2025年5月21日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發用于治療轉甲狀腺素蛋白相關淀粉樣變性（ATTR）的以LNP為載體的體內基因編輯創新藥ART001已獲得美國食品藥品監督管理局（簡稱：FDA） 授予的再生醫學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，簡稱：RMAT）認定。根據公開信息，這是中國第一個獲美國FDA RMAT認定的基因編輯產品，體現了FDA對ART001創新性和臨床潛力的認可，將有力助力ART001加速臨床開發。

基于ART001已有數據，FDA確認ART001符合RMAT認定標準。臨床數據顯示：ART001給藥4周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降即可達90%以上，且已維持穩定72周。基于銳正基因領先的體內基因編輯技術平臺，ART001在已達72周的IIT臨床研究中，未見國內外類似產品頻見的輸注相關反應和天門冬氨酸轉移酶（AST）指標升高，且未發生DLT及SAE。同時，ART001在脫靶安全性上表現優異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯，表明ART001的安全性和有效性達到全球同行業領先水平，有望成為針對ATTR的Best-in-class藥物。

ART001于2023年8月成為中國首個進入人體臨床研究（IIT）的以LNP為載體的體內基因編輯藥物，并于2024年7月和8月分別獲得中國和美國臨床試驗許可，成為全球唯一獲得中美臨床試驗許可的同類產品，目前已進入IIa期臨床研究階段。2025年3月，該產品獲得了美國FDA 孤兒藥資格認定。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："銳正基因ART001 獲RMAT認定，凸顯了銳正基因在非病毒載體體內基因編輯技術藥物開發方面的創新能力，更加重要的是，RMAT認定為ART001的進一步加速開發創造了條件。我們將繼續推進ART001的臨床開發，盡快將這一先進療法帶給全球患者。"

關于再生醫學先進療法（RMAT）

再生醫學先進療法是美國在2016年12月"21世紀醫療法案"中的重要醫療政策。RMAT允許更快、更精簡地批準再生醫學產品，如細胞和基因療法、組織工程產品和組合產品。要獲得在研藥物的 RMAT資格，必須有初步的臨床研究數據證明該藥物在治療、延遲、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病方面具有積極結果，有潛力解決未被滿足的臨床需求。

銳正基因（蘇州）有限公司

銳正基因成立于2021年，專注于開發基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術和產品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優勢的創新治療方案。

公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經驗的專業化團隊，建立了全球首個經臨床驗證的產業級、端到端體內基因編輯技術平臺，系統布局了相關技術與產品知識產權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經獲得中美專利授權。

公司構建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的、以LNP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產品。2025年2月，針對HeFH（靶點為PCSK9）的產品ART002成為全球首個在人體內達到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均顯示其具有成為全球best-in-class產品的潛力。

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