

研發項目：CagriSema

研發公司：諾和諾德（Novo Nordisk）

研發狀態：REDEFINE-4臨床3期試驗的數據可能會在2025年下半年公布

CagriSema是一款由長效胰淀素類似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格魯肽（2.4 mg）組成的固定劑量聯合療法，設計為每周一次皮下注射。今年6月，諾和諾德公布REDEFINE-2臨床3期試驗的結果，該研究評估了CagriSema聯合生活方式干預對罹患2型糖尿病（T2D）成人肥胖患者的療效與安全性。分析顯示，在依從治療方案的受試者群體中，治療68周后，CagriSema組體重平均下降15.7%，而安慰劑組僅下降3.1%，兩組間差異為12.6%。CagriSema組在體重下降超過5%、10%、15%和20%的患者比例方面，均顯著優于安慰劑組（分別為83.6% vs 30.8%，65.6% vs 10.3%，43.9% vs 2.4%，22.9% vs 0.5%；p<0.001）。此結果與去年所公布的臨床3期試驗結果一致。另一項臨床3期試驗REDEFINE-4，則預計在2025年的下半年公布初步數據。

研發項目：Orforglipron

研發公司：禮來（Eli Lilly and Company）

研發狀態：ATTAIN-1與ATTAIN-2臨床3期試驗數據預計在2025年第三季度公布

Orforglipron是禮來開發的一種每日一次的口服、非肽類GLP-1受體小分子激動劑。該藥物是一種非肽分子，這使得它更容易被制造和包裝成藥片。這一特性還可能有助于提高其在患者中的可負擔性和可及性。今年4月，禮來orforglipron的首個3期臨床試驗結果。數據顯示，orforglipron可在不同劑量下將2型糖尿病成人患者的糖化血紅蛋白（A1C）平均降低1.3至1.6個百分點；在最高劑量組中，患者平均體重減輕達16.0磅（7.9%）。根據新聞稿，orforglipron是首個完成3期臨床試驗的口服小分子GLP-1受體激動劑，標志著GLP-1藥物開發的又一重要突破。而分別評估orforglipron在帶有體重相關共病的肥胖或超重患者，以及在患有T2D的超重或肥胖患者中的臨床3期試驗ATTAIN-1與ATTAIN-2的初步結果，預計在今年第三季度公布。

研發項目：Retatrutide

研發公司：禮來

研發狀態：多項臨床3期試驗的數據預計在2026年上半年公布

Retatrutide是禮來的在研靶向葡萄糖依賴性促胰島素多肽、GLP-1和胰高血糖素受體的三重激動劑。在一項2期臨床試驗中，83%接受12 mg劑量retatrutide治療的肥胖或超重成人患者在經過24周的治療后，達成至少15%的體重下降。目前，retatrutide正在多項3期試驗當中接受檢視，用于治療肥胖或超重患者，以及患有心血管疾病、2型糖尿病或膝關節骨關節炎的肥胖或超重患者。這些試驗的結果預定在2026年上半年公布。

研發項目：MariTide

研發公司：安進（Amgen）

研發狀態：臨床3期試驗預計于2025年啟動

MariTide是一款潛在“first-in-class”的在研抗體多肽偶聯藥物，在靶向胃抑制肽受體（GIPR）的單克隆抗體的特定位點上偶聯了兩個GLP-1類似物，可在激活GLP-1受體的同時抑制GIPR。安進在今年6月公布MariTide臨床2期試驗第一部分的完整結果。MariTide在無2型糖尿病的肥胖人群中實現了最高約20%的平均體重減輕，而安慰劑組為2.6%；在患有糖尿病的肥胖人群中，MariTide組的體重平均減輕最高可達約17%，而安慰劑組僅為1.4%。在第52周時，體重減輕仍未出現平臺期，顯示出進一步減重的潛力。除了顯著的減重效果外，MariTide還在患有糖尿病的肥胖人群中實現了最高達2.2個百分點的糖化血紅蛋白持續且顯著下降。

研發項目：MK-3475A

研發公司：默沙東（MSD）

研發狀態：已向FDA遞交上市申請，PDUFA日期為2025年9月23日

默沙東在今年3月報告了關鍵性3期臨床試驗3475A?D77的數據。該研究評估了皮下注射的Keytruda（pembrolizumab）制劑MK-3475A與化療聯用的效果和安全性。該研究達到了主要終點：與靜脈輸注（IV）pembrolizumab聯合化療相比，MK-3475A聯合化療在藥代動力學（PK）方面顯示出非劣效性，且中位注射時間僅為2分鐘。客觀緩解率（ORR）、無進展生存期（PFS）、緩解持續時間（DOR）及安全性在兩組之間保持一致。兩組的中位總生存期均未達到。基于這些數據，美國FDA已接受為皮下給藥pembrolizumab遞交的生物制品許可申請（BLA），擬在pembrolizumab此前獲批的所有實體瘤適應癥中，新增皮下給藥方式。

研發項目：Ivonescimab

研發公司：Summit Therapeutics、康方生物（Akesobio）

研發狀態：3期試驗初步結果預計在2025年公布

雙特異性抗體 ivonescimab是一款 潛在“first-in-class”療法，靶向PD-1和VEGF。今年5月， Summit Therapeutics宣布其全球3期臨床試驗HARMONi取得積極結果。 盲態獨立影像學審查委員會（BICR）評估的結果 顯示，ivonescimab聯合化療相比安慰劑聯合化療，顯著延長了患者的PFS，風險比為0.52（95% CI：0.41–0.66，p<0.00001）。在總生存期（OS）方面，ivonescimab聯合化療組顯示出風險比為0.79（95% CI：0.62–1.01，p=0.057）的積極趨勢，進一步支持其在EGFR突變的晚期非小細胞肺癌（2L及以上）治療中的潛力。

研發項目：Relacorilant

研發公司：Corcept Therapeutics

研發狀態：已向FDA遞交上市申請，PDUFA日期為2025年9月23日

Relacorilant是一種口服選擇性糖皮質激素受體（GR）拮抗劑，通過與GR結合而非體內其他激素受體結合來調節皮質醇活性。今年3月，美國FDA已接受該公司為relacorilant遞交的新藥申請（NDA），用于治療內源性高皮質醇癥，又名庫欣綜合征（Cushing’s syndrome）。臨床3期試驗GRADIENT顯示，有高血壓的患者接受relacorilant治療后，在22周時其平均收縮壓較基線下降6.6?mm Hg（p=0.012），達到具有統計學顯著性和臨床意義的改善，而接受安慰劑的患者僅下降2.1?mm?Hg。除了治療內源性高皮質醇癥，Corcept還在研究relacorilant在多種嚴重疾病中的應用。今年4月公布的關鍵3期試驗ROSELLA結果顯示，與單用紫杉醇的患者相比，接受relacorilant組合療法的卵巢癌患者其疾病進展風險降低30%（HR=0.70；p=0.008）。聯合治療組的PFS為6.5個月，而紫杉醇單藥組為5.5個月。在OS的中期評估中，聯合治療組患者的中位OS顯著延長，為16.0個月，而紫杉醇單藥組為11.5個月（HR=0.69；p=0.012）。基于這一積極結果，該公司計劃向美國和歐盟的監管機構遞交上市申請。

研發項目：Milvexian

研發公司：百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）與強生（Johnson & Johnson）

研發狀態：多項3期試驗進展中

Milvexian是一款口服凝血因子XIa抑制劑，接受評估其用于房顫、急性冠狀動脈綜合征以及中風患者中的作用。在2期AXIOMATIC-TKR試驗中，milvexian在預防全膝關節置換術（TKR）后靜脈血栓栓塞（VT）方面顯示出良好效果。使用milvexian（每日一次200毫克）組的VT發生率最低，為7%，而此數值在活性對照藥物（每日40毫克皮下注射）組為21%，風險降低超過60%。兩組的出血率相近，均為4%。

研發項目：Daraxonrasib（RMC-6236）

研發公司：Revolution Medicines

研發狀態：全球3期關鍵性臨床試驗進行中

Daraxonrasib是一款口服選擇性抑制劑，能夠靶向處于GTP結合（激活、ON）狀態的突變型及野生型RAS蛋白。該療法在今年6月獲得FDA授予的，用于治療既往接受治療的、攜帶

KRAS

RAS

KRAS

RAS

KRAS

RAS

研發項目：Brensocatib

研發公司：Insmed

研發狀態：已向FDA遞交上市申請，PDUFA日期為2025年8月12日

Brensocatib是一種口服、可逆性DPP1小分子抑制劑。DPP1是一種酶，負責激活中性粒細胞中的中性粒細胞絲氨酸蛋白酶（NSPs）。Brensocatib可通過抑制DPP1降低NSPs的活化，從而降低炎癥性疾病（如支氣管擴張）的組織損傷。這款療法已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療非囊性纖維化支氣管擴張。一項包含1680名成人和41名青少年非囊性纖維化支氣管擴張癥患者的 結果顯示，試驗達到主要終點，10 mg和25 mg劑量的brensocatib分別將患者的年化肺部癥狀惡化（PE）率降低21.1%和19.4%，統計學顯著并具有臨床意義。

以上這些極具潛力的創新療法，不僅展示了生物醫藥領域前沿科技的突破與發展，也為患者帶來了新的治療希望。我們期待這些研發項目在不久的將來順利實現臨床轉化和上市審批，早日惠及更多患者。

參考資料：

[1] 2025 World Preview: Pharma Growth Steady Amid Turbulent Seas and Rising China. Retrieved July 11, 2025 from https://www.evaluate.com/thought-leadership/2025-world-preview/

[2] CagriSema 2.4 mg / 2.4 mg demonstrated 22.7% mean weight reduction in adults with overweight or obesity in REDEFINE 1, published in NEJM. Retrieved from https://www.prnewswire.com/news-releases/cagrisema-2-4-mg--2-4-mg-demonstrated-22-7-mean-weight-reduction-in-adults-with-overweight-or-obesity-in-redefine-1--published-in-nejm-302487770.html

[3] Ivonescimab Plus Chemotherapy Demonstrates Statistically Significant and Clinically Meaningful Improvement in Progression-Free Survival in Patients with EGFR-Mutant Non-Small Cell Lung Cancer after EGFR TKI Therapy in Glo. Retrieved July 11, 2025 from https://www.smmttx.com/wp-content/uploads/2025/05/2025_PR_0530-_-HARMONi-Data-_-FINAL.docx.pdf

[4] Primary Endpoint Met in Corcept’s Pivotal Phase 3 ROSELLA Trial of Relacorilant in Patients with Platinum-Resistant Ovarian Cancer. Retrieved July 12, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250331748780/en/Primary-Endpoint-Met-in-Corcepts-Pivotal-Phase-3-ROSELLA-Trial-of-Relacorilant-in-Patients-with-Platinum-Resistant-Ovarian-Cancer

[5] Weitz JI, Strony J, Ageno W, Gailani D, Hylek EM, Lassen MR, Mahaffey KW, Notani RS, Roberts R, Segers A, Raskob GE; AXIOMATIC-TKR Investigators. Milvexian for the Prevention of Venous Thromboembolism. N Engl J Med. 2021 Dec 2;385(23):2161-2172. doi: 10.1056/NEJMoa2113194. Epub 2021 Nov 15. PMID: 34780683; PMCID: PMC9540352.

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