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有望改變標準療法！武田潛在“first-in-class”療法兩項3期試驗達主要終點

武田（Takeda）近日宣布，其在研口服藥物oveporexton（TAK-861）用于治療1型發作性睡病（NT1）的兩項全球性3期隨機、雙盲、安慰劑對照研究——FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）——已成功達到所有主要和次要試驗終點。NT1是一種由腦內產生orexin的神經元缺失所致的神經系統疾病，而orexin受體激動劑正是為彌補這一底層機制缺陷而設計。根據新聞稿，此次研究首次在3期臨床中證實了該機制的有效性，并顯示oveporexton有望改變現有標準治療方式。

分析顯示，這兩項研究的所有劑量組在主要與次要終點上均優于安慰劑，p值均小于0.001，凸顯其一致而強效的治療作用。接受治療的患者在清醒度、白天嗜睡、猝倒發作、注意力維持、生活質量及日常功能等多項核心癥狀上均實現了統計學顯著且臨床具有意義的改善，相關指標在第12周時接近正常范圍，驗證了oveporexton作為“first-in-class”藥物的潛力，有望顯著改善NT1的治療現狀。此外，oveporexton整體耐受性良好，其安全性表現與此前的研究（包括2b期研究）基本一致。基于這些積極結果，武田正在加快監管申請和上市籌備工作。

穿越血腦屏障！靶向阿爾茨海默病，新銳達超5億美元合作

今日，JCR Pharmaceuticals宣布與Acumen Pharmaceuticals達成一項聯合開發、選擇權與許可協議，雙方將合作開發一款創新阿爾茨海默病（AD）治療藥物。該項目將基于JCR自主研發的血腦屏障穿透技術平臺J-Brain Cargo，并與Acumen專有靶向可溶性淀粉樣蛋白β寡聚體（AβO）的選擇性抗體相結合，旨在清除已知在阿爾茨海默病發病及進展中起關鍵作用的毒性AβO分子。此次合作目標在于驗證J-Brain Cargo平臺將Acumen旗下sabirnetug等AβO選擇性抗體高效遞送至大腦的可行性，從而實現延緩疾病進程的治療目標。

根據協議條款，JCR將從Acumen獲得一筆預付款，并在Acumen行使其專屬選擇權、決定開發、生產并全球商業化最多兩個合作候選藥物時獲得額外款項。此外，JCR還有資格獲得與開發等相關的里程碑付款，總潛在款項高達5.55億美元。

參考資料：

[1] Takeda Announces Positive Results from Two Pivotal Phase 3 Studies of Oveporexton (TAK-861) in Narcolepsy Type 1. Retrieved July 15, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250714054710/en/Takeda-Announces-Positive-Results-from-Two-Pivotal-Phase-3-Studies-of-Oveporexton-TAK-861-in-Narcolepsy-Type-1

[2] JCR Pharmaceuticals and Acumen Pharmaceuticals Announce Collaboration to Develop Therapy for Alzheimer’s Disease, Enabled by J-Brain Cargo? Technology Platform. Retrieved July 15, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250715367096/en/JCR-Pharmaceuticals-and-Acumen-Pharmaceuticals-Announce-Collaboration-to-Develop-Therapy-for-Alzheimers-Disease-Enabled-by-J-Brain-Cargo-Technology-Platform

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