上海
胃腸間質(zhì)瘤（GIST）是最常見的間葉源性腫瘤之一。晚期GIST患者中超過75%存在干細胞因子受體（
Kit）/血小板源性生長因子受體（
PDGFRA）基因激活突變。
Kit
PDGFRA基因均編碼Ⅲ型受體酪氨酸激酶，其病理性突變使得激酶失去抑制而自動激活。伊馬替尼（imatinib）是一種酪氨酸激酶抑制劑，既往研究顯示，伊馬替尼治療轉(zhuǎn)移性GIST具有較好的療效，但對患者長期生存影響仍不明確。
近期，歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）旗下雜志《腫瘤學年鑒》（
Annals of Oncology） 發(fā)表BFR14試驗長期隨訪研究結(jié)果，表明晚期GIST患者接受伊馬替尼治療后，13.1%的患者實現(xiàn)20年長期生存，其中攜帶Kit外顯子11突變、女性、原發(fā)腫瘤較小的患者更具生存優(yōu)勢，而轉(zhuǎn)移灶完全切除或達到完全緩解的患者中位生存期（OS，超14年）較所有患者中位OS達到了翻倍
截圖來源：
Annals of Oncology
BFR14試驗始于2002年，這項多中心Ⅲ期研究納入晚期/不可切除GIST成人患者434例，患者持續(xù)接受400 mg伊馬替尼治療，若病情發(fā)生進展，則增加劑量至600 mg。
研究結(jié)果顯示，中位隨訪219個月期間，所有患者中位OS為75.3個月（約6.3年）。5年、10年、15年和20年OS率分別為56%、33.9%、19.8%和13.1%。
▲患者使用伊馬替尼治療后隨著時間延長，OS變化情況（圖片來源：參考文獻[1]）
此外，相比于男性（64.6個月）、原發(fā)灶位于其他部位（49.4個月）、腫瘤直徑＞5 cm（54.7個月）、攜帶Kit外顯子9突變者（68.7個月），女性（100.6個月）、原發(fā)灶位于胃部（100.3個月）、腫瘤直徑≤5 cm（108.8個月）、攜帶Kit外顯子11突變者（107.5個月）的中位OS均顯著更長。
9.2%的患者實現(xiàn)轉(zhuǎn)移灶R0切除，其中位OS為173.8個月（14.8年），顯著優(yōu)于R1切除（邊緣切除）或R2切除（不完全切除）的患者。所有患者中，共有24.9%達到完全緩解、39.9%達到部分緩解。相比于部分緩解或病情穩(wěn)定的患者，完全緩解患者的中位OS更長（171.6個月，約14年）。這些患者中位OS較所有患者中位OS實現(xiàn)翻倍。
總之，本次中位時間超18年隨訪結(jié)果顯示，伊馬替尼可為超過10%的晚期GIST患者帶來20年的生存獲益。未來應考慮對開發(fā)合適的預測工具，以早期發(fā)現(xiàn)更可能從伊馬替尼治療中長期獲益的患者。
Annals of Oncology官網(wǎng)閱讀完整 論文 。
封面圖來源：123RF
參考資料
[1] Blay, J.-Y., et al. (2025). Twenty year survival of advanced gastrointestinal stromal tumours treated with imatinib: Exploratory long-term follow-up of the BFR14 trial. Annals of Oncology. Advance online publication. https://doi.org/10.1016/j.annonc.2025.05.535
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