生物科技公司Ascendis研發的慢性甲狀旁腺功能減退癥治療藥物Yorvipath是一種甲狀旁腺激素的改良版本，基于其三期臨床試驗的前半部分數據，已在歐盟和美國獲得上市許可。近日，該公司公布了這項試驗的三年新數據，證實了該藥可為無論病因如何的成人患者帶來持續的益處。

這項試驗名為PaTHway試驗，其患者維持率很高，最初82名受試者中有89%完成了為期3.5年的研究。

根據其在舊金山舉行的內分泌學會年會ENDO2025會議上公布的數據，完成156周治療的患者的生化標志物、腎功能和生活質量指標均有所改善。在第156周，88%的患者維持了正常的白蛋白校正血清鈣水平，而96%的患者不再需要常規治療（定義為每日攝入少于600毫克鈣且未服用活性維生素D）。

腎功能改善持續至第156周，所有受試者的腎功能指標‘平均估算腎小球濾過率(eGFR)’增加mL/min/1.73m2。患者平均eGFR顯著改善，尤其對于最初腎功能受損的患者。患者報告的結果還表明癥狀和生活質量得到了持續改善。

重要的是，該治療仍然具有良好的耐受性，在長期治療中沒有出現新的安全問題。大多數治療中出現的不良事件均為輕度或中度，未發現與研究藥物相關的嚴重不良事件。

甲狀旁腺功能減退癥是一種通常由甲狀腺手術或自身免疫問題導致甲狀旁腺激素（調節鈣和磷酸鹽平衡）不足引起的內分泌疾病。該疾病可導致嚴重的并發癥，包括神經肌肉興奮、腎臟問題和認知障礙。甲狀旁腺功能減退癥的常規治療方法是使用鈣鹽和活性維生素D，但存在一些局限性，例如無法有效控制癥狀性低鈣血癥以及用藥量較大。甲狀旁腺激素替代療法提供了一種比常規療法更符合生理學的替代方案。

這些長期結果強化了Yorvipath作為甲狀旁腺功能減退癥可行長期治療方案的可行性，并可能改變治療格局。進一步的研究和現實世界證據將確認Yorvipath的長期益處。

參考來源：‘New 3-Year Phase 3 Data Confirmed Sustained Response to TransCon? PTH (Palopegteriparatide) Therapy in Adults with Hypoparathyroidism, Including Improvements in Biochemistries, Kidney Function, and Quality of Life’，新聞稿。Ascendis Pharma A/S；美國東部時間2025年7月14日下午4:01發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。