基因泰克的TNKase（tenecteplase，替奈普酶）是一種溶解血栓的組織型纖溶酶原激活劑，目前已被美國FDA批準(zhǔn)用于治療成人急性缺血性中風(fēng)。此前，該藥物已獲準(zhǔn)用于治療急性ST段抬高型心肌梗死。

基因泰克還有另一種中風(fēng)血栓溶解藥物，即Activase（阿替普酶），也是一種組織型纖溶酶原激活劑。在基因泰克3月3日發(fā)布的新聞稿中，該公司表示TNKase是近30年來FDA批準(zhǔn)的首個中風(fēng)藥物，只需5秒鐘即可靜脈注射，與阿替普酶相比，給藥速度更快、更簡單。

新適應(yīng)癥的批準(zhǔn)得到了平行組、開放標(biāo)簽、隨機(jī)AcT試驗(美國臨床試驗注冊編號NCT03889249)數(shù)據(jù)的支持，該試驗比較了TNKase和Activase(兩者均為組織型纖溶酶原激活劑)在表現(xiàn)為致殘性神經(jīng)功能缺損的急性缺血性中風(fēng)患者中的療效。

研究受試者被隨機(jī)分配接受單次靜脈(IV)推注TNKase(n=592)，或1小時靜脈輸注Activase（10%以1分鐘靜脈推注方式給藥，其余90%以1小時輸注方式給藥；n=555）。患者在癥狀出現(xiàn)后3小時內(nèi)接受治療。

主要終點(diǎn)是預(yù)先定義的臨床結(jié)果，該結(jié)果基于在90至120天時達(dá)到改良Rankin量表評分0-1的患者比例，該評分以RankinFocusedAssessment評估。雖然該試驗招募了在中風(fēng)癥狀發(fā)作后0至4.5小時內(nèi)接受治療的患者，但只有接受治療時間為0至3小時的患者子集用于評估療效（意向性治療人群）。

改良Rankin量表是一個7分量表，用于記錄中風(fēng)后的殘疾情況；分?jǐn)?shù)越高，殘疾程度越嚴(yán)重。分?jǐn)?shù)為0表示無癥狀或殘疾，分?jǐn)?shù)為6表示死亡。分?jǐn)?shù)為0或1表示良好的臨床結(jié)果。

研究結(jié)果顯示，治療組之間沒有顯著差異。在意向性治療人群中，接受TNKase治療的患者中有36.6%達(dá)到了主要終點(diǎn)，而接受Activase治療的患者中有35.9%達(dá)到了主要終點(diǎn)（未調(diào)整風(fēng)險差異為0.7%[95%CI，-4.9%，6.3%]）。在基于年齡、性別和基線美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表評分的探索性亞組分析中觀察到了類似的效果。

在所有批準(zhǔn)的適應(yīng)癥中，與TNKase相關(guān)的最常見不良反應(yīng)是出血。該試驗安全性分析顯示，TNKase治療組有3.4%的患者和Activase治療組有3.1%的患者出現(xiàn)24小時癥狀性腦內(nèi)出血。此外，兩組中均有15%的患者在開始治療后90天內(nèi)死亡。TNKase治療組還報告了需要輸血的顱外（外周）出血、口舌血管性水腫，發(fā)生率均為1%，而在Activase治療組這兩種不良反應(yīng)的發(fā)生率分別為0.7%和1.4%。

參考來源：‘FDA Approves Genentech’s TNKase? in Acute Ischemic Stroke in Adults’，新聞稿。Genentech；2025年3月3日星期一發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。