Biotest公司于昨日公告，其BT524（人類纖維蛋白原濃縮物）的生物制品許可申請(BLA)已提交給美國食品藥品監督管理局，以尋求批準用于補充獲得性纖維蛋白原缺乏癥患者的纖維蛋白原，以及用于所有先天性纖維蛋白原缺乏癥患者的急性出血發作的治療和預防。

該申請目前正在接受FDA的評估，預計將于2025年底做出決定。在歐盟，Biotest已于2024年10月提交了該藥物的上市許可申請。該公司表示，獲得監管批準后，預計將于2025年下半年在歐洲推出該制劑，并于2026年初在美國推出。

Biotest于2024年報告了BT524的3期試驗（AdFIrst；EudraCT編號：2017-001163-20）。這項試驗旨在評估BT524與標準治療（冷沉淀或新鮮冷凍血漿）相比對獲得性纖維蛋白原缺乏癥患者的療效和安全性。

該試驗達到了主要終點，在減少脊柱和腹部手術獲得性纖維蛋白原缺乏癥患者的失血量方面，BT524不劣于標準治療。試驗結果顯示，BT524組和標準護理組的平均失血量分別為1444mL和1735mL，接受BT524治療的患者實現失血量減少291ml。

這項試驗的完整結果預計將于2025年下半年在醫學雜志上發表。

關于獲得性纖維蛋白原缺乏癥

纖維蛋白原是一種由肝臟產生的凝血因子。它在原發性止血（阻止傷口出血）和傷口愈合中起著關鍵作用。如果纖維蛋白原缺乏或不足，血液凝結的能力就會受損，從而導致出血風險大大增加和止血延遲。

獲得性纖維蛋白原缺乏癥是一種罕見出血性疾病。雖然目前的標準療法(纖維蛋白原替代品，如冷沉淀、血漿提取物和新鮮冰凍血漿)有效，但其纖維蛋白原含量不一，可能含有對患者產生不良影響的其他蛋白質和成分，并且需要在給藥前解凍，導致給藥時間長，制劑體積大。

關于纖維蛋白原BT524

BT524是作為標準纖維蛋白原療法的纖維蛋白原替代方案而研發的。該纖維蛋白原制劑可在室溫下儲存，并且與其他治療與嚴重失血相關的纖維蛋白原缺乏的方法相比，其制備更方便、更快捷。

參考來源：‘Important milestone for Biotest: Biologics License Application for Fibrinogen submitted to the US Food and Drug Administration (FDA)’，新聞稿。Biotest；2025 年 1 月 9 日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。