樂城管理局黨委委員、副局長廖敬樂于昨日，在博鰲樂城干細胞大會現場公布了五大細胞治療技術臨床轉化落地要點。

有遺憾，因為預想中“一錘定音”的情況沒有實現；但更多的還是期待，期待以此為基礎，細胞產業的未來會更明朗。

1

要點一：三項獲批項目與獲批要求

首先是大家最關心的，獲批的項目以及它們的收費標準。

項目名稱

適應癥

療程

落地醫院

脂肪間充質干細胞注射液治療膝骨關節炎技術

膝骨關節炎

單次注射

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院

脂肪間充質干細胞注射液治療膝骨關節炎技術

慢性

阻塞性肺病

單次給藥

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院

改善射血分數減低型心力衰竭的臍帶來源間充質干細胞治療技術

左室射血分數（LVEF）≤40% NYHA心功能在II~IV的心力衰竭患者

1周1次

共3次

四川大學華西樂城醫院

會上透露，膝骨關節炎治療3.6萬/次；自體肺細胞移植15萬/次；缺血性心臟病異體MSC治療6萬/次，官方則預計會在年中公布。

目前，海南博鰲已公布兩批臨床轉化目錄，據透露，此并不代表在目錄上的技術均會得到批準，只是作為方向上的指導。

那些已進行到臨床二期及以上的，在國家備案的IIT，有大醫院專家團隊數據支撐的，更易獲得優先審批。

預計樂城將于今年內批準十個左右的細胞項目。

2

要點二：博鰲轉化應用項目儲備及受理情況

目前，樂城先行區醫療機構儲備項目已達200余項，經綜合遴選后，受理了其中的18個項目并進行技術評估。

在這18個項目中，有4項技術評估未達要求，需整改后再審；有5項仍需補充材料；6項進入最終審查環節，而最終實施轉化應用的項目個數為3項。

據悉，樂城方面會控制獲批項目數，最終獲批實施轉化應用比例不會超過3%。

3

要點三：推動建設風險管理應對機制

進行生物醫學新技術的臨床研究與轉化應用時，健康風險的存在是不可避免的。因此，除了確保知情同意之外，樂城正在積極推動建設細胞治療的風險管理機制。

具體來說的話，在開展生物醫學新技術臨床研究和轉化應用之前，醫療機構及其醫務人員必須獲得受試者、患者本人或其監護人的知情同意，并且要依法對采集的數據進行嚴格管理。

在此基礎上，鼓勵開發生物醫學新技術產業相關的保險產品，同時簡化理賠方式，推進商業保險直接結算的實現。此外，還倡導通過購買商業保險來承擔受試者、患者因參與生物醫學新技術臨床研究和轉化應用項目而發生的、與之相關的健康損害或死亡所需的治療費用及相應的經濟補償。

先行區管理機構則應當建立不良事件救助機制，積極鼓勵和引導先行區醫療機構依法設立不良事件救助基金，以便對患者進行及時有效的救助和合理的補償。

4

要點四：明確轉化應用申請和實施路徑

路徑共有6個步驟：

轉化應用申請→形式審查→技術評估→批準公示→申請價格備案→應用收費。

5

要點五：嚴控技術安全門檻

首先，在制度體系建設方面，樂城管理局黨委委員、副局長廖敬樂強調了審批監管流程、項目技術評審、醫療安全管理等多方面的制度完善。通過制定20余項配套文件，為生物醫學新技術的轉化應用提供堅實的制度保障。

其次，為了嚴把技術關，項目評審環節引入了技術、生產、臨床、倫理等多領域的專家參與。這個由130余名專家組成的評估團隊，會對技術風險進行嚴格把控，從多個角度對項目進行綜合評估，確保技術的安全性和有效性。

強調構建園區統一的產品質量檢測中心，針對細胞類制品的無菌、支原體、細胞活力等關鍵指標進行全面檢測，確保產品質量符合高標準要求。

此外，強化全程監管和退出機制將成為工作重點。對于已批準轉化應用的生物醫學新技術項目，將進行全過程評估評價。一旦發現項目存在轉化應用無效、效果不穩定或與預期效果差距較大的情況，將及時作出項目轉化應用退出的決定，以避免潛在的風險。

寫在文末

樂城方面強調，當前開展的工作會堅持以安全性為前提，這與筆者之前所述，希望其審慎謹慎的想法不謀而合。

先行先試，本就有失敗的可能。走得穩一點，踏實一點，對樂城本地乃至全國產業而言，其實是一件好事，因此即使沒有“一錘定音”，但至少打下了夯實基礎，更值得讓人期待。

博鰲邁出了它先行先試的第一步，今年剩下的重點，可以聚焦于成都、廣州南沙等地，看看它們，會不會出現一些“新東西”。

* 文章內容僅供參考，不構成任何建議

since 2015.

來源/ 部分信息整理自網絡編輯/ RainForest出品/ 云上細胞團隊