昨日，羅氏公司宣布美國FDA已批準脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物Evrysdi(risdiplam)的片劑配方。此前，該治療藥物僅以粉末形式提供，需要醫療保健提供者在配藥前將其調配成口服或飼管服用的口服溶液。由于簡化了劑量給藥，新的片劑配方為SMA患者提供了便利。

該藥物適用于治療年齡≥2歲、體重≥20公斤的SMA患者，是唯一的非侵入性SMA疾病緩解療法，目前已在100多個國家獲得批準。作為標簽擴展的一部分，Evrysdi的美國處方信息已更新，包括片劑給藥和儲存指南。新片劑可在室溫下儲存。

根據新聞稿，片劑的批準是基于一項在健康志愿者中進行的生物等效性研究(NCT04718181)的結果，該研究最初在2024年美國MDA臨床與科學會議上發表。

這項研究的第1部分評估了兩種新型risdiplam片劑配方的相對口服生物利用度以及食物和胃pH對其的影響。第2部分評估了第1部分中最有前景的片劑配方與目前批準的口服risdiplam溶液的生物等效性和食物影響。

采用四向交叉設計，每位志愿者在進食和禁食狀態下隨機接受單劑量5毫克risdiplam口服溶液，并在進食和禁食狀態下接受單片5毫克risdiplam片劑（根據其組分配，整片吞服或分散在水中）。

根據藥代動力學參數濃度-時間曲線下面積和最大濃度，risdiplam 5毫克片劑配方與已上市的risdiplam口服溶液具有生物等效性。此外，未發現食物對risdiplam口服溶液或片劑的暴露量有相關影響。

這項研究的結果表明，接受Evrysdi片劑治療的SMA患者可以獲得與原口服溶液相同的療效和安全性。羅氏表示，片劑配方將為服用5毫克劑量risdiplam的患者提供一種方便的替代已獲批準口服溶液的藥物。Evrysdi口服溶液將繼續提供給服用其他劑量Evrysdi以及可能更喜歡口服溶液的患者。

參考來源：‘FDA approves Roche’s Evrysdi tablet as first and only tablet for Spinal Muscular Atrophy (SMA)’，新聞稿。Roche；2025年2月12日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。