全球生物治療企業(yè)杰特貝林（CSL Behring）日前宣布，其創(chuàng)新藥物FXIIa抑制劑單克隆抗體（garadacimab）上市申請(qǐng)已正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心受理，用于預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）發(fā)作。此次受理是garadacimab在中國(guó)上市進(jìn)程中的關(guān)鍵里程碑，體現(xiàn)了杰特貝林深耕中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的堅(jiān)定承諾，也有望為中國(guó)HAE患者帶來(lái)了全新的預(yù)防性治療選擇。

HAE是一種罕見(jiàn)、可危及生命的遺傳性疾病，以反復(fù)且不可預(yù)測(cè)的皮膚和/或黏膜下水腫發(fā)作為主要特征。在全球范圍內(nèi)，HAE的患病率約為1/10000至1/50000。目前，中國(guó)尚缺乏全面的HAE流行病學(xué)數(shù)據(jù)。

Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子X(jué)IIa（FXIIa）用于HAE預(yù)防性治療的藥物，其創(chuàng)新的給藥方案為起始即采用每月一次皮下注射，通過(guò)預(yù)充式自動(dòng)注射器可在15秒內(nèi)完成，顯著提升了治療便捷性和患者依從性，適用于成人和12歲及以上青少年患者。

杰特貝林中國(guó)總經(jīng)理王玉表示：“此次新藥申請(qǐng)獲得受理是garadacimab惠及中國(guó)HAE患者的重要一步。我們?yōu)橛型麑⑦@款具有突破性機(jī)制的預(yù)防性治療方案引入中國(guó)而倍感振奮。杰特貝林始終致力于將全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病創(chuàng)新療法帶給中國(guó)患者，持續(xù)踐行‘以患者為中心’的承諾，助力提升中國(guó)罕見(jiàn)病診療水平，改善患者生活質(zhì)量。

北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任醫(yī)師支玉香教授表示，我國(guó)有58.9%的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫，其致死率最高可達(dá)40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及時(shí)干預(yù)，尤其是急性喉頭水腫的搶救，直接關(guān)系到患者的生命安全。

她同時(shí)表示，HAE治療的最終目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)疾病完全控制（零發(fā)作）和患者生活正常化。長(zhǎng)期預(yù)防治療能將發(fā)作頻率和嚴(yán)重程度降至最低，幫助患者盡可能回歸正常生活。然而，目前國(guó)內(nèi)可及的HAE針對(duì)性預(yù)防治療選擇仍顯不足。像garadacimab這類(lèi)已在國(guó)際上廣泛應(yīng)用的預(yù)防性治療藥物進(jìn)入中國(guó)審評(píng)階段，令人倍感期待。這類(lèi)藥物引入不僅能顯著豐富臨床治療手段，更有望提升患者生存質(zhì)量，降低致命性發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)，從而推動(dòng)我國(guó)HAE規(guī)范化診療水平的整體進(jìn)步。