轉自：新康界

（2025西派會將于5月9-10日在廣州舉辦，頂尖智慧共聚，幫助廣大臨床醫生更好把握AI+醫療的未來趨勢和技術應用，大會現正火熱報名中。）

這家曾以“少女針”驚艷整個醫美領域的企業，正在創新藥戰場復制同樣的奇跡。

當地時間2025年4月25日-30日，美國癌癥研究協會（AACR）年會在美國芝加哥舉行。AACR作為世界上歷史最悠久也是全球規模最大的癌癥研究會議，匯聚頂尖科學家、藥企及研究機構，聚焦于高質量癌癥研究以及創新療法的各個方面，集中展示癌癥領域的最新突破。

本次大會，華東醫藥突破性的推出5款自主研發的創新生物藥以及小分子藥物的研究結果入選大會POSTER Presentation。分別是具有抗腫瘤活性的GSPT1分子膠降解劑HDM2022；口服造血祖細胞激酶1（HPK1）蛋白降解靶向嵌合體（PROTAC）HDM2006；三款新型ADC——分別靶向MUC17（HDM2012）、CDH17（HDM2017）以及FGFR2b（HDM2020）。

為進一步剖析華東醫藥的創新轉型規劃布局，新康界特邀華東醫藥首席科學官、全球創新藥研發中心總經理劉東舟博士進行深入交流。在與劉東舟博士的訪談中，“自研+引進”成為高頻詞。

華東醫藥首席科學官、全球創新藥研發中心總經理劉東舟博士

他表示，2020年華東醫藥創新轉型全面啟動創新藥研發，秉承“以科研為基礎、以患者為中心”的企業理念，深耕內分泌、自身免疫及腫瘤等治療領域，持續加大研發投入，不斷豐富創新藥研發管線布局，強化創新研發生態圈和技術平臺建設，積極推進臨床試驗工作進度，取得了多項重大階段性成果。

“至今已有80余款創新管線在推進， 這其中60-70%為自主研發項目、其余為引進+合作開發項目，我認為這是一個比較合理的比例，未來華東醫藥也會不斷優化更新這一創新研發模式?！?/p>

重磅披露：

三款創新靶點自研ADC

近年來，抗體藥物偶聯物（ADC）一度成為國內企業研發布局的“頂流”。據Frost&Sullivan預測，全球ADC藥物市場規模將在未來幾年顯著擴張。預計到2030年，全球ADC銷售額有望攀升至647億美元，復合年增長率將達到30%。

盡管ADC行業前景廣闊，但同質化問題依舊嚴峻。如目前ADC藥物的靶點主要集中在HER2上，導致不同藥物之間的差異較小，競爭激烈。盡管有一些差異化靶點如BCMA，但其臨床失敗案例也較多。

劉東舟博士表示，“目前華東醫藥ADC管線已達12余項，其中HDM2005作為華東醫藥首個自主開發的ADC項目，選擇了ROR1具差異化、有潛力的靶點?！?/p>

這種策略既避開了與第一三共、AZ等企業在HER2領域的正面交鋒，又瞄準了未被滿足臨床需求的相關血液瘤及實體瘤的疾病特征。

“HDM2005適用于治療晚期惡性腫瘤，已于2024年8月完成該產品的中國Ⅰ期臨床首例受試者入組，已完成前三個劑量爬坡，均未發生DLT（劑量限制性毒性）。目前在第四個劑量爬坡給藥階段，同步進入第三個劑量組的擴展階段?！?/p>

2025年2月，華東醫藥向NMPA遞交本品聯合R-CHP治療既往未經系統性治療的彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的IND申請并獲受理。同時，HDM2005的套細胞淋巴瘤（MCL）適應癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定（ODD）。

“目前臨床1a/1b進展非常順利，我們也在內部啟動多個IIa期在血液瘤、實體瘤的立項準備?！眲|舟透露。

在近期2025AACR大會上，華東醫藥帶來了3款靶點新穎的ADC藥物?！?款ADC都是自主研發、自主立項具全球自主知識產權的ADC項目。其中HDM2020、HDM2012已經提交中國IND申請，并啟動美國IND申請； HDM2017計劃在2025年7月同步遞交中國和美國的IND申請?！?/p>

截至發稿日，以上3個項目均已進入臨床開發的準備階段，劉東舟預測，大概在今年第三季度獲臨床批件，華東醫藥也將計劃在今年第四季度啟動三個ADC項目的中國I期臨床爬坡試驗。

華東醫藥計劃在消化道腫瘤領域做一系列靶向性極強、有臨床優勢的ADC管線，同時拓展其它實體瘤適應癥。

“HDM2020、HDM2012、HDM2017這三個ADC創新靶點就以實體瘤為主，主要是消化道腫瘤，其次是胰腺癌、非小細胞、乳腺癌等適應癥的拓展?！?/p>

其中，HDM2012有望成為首個進入臨床的靶向MUC17/TOP的ADC藥物，具有全球FIC水平。臨床前研究中在多種患者來源的異種移植（PDX）腫瘤模型中包括結直腸癌、胃癌和胰腺癌均表現出卓越的抗腫瘤活性。

同時，劉東舟博士表示，HDM2017也正在進行IND申報研究，表現出與 CRC 和 GC 細胞的優異細胞結合活性，EC50 值在 0.1-1.0nM 之間。此外，HDM2017 表現出強大的靶向介導內化活性，內化效率可達 43-75%。

“HDM2017 在動物實驗上的安全性、有效性極高，有潛在BIC可能，雖然目前研發進度稍顯落后，但差距不大，如果順利拿到臨床批件，進入臨床I期，追趕其它已經進入到臨床I期的同靶點ADC項目是有可能的。”

HDM2020是一款全球首創（First-in-class）靶向FGFR2b的抗體藥物偶聯物（ADC），通過特異性識別FGFR2b的人源化單克隆抗體與喜樹堿（CPT）衍生毒素小分子化學偶聯而成。HDM2020在人源性胃癌和肺鱗癌異種移植模型（PDX）中均表現出劑量依賴的強效的抗腫瘤活性。

兩條腿走路：

以自研為主+合作及引進為輔

雙驅動建立創新研發管線

從杭州走向世界的華東醫藥，正站在傳統藥企轉型的關鍵節點。

“5年前，我們的創新管線非常少，必須要快速引進好的項目同時學習國內外頭部創新藥企業研發技術平臺才能把自己的創新管線搭建起來，所以在2020年-2022年間，我們通過大量引進項目，包括早期項目、臨床項目，從而快速搭建創新研發板塊?！?/p>

時間回到幾年前，依靠百令膠囊、阿卡波糖等大單品帶動業績增長的華東醫藥，經歷了2020年核心產品失標集采的陣痛，開始堅定實施全面創新轉型。彼時，全球醫藥產業正經歷ADC（抗體偶聯藥物）、CAR-T等技術的爆發期，而國內創新藥企尚處于跟隨階段。

此時，以仿制藥起家的華東醫藥，選擇了一條“自研+引進”的雙軌道路，不僅通過引進索米妥昔單抗快速切入ADC賽道填補技術空白，還同步推進HDM1002、HDM1005、HDM2005等自研項目，試圖在創新藥領域構建差異化競爭力。

先來看索米妥昔單抗。2020年，華東醫藥以3.05億美元引進索米妥昔單抗ELAHERE?，這款全球首個針對葉酸受體α的ADC藥物，在美國獲批治療鉑耐藥卵巢癌后，僅用兩年便在中國完成Ⅲ期臨床入組，2024年11月正式獲得國家藥監局的上市批準。

這種“借船出?！钡牟呗?，不僅規避了早期研發風險，更借助國際多中心臨床試驗數據，加速了中美雙報進程。“隨著研發團隊的不斷加強建設，我們從藥物研發、臨床推進、注冊推進等方面都展開了全方位的從0-1的開放，我們今后還會持續引進一些能夠快速商業化的產品?！?/p>

劉東舟博士補充道：“在引進項目（尤其是引進后能夠快速在中國獲批上市的項目）的同時，華東醫藥也會把控內部自主立項的標準及動態評估制度，依據差異化、特色化、高臨床轉化率來建立創新研發管線，我們以腫瘤、免疫、代謝三大領域為主，同時也考慮拓展到中樞神經系統及心血管疾病領域。

在自免領域，華東醫藥打法同樣清晰。既引進PRV-3279雙抗沖擊系統性紅斑狼瘡市場，又推動烏司奴單抗拓展兒童銀屑病適應癥，形成引進與自研產品的協同效應。

如果說引進是“快攻”，自研則是“持久戰”。劉東舟博士表示，“自五年前，華東醫藥開始做創新藥，至今已有近80款管線在推進，未來我們依然會按照自主創新為主、合作及引進為輔的理念不斷夯實、積累更多的創新管線產品。”

如今，HDM2020、HDM2012、HDM2017三款藥物均在同步推進中美雙報，但近年FDA對ADC審評趨嚴，國內藥監部門對ADC藥物的審評政策也有所變化，華東醫藥又該如何應對監管差異，平衡創新與風險控制？

“我們目前跟包括中國CDE、美國FDA等監管部門的溝通都很順暢，近年來已經累計拿到了10多個FDA IND臨床批件，與此同時，自主研發項目也已經到了尋求出海機會的階段?！?/p>

劉東舟博士表示，當前全球均處于高級別監控下的藥物監管體系，在把握成功率與風險問題方面，華東醫藥有一個動態評估機制，即不斷評估管線和產品在全球是否有優勢、是否有未滿足的臨床需求、是否能在臨床獲益、是否符合藥物經濟學，根據以上因素及時動態調整。

03

錨定一個目標：

成為國際化創新研發藥企

若問過去兩年中國醫藥產業最豐碩的果實是什么？ADC藥物絕對堪稱“頂尖”。巨額BD交易引發資本蜂擁而入，國產ADC賽道管線如雨后春筍般激增，行業甚至喊出“彎道超車國際巨頭”的豪言。

當潮水逐漸退去，諸多問題逐漸浮出水面。一些被寄予厚望的ADC管線進展遲緩，部分授權項目慘遭退貨，靶點同質化嚴重、研發瓶頸等短板盡顯。部分企業自身研發實力不足，卻試圖通過包裝項目、夸大預期來吸引投資。據統計，國產ADC新藥研發達到驚人的500多項，大概占全球管線的40%。

“我們是這樣考量的——夯實我們自己的研發能力并立足國內拿出最好研發包括臨床數據，并同步申請中美雙報，進而積極尋求海外合作方、在海外推進臨床開發?！眲|舟博士表示。

在國內，為了突破ADC技術壁壘，華東醫藥構建了獨特的技術生態：投資荃信生物獲取抗體開發能力，投資德國海德堡藥業并獲得HDP101和103兩個項目大中華權益， 控股道爾生物搭建多抗平臺，并購琿達生物掌握毒素合成技術等等。這種“拼圖式”創新，將原本需要十年積累的ADC全產業鏈能力壓縮至五年內完成。

與此同時，華東醫藥的BD團隊展現出精準的預判能力。當依達拉奉注射液因納入重點監控目錄風光不再時，華東醫藥果斷引進全球唯一口服片劑，試圖通過劑型創新在腦卒中治療紅海中開辟新賽道。

“我們對海外合作方是有高要求的，希望合作伙伴在拿到我們項目時能快速推進、快速在海外做高質量的臨床試驗，并在海外上市?！?/p>

目前華東醫藥還未在海外建立研發基地，劉東舟博士認為這個階段不必操之過急，需要循序漸進，配合出海的進度來做：“當我們的項目在海外順利推進、海外研發能力和團隊逐漸成熟，華東醫藥不排斥在海外搭建研發基地，并逐步把產品推向全球?！?/p>

劉東舟博士堅信，華東醫藥未來一定會成為一家國際化創新醫藥研發公司，“創新藥的貢獻度超總收入50%，創新藥研發人數超整體研發團隊50%，這是我們成為創新藥企業并有能力向海外拓展的硬性指標，也是我們現在努力的方向?！?/p>

總結：

如今，中國的ADC正在經歷一場行業價值體系的重構，當風口退去，唯有真正具備平臺創新、技術創新、臨床洞察和全球商業能力的藥企才能穿越周期。而華東醫藥通過自主研發夯實技術根基，借助國際合作突破創新瓶頸，在保持核心競爭力的同時實現全球化躍升，為傳統藥企的轉型升級提供了可借鑒的實踐范本。

（轉自：新康界）