帕金森病（PD）是一種常見的神經退行性疾病，相關研究估計到2040年，全球PD患者的數量將超過1400萬。PD的核心病理變化是中腦多巴胺能神經元退化，這些神經元負責向大腦的紋狀體區域傳遞信號并調控運動功能。因此，PD患者常會出現運動遲緩、肌肉僵硬、震顫等癥狀，嚴重影響生活質量。

傳統的治療方式，例如左旋多巴、腦深部電刺激可以一定程度減輕癥狀，但很難阻止疾病的進展，也無法從根本上修復受損的神經元。近些年來，干細胞療法的興起讓修復神經元具備了可能性，研究人員可以通過移植健康的干細胞來持續生產和替代丟失的多巴胺能神經元。

圖片來源：123RF

在近期的《自然》雜志上，兩項獨立研究分別探索了干細胞療法在PD治療中的安全性，同時也初步展示了該療法對PD患者的一些積極好處，比如運動癥狀改善、生活質量提升。

其中一項研究由紀念斯隆·凱特琳癌癥研究中心團隊完成，研究中使用的是一種以人類胚胎干細胞（hES細胞）衍生的多巴胺能神經元前體細胞（名為bemdaneprocel），共有12名PD患者參與了1期臨床試驗。試驗中的PD患者被分成了兩組，分別在大腦殼核區接受低劑量（90萬細胞）和高劑量（270萬細胞）的移植。患者在移植后接受了為期1年的免疫抑制治療以防止排斥反應。

在12個月的隨訪期內，患者沒有產生與細胞產品相關的不良事件，達到了主要安全性目標。在移植18個月后，患者的殼核區仍然存在大量存活的移植細胞，并且沒有觀察到由移植引起的運動障礙。

在整個研究期間，研究人員記錄了 78 例治療相關不良事件（TEAEs），但沒有一例與 bemdaneprocel 直接相關。此外，沒有發生與移植細胞或免疫抑制相關的嚴重不良事件（SAEs），也沒有檢測到腫瘤、異常組織過度生長或腦出血等并發癥。這些結果表明，bemdaneprocel 在移植后 18 個月內具有良好的安全性和耐受性。

▲研究示意圖（圖片來源：參考資料[1]）

盡管這項1期試驗并非旨在評估療效，研究人員還是觀察到了一些積極的臨床改善跡象。高劑量組患者在移植18個月后，運動功能評分平均改善了23分，低劑量組改善了8.6分。此外，高劑量隊列患者的平均良好時間（無運動障礙或非困擾性運動障礙的時間）從基線增加了 2.7 小時，而低劑量隊列增加了 0.2 小時。

在另一項由京都大學醫院開展的1/2期臨床試驗中，研究人員使用了由誘導性多能干細胞（iPS）衍生的多巴胺能神經元進行移植，共有7名PD患者參與此項試驗。細胞產品在經過嚴格的質量控制后，同樣被移植到患者的大腦殼核中。患者在移植后也接受了免疫抑制劑治療。

研究團隊后續進行了為期24個月的隨訪。結果顯示，所有患者在移植后沒有出現嚴重的不良事件，患者的抗帕金森病藥物劑量保持穩定，移植的細胞在大腦中存活并產生了多巴胺，且沒有形成腫瘤。

通過正電子發射斷層掃描（PET）技術，研究人員發現移植區域的18F-DOPA（多巴胺前體物質類似物）攝取量顯著增加。在運動功能方面，患者的帕金森病評定量評分有所改善，這表明移植的細胞有效合成多巴胺并改善患者的運動癥狀。

這兩研究都證實了干細胞療法在PD治療中具備安全性和耐受性，同時也暗示了該療法具備有效改善運動癥狀、長期發揮作用的潛力。研究者指出，未來的研究可以通過擴大試驗規模以進一步驗證干細胞療法的療效，這將為PD治療開辟一條全新道路，有望讓全球PD患者從中受益。

參考資料：

[1] Phase I trial of hES-cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y

[2] Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0

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