▎藥明康德

行業(yè)媒體Evaluate發(fā)布了2025年生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)趨勢(shì)報(bào)告，列出了最新十項(xiàng)具有潛力的重磅研發(fā)項(xiàng)目。這些項(xiàng)目涵蓋胃腸與內(nèi)分泌、腫瘤、血液、呼吸等多個(gè)治療領(lǐng)域，并涉及多種創(chuàng)新治療模式。

在這10款潛在重磅療法中，小分子藥物占據(jù)一半（5款，占比50%），多肽藥物占3款（占比30%），抗體療法占2款（占比20%）。這一分布不僅再次印證了小分子藥物在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的重要地位，也凸顯了多肽療法在該領(lǐng)域日益增長(zhǎng)的影響力。

研發(fā)項(xiàng)目：CagriSema

研發(fā)公司：諾和諾德（Novo Nordisk）

研發(fā)狀態(tài)：REDEFINE-4臨床3期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)可能會(huì)在2025年下半年公布

CagriSema是一款由長(zhǎng)效胰淀素類似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格魯肽（2.4 mg）組成的固定劑量聯(lián)合療法，設(shè)計(jì)為每周一次皮下注射。今年6月，諾和諾德公布REDEFINE-2臨床3期試驗(yàn)的結(jié)果，該研究評(píng)估了CagriSema聯(lián)合生活方式干預(yù)對(duì)罹患2型糖尿病（T2D）成人肥胖患者的療效與安全性。分析顯示，在依從治療方案的受試者群體中，治療68周后，CagriSema組體重平均下降15.7%，而安慰劑組僅下降3.1%，兩組間差異為12.6%。CagriSema組在體重下降超過5%、10%、15%和20%的患者比例方面，均顯著優(yōu)于安慰劑組（分別為83.6% vs 30.8%，65.6% vs 10.3%，43.9% vs 2.4%，22.9% vs 0.5%；p<0.001）。此結(jié)果與去年所公布的臨床3期試驗(yàn)結(jié)果一致。另一項(xiàng)臨床3期試驗(yàn)REDEFINE-4，則預(yù)計(jì)在2025年的下半年公布初步數(shù)據(jù)。

研發(fā)項(xiàng)目：Orforglipron

研發(fā)公司：禮來（Eli Lilly and Company）

研發(fā)狀態(tài)：ATTAIN-1與ATTAIN-2臨床3期試驗(yàn)數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)在2025年第三季度公布

Orforglipron是禮來開發(fā)的一種每日一次的口服、非肽類GLP-1受體小分子激動(dòng)劑。該藥物是一種非肽分子，這使得它更容易被制造和包裝成藥片。這一特性還可能有助于提高其在患者中的可負(fù)擔(dān)性和可及性。今年4月，禮來orforglipron的首個(gè)3期臨床試驗(yàn)結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，orforglipron可在不同劑量下將2型糖尿病成人患者的糖化血紅蛋白（A1C）平均降低1.3至1.6個(gè)百分點(diǎn)；在最高劑量組中，患者平均體重減輕達(dá)16.0磅（7.9%）。根據(jù)新聞稿，orforglipron是首個(gè)完成3期臨床試驗(yàn)的口服小分子GLP-1受體激動(dòng)劑，標(biāo)志著GLP-1藥物開發(fā)的又一重要突破。而分別評(píng)估orforglipron在帶有體重相關(guān)共病的肥胖或超重患者，以及在患有T2D的超重或肥胖患者中的臨床3期試驗(yàn)ATTAIN-1與ATTAIN-2的初步結(jié)果，預(yù)計(jì)在今年第三季度公布。

研發(fā)項(xiàng)目：Retatrutide

研發(fā)公司：禮來

研發(fā)狀態(tài)：多項(xiàng)臨床3期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)在2026年上半年公布

Retatrutide是禮來的在研靶向葡萄糖依賴性促胰島素多肽、GLP-1和胰高血糖素受體的三重激動(dòng)劑。在一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)中，83%接受12 mg劑量retatrutide治療的肥胖或超重成人患者在經(jīng)過24周的治療后，達(dá)成至少15%的體重下降。目前，retatrutide正在多項(xiàng)3期試驗(yàn)當(dāng)中接受檢視，用于治療肥胖或超重患者，以及患有心血管疾病、2型糖尿病或膝關(guān)節(jié)骨關(guān)節(jié)炎的肥胖或超重患者。這些試驗(yàn)的結(jié)果預(yù)定在2026年上半年公布。

研發(fā)項(xiàng)目：MariTide

研發(fā)公司：安進(jìn)（Amgen）

研發(fā)狀態(tài)：臨床3期試驗(yàn)預(yù)計(jì)于2025年啟動(dòng)

MariTide是一款潛在“first-in-class”的在研抗體多肽偶聯(lián)藥物，在靶向胃抑制肽受體（GIPR）的單克隆抗體的特定位點(diǎn)上偶聯(lián)了兩個(gè)GLP-1類似物，可在激活GLP-1受體的同時(shí)抑制GIPR。安進(jìn)在今年6月公布MariTide臨床2期試驗(yàn)第一部分的完整結(jié)果。MariTide在無2型糖尿病的肥胖人群中實(shí)現(xiàn)了最高約20%的平均體重減輕，而安慰劑組為2.6%；在患有糖尿病的肥胖人群中，MariTide組的體重平均減輕最高可達(dá)約17%，而安慰劑組僅為1.4%。在第52周時(shí)，體重減輕仍未出現(xiàn)平臺(tái)期，顯示出進(jìn)一步減重的潛力。除了顯著的減重效果外，MariTide還在患有糖尿病的肥胖人群中實(shí)現(xiàn)了最高達(dá)2.2個(gè)百分點(diǎn)的糖化血紅蛋白持續(xù)且顯著下降。

研發(fā)項(xiàng)目：MK-3475A

研發(fā)公司：默沙東（MSD）

研發(fā)狀態(tài)：已向FDA遞交上市申請(qǐng)，PDUFA日期為2025年9月23日

默沙東在今年3月報(bào)告了關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)3475A?D77的數(shù)據(jù)。該研究評(píng)估了皮下注射的Keytruda（pembrolizumab）制劑MK-3475A與化療聯(lián)用的效果和安全性。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：與靜脈輸注（IV）pembrolizumab聯(lián)合化療相比，MK-3475A聯(lián)合化療在藥代動(dòng)力學(xué)（PK）方面顯示出非劣效性，且中位注射時(shí)間僅為2分鐘。客觀緩解率（ORR）、無進(jìn)展生存期（PFS）、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）及安全性在兩組之間保持一致。兩組的中位總生存期均未達(dá)到。基于這些數(shù)據(jù)，美國(guó)FDA已接受為皮下給藥pembrolizumab遞交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），擬在pembrolizumab此前獲批的所有實(shí)體瘤適應(yīng)癥中，新增皮下給藥方式。

研發(fā)項(xiàng)目：Ivonescimab

研發(fā)公司：Summit Therapeutics、康方生物（Akesobio）

研發(fā)狀態(tài)：3期試驗(yàn)初步結(jié)果預(yù)計(jì)在2025年公布

雙特異性抗體 ivonescimab是一款 潛在“first-in-class”療法，靶向PD-1和VEGF。今年5月， Summit Therapeutics宣布其全球3期臨床試驗(yàn)HARMONi取得積極結(jié)果。 盲態(tài)獨(dú)立影像學(xué)審查委員會(huì)（BICR）評(píng)估的結(jié)果 顯示，ivonescimab聯(lián)合化療相比安慰劑聯(lián)合化療，顯著延長(zhǎng)了患者的PFS，風(fēng)險(xiǎn)比為0.52（95% CI：0.41–0.66，p<0.00001）。在總生存期（OS）方面，ivonescimab聯(lián)合化療組顯示出風(fēng)險(xiǎn)比為0.79（95% CI：0.62–1.01，p=0.057）的積極趨勢(shì)，進(jìn)一步支持其在EGFR突變的晚期非小細(xì)胞肺癌（2L及以上）治療中的潛力。

研發(fā)項(xiàng)目：Relacorilant

研發(fā)公司：Corcept Therapeutics

研發(fā)狀態(tài)：已向FDA遞交上市申請(qǐng)，PDUFA日期為2025年9月23日

Relacorilant是一種口服選擇性糖皮質(zhì)激素受體（GR）拮抗劑，通過與GR結(jié)合而非體內(nèi)其他激素受體結(jié)合來調(diào)節(jié)皮質(zhì)醇活性。今年3月，美國(guó)FDA已接受該公司為relacorilant遞交的新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療內(nèi)源性高皮質(zhì)醇癥，又名庫欣綜合征（Cushing’s syndrome）。臨床3期試驗(yàn)GRADIENT顯示，有高血壓的患者接受relacorilant治療后，在22周時(shí)其平均收縮壓較基線下降6.6?mm Hg（p=0.012），達(dá)到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善，而接受安慰劑的患者僅下降2.1?mm?Hg。除了治療內(nèi)源性高皮質(zhì)醇癥，Corcept還在研究relacorilant在多種嚴(yán)重疾病中的應(yīng)用。今年4月公布的關(guān)鍵3期試驗(yàn)ROSELLA結(jié)果顯示，與單用紫杉醇的患者相比，接受relacorilant組合療法的卵巢癌患者其疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低30%（HR=0.70；p=0.008）。聯(lián)合治療組的PFS為6.5個(gè)月，而紫杉醇單藥組為5.5個(gè)月。在OS的中期評(píng)估中，聯(lián)合治療組患者的中位OS顯著延長(zhǎng)，為16.0個(gè)月，而紫杉醇單藥組為11.5個(gè)月（HR=0.69；p=0.012）。基于這一積極結(jié)果，該公司計(jì)劃向美國(guó)和歐盟的監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交上市申請(qǐng)。

研發(fā)項(xiàng)目：Milvexian

研發(fā)公司：百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）與強(qiáng)生（Johnson & Johnson）

研發(fā)狀態(tài)：多項(xiàng)3期試驗(yàn)進(jìn)展中

Milvexian是一款口服凝血因子XIa抑制劑，接受評(píng)估其用于房顫、急性冠狀動(dòng)脈綜合征以及中風(fēng)患者中的作用。在2期AXIOMATIC-TKR試驗(yàn)中，milvexian在預(yù)防全膝關(guān)節(jié)置換術(shù)（TKR）后靜脈血栓栓塞（VT）方面顯示出良好效果。使用milvexian（每日一次200毫克）組的VT發(fā)生率最低，為7%，而此數(shù)值在活性對(duì)照藥物（每日40毫克皮下注射）組為21%，風(fēng)險(xiǎn)降低超過60%。兩組的出血率相近，均為4%。

研發(fā)項(xiàng)目：Daraxonrasib（RMC-6236）

研發(fā)公司：Revolution Medicines

研發(fā)狀態(tài)：全球3期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)進(jìn)行中

Daraxonrasib是一款口服選擇性抑制劑，能夠靶向處于GTP結(jié)合（激活、ON）狀態(tài)的突變型及野生型RAS蛋白。該療法在今年6月獲得FDA授予的，用于治療既往接受治療的、攜帶

KRAS

RAS

KRAS

RAS

KRAS

RAS

研發(fā)項(xiàng)目：Brensocatib

研發(fā)公司：Insmed

研發(fā)狀態(tài)：已向FDA遞交上市申請(qǐng)，PDUFA日期為2025年8月12日

Brensocatib是一種口服、可逆性DPP1小分子抑制劑。DPP1是一種酶，負(fù)責(zé)激活中性粒細(xì)胞中的中性粒細(xì)胞絲氨酸蛋白酶（NSPs）。Brensocatib可通過抑制DPP1降低NSPs的活化，從而降低炎癥性疾病（如支氣管擴(kuò)張）的組織損傷。這款療法已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張。一項(xiàng)包含1680名成人和41名青少年非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥患者的 結(jié)果顯示，試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，10 mg和25 mg劑量的brensocatib分別將患者的年化肺部癥狀惡化（PE）率降低21.1%和19.4%，統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著并具有臨床意義。

以上這些極具潛力的創(chuàng)新療法，不僅展示了生物醫(yī)藥領(lǐng)域前沿科技的突破與發(fā)展，也為患者帶來了新的治療希望。我們期待這些研發(fā)項(xiàng)目在不久的將來順利實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化和上市審批，早日惠及更多患者。

參考資料（可上下滑動(dòng)查看）

[1] 2025 World Preview: Pharma Growth Steady Amid Turbulent Seas and Rising China. Retrieved July 11, 2025 from https://www.evaluate.com/thought-leadership/2025-world-preview/

[2] CagriSema 2.4 mg / 2.4 mg demonstrated 22.7% mean weight reduction in adults with overweight or obesity in REDEFINE 1, published in NEJM. Retrieved from https://www.prnewswire.com/news-releases/cagrisema-2-4-mg--2-4-mg-demonstrated-22-7-mean-weight-reduction-in-adults-with-overweight-or-obesity-in-redefine-1--published-in-nejm-302487770.html

[3] Ivonescimab Plus Chemotherapy Demonstrates Statistically Significant and Clinically Meaningful Improvement in Progression-Free Survival in Patients with EGFR-Mutant Non-Small Cell Lung Cancer after EGFR TKI Therapy in Glo. Retrieved July 11, 2025 from https://www.smmttx.com/wp-content/uploads/2025/05/2025_PR_0530-_-HARMONi-Data-_-FINAL.docx.pdf

[4] Primary Endpoint Met in Corcept’s Pivotal Phase 3 ROSELLA Trial of Relacorilant in Patients with Platinum-Resistant Ovarian Cancer. Retrieved July 12, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250331748780/en/Primary-Endpoint-Met-in-Corcepts-Pivotal-Phase-3-ROSELLA-Trial-of-Relacorilant-in-Patients-with-Platinum-Resistant-Ovarian-Cancer

[5] Weitz JI, Strony J, Ageno W, Gailani D, Hylek EM, Lassen MR, Mahaffey KW, Notani RS, Roberts R, Segers A, Raskob GE; AXIOMATIC-TKR Investigators. Milvexian for the Prevention of Venous Thromboembolism. N Engl J Med. 2021 Dec 2;385(23):2161-2172. doi: 10.1056/NEJMoa2113194. Epub 2021 Nov 15. PMID: 34780683; PMCID: PMC9540352.

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