70%患者癥狀緩解，抗體療法獲FDA突破性療法認定

Viridian Therapeutics公司日前宣布，其在研候選藥物veligrotug已獲得美國FDA授予的突破性療法認定。Veligrotug是一款靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）的靜脈輸注抗體，正在3期臨床試驗中用于治療甲狀腺相關眼病（TED）。該公司預計在今年下半年向美國FDA遞交生物制品許可申請（BLA）。

在關鍵性3期臨床試驗THRIVE和THRIVE-2中，veligrotug達到了所有主要和次要研究終點。Veligrotug在兩項臨床研究中均展現出起效迅速，并在復視緩解和消除方面提供具有統計學顯著性和臨床意義的改善。此前公布結果顯示，在第15周時，接受veligrotug治療患者的眼球突出緩解率為70%，安慰劑調整后的眼球突出緩解率為64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周內眼球突出癥狀就獲得顯著改善，此時他們只接受過一次治療。

56%患者瘙癢癥狀大幅緩解，GSK公司小分子藥物達到3期臨床主要終點

GSK公司今日宣布，3期臨床試驗GLISTEN取得積極結果。該試驗評估了在患有膽汁淤積性瘙癢癥和原發性膽汁性膽管炎（PBC）成年患者中，靶向回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）的在研藥物linerixibat的療效。

GLISTEN試驗達到主要終點，結果顯示，接受linerixibat治療的患者（n=119）在24周內瘙癢顯著改善，優于安慰劑組（n=119）。通過最嚴重瘙癢程度的數值評分量表（WI-NRS）進行評估，兩組之間的最小二乘均值差為-0.72（95% CI：-1.15，-0.28，p=0.001）。該結果顯示，linerixibat有望緩解PBC患者的一項主要癥狀——頑固性瘙癢。

該研究還達成多個關鍵次要終點，包括第2周瘙癢評分改善及24周內瘙癢相關睡眠干擾評分的改善，具體表現如下：

瘙癢改善起效迅速，第2周即優于安慰劑組，差異具有統計學意義（最小二乘均值差為-0.71，95% CI：-1.07，-0.34，p<0.001），且療效在整個試驗周期內持續維持。在24周的治療周期中，與安慰劑相比，linerixibat顯著改善了瘙癢引起的睡眠干擾，該癥狀對患者生活質量影響顯著。到第24周，linerixibat組中有56%的患者瘙癢評分改善具有臨床意義（WI-NRS降低≥3分），而安慰劑組為43%，治療組之間的差異為13%（95% CI：0，27）。

開發RNA靶向療法，新銳完成6500萬美元A輪融資

HAYA Therapeutics今日宣布完成6500萬美元的A輪融資。此次融資將加速公司核心在研長鏈非編碼RNA（lncRNA）靶向候選藥物HTX-001在心力衰竭領域的臨床開發，并推動其RNA引導基因調控平臺的持續拓展。

HAYA Therapeutics是一家精準醫療公司，致力于開發可編程療法，靶向調節性非編碼RNA，以重新編程包括心血管疾病、代謝疾病和癌癥在內多種疾病的病理細胞狀態。該公司正在利用其創新平臺深入解析疾病細胞狀態及其所涉及的lncRNA調控機制。HAYA的主打項目是HTX-001，正在開發用于治療心力衰竭。HAYA還在開發一系列靶向lncRNA的精準療法，用于針對其他組織疾病的細胞特異性治療。去年9月，HAYA與禮來（Eli Lilly and Company）達成一項總額高達10億美元的。兩家公司將應用HAYA的RNA引導基因調控平臺來支持肥胖和相關代謝疾病的臨床前藥物研發工作。

參考資料：

[1] HAYA Therapeutics Raises $65 Million in Series A Funding to Deliver Precision RNA-Guided Medicines for Chronic and Age-Related Diseases. Retrieved May 8, 2025, from https://www.hayatx.com/news-and-publications/haya-therapeutics-raises-65-million-in-series-a-funding-to-deliver-precision-rna-guided-medicines-for-chronic-and-age-related-diseases

[2] Viridian Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Veligrotug for the Treatment of Thyroid Eye Disease (TED). Retrieved May 8, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250507164030/en/Viridian-Therapeutics-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Veligrotug-for-the-Treatment-of-Thyroid-Eye-Disease-TED

[3] GLISTEN phase III trial results show linerixibat significantly improves cholestatic pruritus (relentless itch) in primary biliary cholangitis (PBC). Retrieved May 8, 2025, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/glisten-phase-iii-trial-results-show-linerixibat-significantly-improves-cholestatic-pruritus/

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