21世紀經濟報道記者 閆碩 北京報道

近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》（以下簡稱《征求意見稿》），明確了“先進治療藥品”的范圍與釋義、具體歸類以及類別劃分的總體原則與科學邏輯。此次公開征求意見的時限為自6月10日起1個月。

先進治療領域是“生命科學”的核心賽道，是培育未來產業、推動生物經濟高質量發展的“新質生產力”之一，占據生物制造創新戰略高地，國際競爭日趨激烈。然而，我國先進治療藥品的范圍與類別劃分，尚缺乏法規層面的界定及行業共識。這類藥物的研發、技術審評及監管均面臨諸多挑戰。

上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林向21世紀經濟報道記者表示，《征求意見稿》內容主要集中于基因治療、細胞治療以及采用其他基于微生物或組織工程等創新技術的藥品，這幾類是最前沿、最具革命性的，但最需要特殊監管的產品。同時，意見稿明確排除了傳統的預防性疫苗、抗生素、血液制品等。此外，基于產品的作用機制，意見稿建立了科學的、可操作的分類體系，并厘清了各類型產品的監管規定。

“這次為先進治療藥品全生命周期監管體系的建設奠定了基石，雖然短期內企業可能會面臨新增的合規成本壓力，但是中長期將大大促進創新轉化，吸引投資，優化資源配置，提升國際競爭力。”金春林補充道。

如何定義？

近年來，隨著生物科技等前沿技術的蓬勃發展，全球范圍內以細胞治療藥品和基因治療藥品為代表的一類藥品的研發、申報和批準數量持續增加，在癌癥、罕見遺傳疾病等疑難重癥的臨床治療方面取得了突破性進展。目前，我國細胞治療產業已邁入與國際先進水平“并跑”的新階段。

需要指出的是，“以往，我們的細胞治療、基因治療等前沿產品可能散落在藥品、生物制品甚至醫療器械的監管框架中，缺乏清晰的定義和規范，導致研發企業、監管機構和醫療機構在理解產品的屬性、評審路徑等方面存在一些困惑。而且，傳統的監管框架主要是針對化學藥品和生物制品，難以完全適應一些先進的治療藥品。”金春林說。

CDE在文件中強調，“這類藥品的創新性強、類型復雜多樣，需經科學審慎的監管，以確保藥品的安全性、有效性和質量可控性。”目前，國際主要藥品監管機構均在布局和完善先進治療領域法律法規及監管框架體系的頂層設計。為規范我國先進治療藥品的范圍及歸類，促進分級分類科學監管，助力監管與國際接軌，CDE制定了相關文件。

根據《征求意見稿》，結合我國產業發展和監管現狀，參考國際藥品監管機構的命名規范，突出該類藥品的創新屬性，將符合釋義特點的一類產品命名為“先進治療藥品”，英文名稱仍沿用國際命名規范，稱為“Advanced therapy medicinal products”，縮寫為ATMPs。

先進治療藥品具體包含三大類：細胞治療藥品、基因治療藥品以及其他。其中細胞治療藥品又包含兩個亞類，即非基因修飾細胞藥品、體外基因修飾細胞藥品；基因治療藥品又包含四個亞類，包括核酸類藥品、病毒載體類藥品、溶瘤微生物類藥品、基因編輯類藥品。

隨著科技發展與研發推進，后續也將逐步完善該類產品的亞類歸屬。

先進治療藥品具體歸類及亞類示意（來源：CDE）

同時，參考WHO、歐洲藥品管理局（EMA）等分類規范以及我國生物制品注冊分類情況，界定“用于健康人的、抗感染性疾病的預防用疫苗”不納入ATMP的范疇；而“針對腫瘤和/或其他疾病進展等的治療性疫苗”屬于ATMP。

影響幾何？

毋庸置疑，先進治療藥品范圍、歸類等界定的清晰將會為企業帶來一定的影響。

金春林指出，短期可能增加合規成本，企業需要投入資源理解和適應新分類體系下的具體要求，可能需要對研發管線、生產工藝質量控制等進行調整，建立符合先進醫療產品要求的GMP管理體系和追溯系統，所以成本可能比較高。但中長期來看有望優化成本，因為有清晰的路徑和確定性，減少了反復摸索和溝通的成本，針對性的要求避免了原來監管方法的一些不適配之處，可能會減少不必要的科研要求。

先進治療藥品市場前景廣闊。從我國市場規模看，僅干細胞療法便已超200億元。據前瞻研究院《2024中國干細胞行業市場研究報告》，2024年中國干細胞市場規模預計達265億元，其中采集、制備及存儲領域市場規模近160億元。然而，中國的干細胞存儲率遠低于發達國家，顯示出巨大的市場潛力。

另外，《基因治療藥物行業發展白皮書》顯示，2025年中國基因療法市場規模預計達25.9億美元，2025-2027年有望達500億元。

《征求意見稿》最終的推出，將對整個產業帶來巨大的影響。金春林表示，首先，將加速創新成果的轉化。明確的監管路徑和預期可以讓創新產品的轉化更加方便，將顯著促進更多的先進醫療產品從實驗室走向臨床和市場。其次，也有利于吸引投資。監管框架的清晰大大降低了政策的不確定性風險，可以吸引國內外資本進入該領域，為產業注入發展動力。再次，將提升產業集中度并加快專業分工，資源可能向頭部企業集聚。

“不僅如此，也將促進整個產業鏈的成熟，推動上游的培養基、病毒載體等原材料，以及下游的物流追溯系統等配套產業鏈的快速發展，推動整個生態的發展。此外，將提升國際競爭力。建立與國際接軌的監管體系，使中國的先進醫療產品參與全球競爭，有助于中國產品出海和國際項目的落地。”金春林說。

值得一提的是，《征求意見稿》提出，相對國際分類規范，我國這次體現了更多的前瞻性和包容性，同時為新技術/新產品/新模式預留了接口或空間，未來可根據技術發展及產品研發推進，與時俱進，適時更新。

這也涉及在實際審評中如何平衡監管與創新的問題，金春林表示，要以科學為本，分級分類管理，審評要求和監管強度之間要互相匹配，高風險產品要更嚴格要求，低風險產品可以在確保安全的情況下盡快推出。同時，要明確產品的質量是關鍵，審評重點應放在直接影響產品安全性和有效性的關鍵參數和環節中，不要過度糾結一些不是很重要的細節。另外，在確保安全、有效的前提下，鼓勵采用先進的分析方法和生產工藝。

“總而言之，《征求意見稿》以及今后的一些實施細則，將深刻影響中國生物醫藥產業的未來格局，推動中國在全球尖端治療領域占據更重要的地位。”金春林說。