根據國家藥品監督管理局藥品審評中心網站公示，4月，多個創新藥納入優先審評品種名單，來自諾誠健華、百濟神州、鞍石藥業、武田(中國)等。

其中諾誠健華納入優先審評的品種為卓樂替尼片，擬適應癥為適用于下列條件的成人和12歲及以上青少年實體瘤患者： -攜帶神經營養酪氨酸受體激酶(NTRK)融合基因 -患有局部晚期、轉移性疾病或手術切除可能導致嚴重并發癥的以及 -無滿意替代治療或既往治療失敗的患者。

資料顯示，卓樂替尼是新一代泛TRK抑制劑，其核心優勢在于能夠有效解決第一代TRK抑制劑(如拉羅替尼、恩曲替尼)的耐藥性問題。根據諾誠健華2024年年報披露的關鍵注冊性II期臨床試驗數據，該藥在NTRK融合陽性晚期實體瘤患者中展現出療效，總緩解率(ORR)達85.5%，且部分患者緩解持續時間超過36個月。此外，卓樂替尼的腦滲透性和顱內活性優于同類藥物，對存在腦轉移的晚期實體瘤患者具有潛在治療價值。研究顯示，該藥對野生型TRK及耐藥突變型TRK(如TRKA G595R、TRKA G667C)均表現出強效抑制作用，為耐藥患者提供了新的治療選擇。

百濟神州納入優先審評的品種為索托克拉片，擬適應癥為用于治療既往接受過治療的慢性淋巴細胞白血病(CLL)/ 小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)成人患者。

資料顯示，索托克拉片是百濟神州在研的新一代BCL2抑制劑sonrotoclax。sonrotoclax是一種強效且具有特異性的BCL2抑制劑，旨在阻斷可幫助腫瘤細胞存活的BCL2蛋白。sonrotoclax在多種B細胞惡性腫瘤中表現出良好的臨床活性，迄今為止共有超過1300例患者入組了該藥物全球研發計劃。美國FDA還已經授予該產品快速通道資格，用于治療套細胞淋巴瘤(MCL)和華氏巨球蛋白血癥(WM)患者。

鞍石藥業納入優先審評的品種為苯甲酸安達替尼膠囊(PLB1004膠囊)，擬適應癥為用于治療既往經含鉑化療和/或PD-1/PD-L1免疫治療時或治療后出現疾病進展，或不耐受，并且經檢測確認存在表皮生長因子受體(EGFR)20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)的患者。

安達替尼是鞍石生物自主研發的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制劑，具有高選擇性，可以透過血腦屏障。非臨床藥效實驗表明該化合物對 EGFR 20 號外顯子插入(ex20 ins)突變、HER2 20 號外顯子插入(ex20 ins)突變、EGFR 敏感突變、EGFR 耐藥突變和 EGFR 罕見突變均有效。據悉，鞍石生物針對該藥已啟動多個適應癥研究，包括非鱗狀非小細胞肺癌(臨床 III 期)、非小細胞肺癌(臨床 II 期)和非小細胞肺癌腦轉移(臨床 II 期)。

武田(中國)納入優先審評的品種為注射用阿帕達酶α(ADZYNMA)，擬適應癥為用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜(cTTP)患者的按需或預防酶替代治療(ERT)。

資料顯示，阿帕達酶α(TAK-755)是一款重組ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通過補充ADAMTS13酶功能，該產品可以有效改善cTTP的急、慢性癥狀，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并癥，從而改善cTTP患者的生活質量和壽命。這款產品曾經獲FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格和優先審評資格，用于預防和治療cTTP。目前，該產品已經在美國、歐盟和日本獲批上市。

4月多款創新藥納入優先審評，不僅彰顯了企業在醫藥研發領域的創新實力，也反映出我國在加速創新藥上市、提升患者用藥可及性方面的積極努力。未來，這些創新藥獲批上市，有望為眾多患者帶來更有效的治療方案，推動我國醫藥產業向更高水平邁進。