近年來,隨著健康意識的提升,罕見病逐漸走入大眾視野。其中,
運動神經元病(MND)
因其慢性發展、不可逆的特性,被稱為“漸凍癥”的“姊妹病”。患者肌肉逐漸萎縮,最終喪失行動能力,但這一疾病的治療方法卻寥寥無幾。為何醫學界對它束手無策?今天,我們一起來揭開這一疾病的神秘面紗。
一、什么是運動神經元病?
運動神經元病是一種慢性發展的神經系統退行性疾病,主要影響大腦和脊髓中的運動神經細胞。隨著病情進展,患者會出現肌肉無力、萎縮,甚至呼吸衰竭。著名物理學家霍金便是該病的典型患者。
與急性疾病不同,MND的病程可能長達數年甚至數十年,但目前尚無根治方法,只能通過藥物和康復訓練延緩病情。
二、為何治療方法如此稀缺?
病因復雜
:MND的發病機制尚未明確,可能與遺傳、環境、免疫等因素相關,但具體誘因難以鎖定,導致藥物研發困難。
藥物研發成本高
:罕見病患者群體較小,藥企投入巨額資金研發特效藥的動力不足。
個體差異大
:不同患者的病情進展速度差異顯著,統一治療方案難以奏效。
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