本文來源：時代周報 作者：林昀肖

近日，國家藥品監督管理局發布《關于優化創新藥臨床試驗審評審批有關事項的公告（征求意見稿）》（下稱《征求意見稿》）。

該《征求意見稿》表示，為進一步貫徹落實《國務院辦公廳關于全面深化藥品醫療器械監管改革促進醫藥產業高質量發展的意見》（國辦發〔2024〕53號）（下稱《意見》），國家藥品監督管理局總結試點工作經驗，就優化創新藥臨床試驗審評審批有關事項進行公告。

《征求意見稿》提出，為進一步支持以臨床價值為導向的創新藥研發，提高臨床研發質效，對符合要求的創新藥臨床試驗申請在30個工作日內完成審評審批。藥物臨床試驗申請審評審批30日通道支持國家重點研發品種，鼓勵全球早期同步研發和國際多中心臨床試驗，服務臨床急需和國家醫藥產業發展。

《征求意見稿》強調，納入創新藥臨床試驗審評審批30日通道的申請，應當為中藥、化學藥品、生物制品1類創新藥，能夠按要求提交申報資料，并需滿足以下條件之一：首先，是國家支持的重點創新藥。獲國家全鏈條支持創新藥發展政策體系支持的具有明顯臨床價值的重點創新藥品種；其次，是入選國家藥品監督管理局藥品審評中心兒童藥星光計劃、罕見病關愛計劃的品種；第三，是全球同步研發品種。全球同步研發的Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗和III期國際多中心臨床試驗，以及中國主要研究者牽頭開展的國際多中心臨床試驗。

此次《征求意見稿》對創新藥企業的發展意義重大。

奇異佳首席市場官、中國醫藥教育協會醫專委委員劉檢在接受時代周報記者采訪時表示，這將大大縮短審評審批流程時間。時間對企業而言是最大的消耗，可以直接折算成巨額資金。其次，這也將推進企業研發向國際市場邁進的步伐，倒逼企業敢于向尖端創新藥挑戰，國內創新藥企業能同步參與國際競爭。

“《征求意見稿》引導了新藥研發的方向，乃至推動整個產業升級。此前國內藥企多集中于仿制藥，且仿制藥多集中于慢病、血液系統、免疫系統等領域，并未基于國情變化出發，研發滯后。而《征求意見稿》重點扶持兒科用藥、罕見病等領域，同步國際先發前沿，是從國內經濟、人口變化、臨床實際需求出發，從明天看今天?！眲z分析稱。

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審評時限不斷壓縮

近年，國家政策持續深化藥品審評審批制度改革，提升藥品審評審批效能，支持創新藥研發。

2024年7月，國家藥品監督管理局下發《關于印發優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作方案的通知》。該通知提出，優化創新藥臨床試驗審評審批機制，強化藥物臨床試驗申請人主體責任，提升藥物臨床試驗相關方對創新藥臨床試驗的風險識別和管理能力，探索建立全面提升藥物臨床試驗質量和效率的工作制度和機制，實現30個工作日內完成創新藥臨床試驗申請審評審批，縮短藥物臨床試驗啟動用時。

今年1月，國務院辦公廳的發布《意見》也提出，提高藥品醫療器械審評審批質效，優化臨床試驗審評審批機制。具體而言，要求省級藥品監管部門提出申請，國家藥品監督管理局同意后，在部分地區開展優化創新藥臨床試驗審評審批試點，將審評審批時限由60個工作日縮短為30個工作日。醫療器械臨床試驗審評審批時限由60個工作日縮短為30個工作日。優化生物等效性試驗備案機制。

此后，多地出臺相關文件，推動創新藥高質量發展，提升審評審批效能。

今年4月，北京市九部門聯合發布的《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施（2025年）》提出：深化創新藥臨床試驗審評審批試點，將審批時限由60個工作日壓縮至30個。創新藥試點品種持續擴大，試點范圍擴大到醫療器械。深化藥品補充申請審評審批試點，將審評時限由200個工作日壓縮至60個，爭取將試點范圍擴大至仿制藥申請。

此次《征求意見稿》明確提出，對符合要求的創新藥臨床試驗申請在30個工作日內完成審評審批。醫藥產業資深經理人杜臣向時代周報記者分析指出，臨床試驗審評審批環節為30個工作日，已達到歐盟和美國的臨界線。近5年，我國的臨床試驗審評審批時間也大幅縮短，從此前的幾年縮短至幾個月，但目前還未達到30個工作日的水平。

杜臣還表示，這顯示出監管部門對創新藥行業的支持不會改變，CDE繼續提升審評審批效率不會改變；同時，政策導向也要求創新藥企業繼續關注疾病譜的變化，近年更為關注兒童用藥、罕見病用藥、進口藥替代，以及重大疾病和流行病用藥。此外，因時間縮短，藥企要繼續提升創新藥臨床申報的規范性，關注政策和流程的變化。

《征求意見稿》也對藥物臨床試驗申請人的主體責任進行規定。首先，納入30日通道的藥物臨床試驗申請人向國家藥品監督管理局藥品審評中心提交申報資料，證明已充分考查藥物臨床試驗機構組長單位的倫理審查、主要研究者能力和合規情況。

其次，是在提交臨床試驗申請前，已與藥物臨床試驗機構開展合作，同步開展項目立項、倫理審查。此外，要具備與申報品種研發風險相適應的研制環節風險評估和管理能力，并承諾在獲批后12周內啟動臨床試驗（首個受試者簽署知情同意書）。

《征求意見稿》也提出，納入創新藥臨床試驗審評審批30日通道的申請由于需召開專家會等技術原因，無法在30日內完成審評審批的，國家藥品監督管理局藥品審評中心及時告知申請人，后續時限按照60日默示許可執行。

針對臨床急需剛需

《征求意見稿》提出，符合資質的藥物應當為中藥、化學藥品、生物制品1類創新藥，主要包括三類：一是國家支持的重點創新藥；二是入選國家藥品監督管理局藥品審評中心兒童藥星光計劃、罕見病關愛計劃的品種；三是全球同步研發品種。

對于上述條件要求，劉檢認為，無論是重大罕見病、兒科急需用藥，還是全球同步研發，都是解決當前的急需和剛需。對于重大罕見病，我國藥企此前主要跟隨國際上的研發和仿制，而并未真正從本國國情出發。而如今隨著社會經濟發展和人口變化，疾病譜系發生變化，尤其是老齡化社會的到來，更多的罕見病引起大家關注。

劉檢還介紹，兒科用藥臨床中一直是急需和剛需，尤其當下需要鼓勵生育，首先要有良好的育兒環境，其中醫療需求不可或缺。然而目前我國臨床中兒科用藥很少，特別是缺乏兒科新藥，多為成人用藥用于兒科的情況。

上述條件規定也對創新藥研發企業提出更高要求。劉檢指出，兒科用藥及罕見病用藥首先對企業的營運能力提出很高要求。兒科及罕見病用藥的患者招募是一大難題，招募患者入組課題和臨床往往很難做到，也催生出市場中大量的外包公司和不規范的患者招募，因此對企業在這類市場的患者開發能力提出很高要求。

不過，劉檢也指出，綠色通道的開通下，眾多藥企躍躍欲試，“良幣”和“劣幣”各顯神通，將會面臨千軍萬馬過獨木橋的局面。30天的審評審批執行起來相對難度較大，可能會面臨企業排隊的問題，例如全國能夠開展臨床試驗的定點醫院資源有限，難以滿足所有企業的要求，或會出現擁擠排隊。

杜臣則認為，這對創新藥企和CDE在申報和審評方面都提出了更新的要求。審評審批時間縮短的同時還需要保證質量，可能需要在流程中提升效率，或者砍掉部分與藥品療效和質量無關的環節，在未來可能會面臨取舍問題，藥企需要及時關注相關變化。