近日，南方醫科大學珠江醫院血液科舉辦了一年一度的“移路平安”主題患教會，推動血液腫瘤疾病知識普及與治療理念更新。

珠江醫院血液科醫護。

白血病不再是“絕癥” 靶向藥物在重塑治療格局

“我看有些影視劇時就很著急，那個白血病人怎么就不做移植呢？并不是得了白血病就一定活不了……”珠江醫院血液科主任李玉華說，在很多人的觀念里，白血病仍然是一種“絕癥”，實際上，隨著醫療技術的進步，白血病的治療效果已有了長足進步，越來越多的病人在干細胞移植、綜合治療后長期生存。她曾有一個當醫生第一年遇到的病人，前幾天還在門診見過，“當年他40多歲，現在70多歲了，那天我出門診他還過來找我合影”。

比如白血病中最常見的亞型急性髓系白血病，發病的中位年齡68歲，但年輕患者也不少見，它起病急、進展快，如果不及時治療，死亡率很高。對于體能好、能耐受強烈化療的病人，優先選擇化療，后續根據病人白血病分型和治療反應，部分病人繼續3至4個療程化療，另一部分病人需要做移植，總體上5年生存率接近50%。

近年來，不少小分子口服靶向藥物上市，為急性髓系白血病病人帶來新的希望。這些藥物有的是針對特異性基因突變靶點，病人在治療時需要檢測靶點，有相應的靶向，治療才有效。其中，FLT3突變是影響治療預后的關鍵基因之一。當前臨床中多款靶向FLT3的治療藥物已顯示良好效果，特別是新一代FLT3抑制劑，在延長復發/難治性急性髓系白血病患者生存期方面展現出顯著優勢。

以往，老年的不適合強烈化療的患者，只能選擇低強度化療或者去甲基化藥物治療，中位生存10個月，靶向藥物也改善了這部分患者的生存。泛靶點藥物維奈克拉聯合去甲基化藥物，提高緩解率，延長生存至中位14.7個月。對于有特定突變的IDH1突變白血病，IDH1抑制劑聯合去甲基化藥物把生存延長到中位2年。對于有特定突變的FLT3突變白血病，以FLT3抑制劑吉瑞替尼為基礎的聯合顯著改善了病人的生存。

李玉華介紹，一般來說，高危分型的急性髓系白血病，是需要做干細胞移植治療的，但移植之前，需要先使用靶向藥物或化療，在病情緩解后再進行移植，移植完成后，如果有靶點的類型，再使用靶向藥維持治療兩年左右，以達到深度緩解、臨床治愈的效果。

總的來說，急性髓系白血病的診療體系正在從傳統方案向多模式協同發展演進，除化療與干細胞移植外，靶向藥物的廣泛應用正逐步重塑治療格局。

治療不規范、發現不及時等外在因素影響療效

李玉華介紹，對病人來說，影響他們對新型藥物包括靶向藥物的接受度的因素中，費用仍是很重要的問題。

據了解，聯合治療中，靶向藥的費用約為每月數萬元，一般來說，剛進入國內的新型靶向藥物，前一兩年很難進入醫保報銷范圍，但一些城市推出的惠民險可以將靶向藥納入保障范圍，比如廣州的穗歲康，就可以支付自費靶向藥中的相當一部分。

除了費用問題，李玉華指出，影響白血病療效的還有治療不規范的問題，“很多病人治了一陣子后癥狀緩解了，就不治了，醫生怎么叫都不回來，他覺得自己好了，但過一陣子復發了、拖到快‘不行’了才又來，這時候再治就非常困難”。

還有一些病人，發病后沒有及時看診，導致耽誤了治療時機。李玉華接診過一個“特別可惜”的病人，是個18歲的女孩，一開始不舒服只當自己是感冒、發燒，拖了兩三星期，再到醫院時已經發生了腦出血，“她那個分型是M3，90%是可以治愈的，但那時已經來不及了，太可惜了！那一天里，我們全科室的醫生都特別得惋惜”。

那么，出現哪些癥狀就要警惕白血病呢？李玉華說，發熱、關節和骨頭疼痛、牙齦及四肢出血都是常見癥狀，只要及時做了血常規檢查，醫生就能從中發現端倪。

最容易被忽視的癥狀是關節痛，“可能有人不覺得關節痛跟白血病有關，一直去抹藥、去外科治療，實際上，生病后先到內科排查一下重大疾病，是非常必要的”，李玉華介紹，白血病的關節痛往往是夜間更明顯，可能還伴隨盜汗情況，而且會持續加重，如果同時還伴隨低熱、散在出血點，就要十分警惕了。

采寫：南都記者 李文