引言

2025年2月21日，基因治療領域先驅藍鳥生物（Bluebird Bio）宣布被全球投資公司凱雷（Carlyle）和SK Capital管理的基金收購。

一聲嘆息，這所曾經市值超百億美元的明星Biotech公司，最終以1億美元的總價“賣身”，結束了它長達30多年的奮斗。

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眼見它高樓起

1992年，藍鳥生物由兩位麻省理工學院教授創立，最初名為Genetix Pharmaceuticals。經過近二十年的潛心研發，藍鳥生物在基因療法領域取得了重大突破。

藍鳥生物的成名之戰在2010年打響。當時，《Nature》雜志發布了一項臨床試驗結果，顯示藍鳥生物的Lentiglobin基因療法成功使一位重型β地中海貧血患者擺脫了終身輸血的命運。

這讓藍鳥生物在基因治療領域聲名鵲起，獲得了眾多投資人的青睞，并于2013年6月成功登陸納斯達克，股票在上市首日上漲50%，接近26美元/股，完成了1.16億美元的IPO。

此后，公司一路高歌猛進，股價在2018年一度高達230美元/股，市值逼近300億美元。憑借其在基因治療領域的領先地位，藍鳥生物被評為2017年全球最聰明的50家公司之一，并在2018年躋身最有可能被收購的十大并購標的。

藍鳥生物還與BMS、再生元等知名藥企達成合作，進一步鞏固了其在基因療法領域的領先地位。

2019年，藍鳥生物首款基因療法Zynteglo在歐盟獲批上市，用于治療β地中海貧血癥，成為全球首個遺傳性血液病的基因治療產品。

該藥物定價高達280萬美元，一度被認為是全球最貴的藥物之一。

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眼見它樓塌了

上面曾說到，藍鳥生物的首款基因療法Zynteglo于2019年5月在歐盟獲批上市，并在2022年獲得美國FDA的批準。Zynteglo定價280萬美元，成為當時全球最昂貴的藥物之一。

Evaluate Pharma曾將其評為年度最有價值的藥物之一，預估2024年的銷售額將達到18.7億美元。

按理說，都正式上市了，藍鳥生物迎來了一個Biotech公司應得的收獲期，是躺著掙錢的時候了。

但，商業化現實遠遠不如預期，Zynteglo在歐盟的銷售額極為慘淡，2021年僅為370萬美元。由于患者數量有限，且無法與多個官方機構達成報銷協議，藍鳥生物最終在2022年初將該藥撤出歐洲市場。

從這時候起，藍鳥生物的下坡路似乎就已經開始了...

2022年，藍鳥生物的第二款基因療法Skysona獲得FDA批準，用于治療腦腎上腺腦白質營養不良（CALD），定價300萬美元。Skysona成為當時全球最貴的藥物，但其商業化同樣面臨挑戰。

2023年底，藍鳥生物推出了第三款基因療法Lyfgenia，用于治療鐮狀細胞?。⊿CD），定價310萬美元。Lyfgenia的推出再次刷新了全球最昂貴藥物的定價，但鐮狀細胞病的市場規模極為有限，美國的市場規模不到10億美元。

天價療法無人問津，由于基因治療所針對的多為罕見病，患者群體極為有限。

以地中海貧血為例，該病在世界范圍內的發病率僅為十萬分之一。有限的患者群體加上高昂的治療費用，使得藍鳥生物的商業化之路舉步維艱。截至2024年11月，藍鳥生物僅有57名患者接受了治療，其中35人接受Zynteglo，17人接受Lyfgenia，5人接受Skysona。

在其啟用的70多家治療中心中，僅有40%的中心為至少一名患者啟動了治療。這一現狀直接導致藍鳥生物的收入增長有限，財務狀況持續惡化。

這種商業化能力的缺失導致公司收入難以覆蓋高昂的研發和運營成本。

同時，基因治療作為一種前沿技術，其安全性一直是懸在頭頂的達摩克利斯之劍。藍鳥生物在研發過程中，多次因安全性問題陷入困境。

2021年，其基因療法bb1111在治療鐮狀細胞貧血患者的1/2期臨床試驗中，出現了兩例疑似血液腫瘤病例，導致FDA叫停了該臨床試驗。

已經在歐洲獲批上市的Zynteglo，則因使用了相同的慢病毒載體，存在潛在的安全問題而被暫停銷售。經過5個月的評估，雖然最終證明治療收益大于風險，但這一事件已經對藍鳥生物的市場信心造成了嚴重打擊。

2023年，藍鳥生物的Lyfgenia療法終于獲批上市，但縱觀全局，它走得異常艱難。

早在2013年，該療法就啟動了研發工作，但在2021年，因一名青少年患者在接受治療后出現持續性非輸血依賴性貧血，18歲以下鐮狀細胞病患者的臨床研究被迫部分擱置。直到2023年底，Lyfgenia才艱難獲批上市。然而，就在其獲批的同一天，全球首款基因編輯療法Casgevy也獲得了FDA批準，且定價更低，進一步加劇了市場競爭。

2024年，藍鳥生物再次因安全性問題陷入風波。發表在《新英格蘭醫學雜志》上的一項研究顯示，其基因療法Skysona在治療腦腎上腺腦白質營養不良的臨床試驗中，67名兒童患者中有7名患上了血癌。這一事件再次引發了市場對基因治療安全性的擔憂，也讓藍鳥生物的處境雪上加霜。

自2021年起，公司高管團隊頻繁變動，首席科學官、首席財務官、首席醫學官等核心高管相繼離職，戰略連續性和管理穩定性受到嚴重沖擊。

商業化失敗、研發受挫、財務困境、人事動蕩以及外部競爭等等等等，各種因素堆積，問題難以解決，一代梟雄最終，也只能落得個賤賣的結局了。

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自救與無奈

面對困境，藍鳥生物并非沒有努力自救。為了降低成本、維持現金流，公司多次揮下“拆分剝離、裁員”的大斧頭。但根本問題一直沒有解決。

進入2024年后，藍鳥生物的市值不足1億美元，股價跌破1美元/股，退市風險逼近。

截至2024年9月末，藍鳥生物的現金余額為7065萬美元，而短期借款達到7060萬美元，凈資產為負578萬美元。這種情況，藍鳥生物已無力回天，只能選擇“賣身”以維持生存。

2025年2月21日，藍鳥生物宣布被凱雷和SK Capital收購。根據協議，投資方將為藍鳥生物提供資金，以促進其基因療法的商業化。

不過，這一收購價格僅為2900萬美元，即便觸發銷售里程碑條款，也僅為9600萬美元。與藍鳥生物巔峰時期的市值相比，這一價格只能說是讓人唏噓。

但即便如此，這已經是藍鳥生物在與70多名潛在投資者和合作伙伴會面后，所能獲得的最為豐厚的條件。

藍鳥生物的董事會認為，這項交易是為股東創造價值的唯一可行解決方案。

藍鳥生物的興衰歷程，為創新藥領域敲響了深刻的警鐘。

科學成功并不等同于商業成功。藍鳥生物難道沒有技術優勢，沒有科學突破嗎？顯然不是，要不然它如何可能觸碰到300億市值巔峰。

可即使在基因治療領域取得了諸多科學突破，藍鳥生物在商業化過程中仍屢屢受挫，這并非它一家所面臨的問題，而是所有基因療法要思考的。

高昂的研發成本、有限的患者群體以及嚴格的安全性要求，使得基因治療的商業化之路充滿挑戰。

另外，創新藥企的現金流管理至關重要。藍鳥生物在研發過程中消耗了大量現金，而商業化收入卻難以跟上，最終導致資金鏈斷裂，陷入困境。

End

寫在文末

先驅難當，藍鳥生物的輝煌史，是基因治療領域的一個縮影，也會是所有創新藥企必須面對的問題。在創新與商業化的平衡中，企業需要更加謹慎地權衡技術突破與市場風險，以實現可持續的發展。