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本文轉載自：醫麥客

細胞與基因治療 (Cellular and Gene Therapy, CGT) 是當前生物制藥行業的一大熱點，目前化藥市場已趨于飽和，而小分子、單抗類新型治療藥物如雨后春筍般層出不窮，政策支持及其廣闊的利潤空間使得 CGT 類生物藥的前景極為可觀。

基于中美對于 CGT 的法律法規并不相同，接下來小珈將帶大家深入了解下 CGT 細胞與基因治療的概念、前景、相關指導原則以及常用的三大治療技術。

CGT 概述

細胞與基因治療 (Cellular and Gene Therapy, CGT) ，廣義上分為細胞治療和基因治療。

細胞治療

細胞治療是指應用人自體或異體來源的細胞，經體外操作后輸入（或植入）人體，用于治療疾病的過程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養、擴增、活化、細胞（系）的建立、凍存復蘇等。細胞治療主要可分為免疫細胞治療、干細胞治療和其它體細胞治療。

基因治療

基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治愈疾病目的的療法。基因治療主要分為以病毒為載體的基因替代和以非病毒為載體的基因編輯。

CGT 與其他藥物發展周期比較

市場前景

縱覽藥物的發展歷程，化藥市場已趨于成熟，正處于規模經濟競爭中，「價格戰」白熱化，從前幾百元的藥物如今可能只需要幾毛錢。而抗體、小分子靶向藥物正迅速發展，初步形成競爭格局。其中，以細胞、基因治療為主的新型藥物，已成功獲批的藥物數量稀少，競爭力相對較小，據 pharmsnap 數據顯示，目前可查到的 CGT 藥物有 13 種。

《「十四五」生物經濟發展規劃》也明確指出要「重點發展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術，強化產學研用協同聯動，加快相關技術產品轉化和臨床應用。CGT 受到政策的青睞，可見其市場潛力巨大。

法規指導

隨著行業發展以及一些熱點事件的影響，與 CGT 相關的監管政策正逐步完善，但非常零散。中美對于 CGT 的法律法規有所差異，國內此類臨床申請有 IIT 和 IST ；美國則有 IND-IIT 和 NON-IND-IIT；兩國之間的法律在此類可能涉及人類遺傳資源出入境管理上也有諸多限制；對于產品、生產基質和原料的風險監管要求、檢測方法也有一定的差異；生產方面，中美對于 CDMO 公司需要滿足的標準也有所不同。

中國相關管理制度與指南

美國相關管理制度與指南

由于相關文件眾多，更新較快，建議藥企在開展相應項目時，務必與當地的監管部門保持良好的聯系，以便及時獲取最新指導要求。

CGT 市場潛力巨大，質量是產品走向商業化生產的重要關卡

這里不得不提到一個影響 CGT 產品走向市場的關鍵因素——質量分析。質量分析是 CGT 產品走向商業化生產的重要關卡，它對生產過程進行嚴格的質量控制，是獲得藥物研究成功、保證患者安全的關鍵。

根據當前的指導原則，研發者應提前制定研究計劃和策略，鼓勵「質量源于設計」（QbD）理念。這意味著從研發開始就要考慮到產品的最終質量，要充分考慮生產用物料和生產工藝對產品質量的影響，建立產品質量屬性與臨床安全性、有效性的相關性，持續進行工藝優化和質量提高，建立全過程的質量控制體系和全生命周期的管理理念。

本文轉載自醫麥客，原文標題為《淺談CGT的市場前景、政策法規與上市關鍵》。

參考來源：

https://mp.weixin.qq.com/s/8X0SLhG46hPMCVSY8DM0zw

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