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AI 制藥,希望還是幻象?

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韋曉寧 | 撰文

王晨 | 編輯

2025年3月,在波士頓的一家Biotech 創始人,正在尋求新一輪融資。他和中美兩國的投資人都有接觸,忽然感覺“DeepSeek 對國內科技行業的提振很強,去年的低迷一掃而光”。

他感覺到,中國資產涉及到“AI 加持醫療”的價值在增加,“技術上雖然剛開始,但是未來前景很大,美國相關股票在最近也開始暴漲”。

國內知名基金的生物板塊負責人,也加緊和同公司數據智能團隊交流,并緊鑼密鼓地調研之前投資的人工智能公司,獨立分出來做醫療的團隊。

“最近老板都在瘋狂補課。”一位投資人發來一篇關于AI影像公司商業前景的文章。其表示,在一級市場,剩下的AI 公司標的已經不多了。

一線從業者的“體感”,來自春節前DeepSeek R1 模型的橫空出世帶來的一股“AI熱潮”。DeepSeek 在美中兩國相繼登上APP 下載榜第一名,國內多家地方政府機關、大型三甲醫院以及大藥企的接入……DeepSeek 之熱,制藥人也幾乎都人手下載了一個。“雖然在我們的領域還沒有到非常專業的程度,但在大眾應用層面的表現已經非常出色了。”

DeepSeek 的影響帶動了AI 醫療/醫藥股的走勢。一個多月來,多個醫療影像、醫療信息化、AI 制藥概念股漲幅接近50%。其中,晶泰科技作為國內“AI 制藥第一股”,日前宣布將在港股配售籌集超過20億港元。

似曾相識的“暴漲”

AI 概念公司在股市中的走高已經不是第一次。

在一位投資人的印象里,這甚至已經是第四次了:從2014年IBM 組建watson 部門,到2017年和2021年在牛市中被炒熱,AI 概念曾幾次被推高到A股的風口。因此,AI 公司在創投界也一直比較受歡迎。

美股也歷經了數次“AI 熱”,包括去年9月的ChatGPT 熱潮的影響。投資人表示,這不是第一次,也不會是最后一次,AI 對生產力的提升會在未來長達十年的時間里逐步顯現,這種趨勢已經成為共識。因此一旦有新的動向出現,AI 股便會一路走高。

作為一種新技術,中美的AI 技術發展及相關股市表現在某種程度上是“共此涼熱”。此前中國進度看起來稍后一些,“前面幾波都是美國人在做,中國可能花6個月或小一年才能追上。“

但這次不同,“以前都是美國先邁左腳,這次是中國先邁了右腳,DeepSeek這個臺階是中國先邁上去了。那體現在股價上就是這波中國的股票漲得比較多。”投資人表示。

不過有投資人評價,如今無論是已上市還是未上市的AI制藥公司,“都很難評價”,“神奇的公司太多了”“沒法證明也沒法證偽”

AI醫療和AI制藥不同。如果說一件商品的形成有“好的技術-好的產品-好的商業模式”三個步驟,有的AI醫療公司(醫療信息化、影像等公司)或許已經由第二步到第三步努力;而對于AI制藥行業整體而言,目前可能還在第一步到第二步進階的階段。

AI 制藥,走到哪一步了

AI 制藥,目前出現的第一類公司,是在臨床前階段幫助篩選分子。比如根據某種疾病的模式,綜合是否更有利于結合靶點、蛋白質等條件,在“分子倉庫”里尋找可能匹配的解決方案。

除了晶泰科技、英矽智能等自己利用AI來研發產品的(相當于利用了AI技術的Biotech),還有一些公司會用AI篩選分子技術,結合后期的動物試驗等做CRO,例如藥明康德。

有業內人士表示,AI 在篩選分子方面的作用不可一概而論。在小分子、抗體、多肽等不同Modality (模態)上,AI 賦能的方式和程度都不太一樣。

不過行業共識是,無論是哪一種,真正用AI 設計的分子(而不是那些人為設計較多、AI僅起優化作用的),尚未產生令人驚艷的臨床數據,“De novo design (從頭設計)”任重道遠。

第二類AI 制藥的思路是提高臨床開發效率,根據適應癥、生物標志物、患者既往病史和當下各項指標等條件,篩選出最適合用藥的人群。將來,這種篩選方式產生的臨床數據經過AI 分析,或許也可以為患者提供更精準的治療方案。

相比起小規模出現的AI 分子篩選類公司,AI 臨床創新方案或精準入組病人設計公司更少,賽菲尼(Safenia)醫藥是一家。其致力于采用AI 輔助的方式,從病人用藥反應的數據中提煉患者的生物特征(Biologic Signature)、設計精準篩選患者的標志物,為臨床研究確定藥物適用的對象。

AI 效率之高曾讓賽菲尼醫藥董事長黃予良驚嘆:“如果按照我們傳統做法,要花9個月到一年的時間才能在1個基因上找到適用患者的生物特征;現在的賽菲尼,我們使用整合AI 的研發工具,在25個基因上分析并確定藥物適用患者的生物特征,花了差不多6個禮拜時間就全部搞定了,且精準度比起‘眾多博士’的努力還要高和可靠。”

商業模式上,賽菲尼醫藥的基本模式是“再創造”那些三期試驗不成功的藥物,利用AI 篩選具有藥效反應生物特征的患者。在有預測能力的基礎上,提高臨床試驗的成功率,“目前藥物的三期臨床成功率不到50%,我們希望能夠通過我們的AI技術平臺賦能,將這個成功率提高到80%以上。”

NewCo 孵化機構合伙人彭巍表示,經過多年的干實驗預測與濕實驗反復驗證,國內外AI 制藥領域在泡沫中終于涌現出一些有潛力的公司,不缺融資、不缺人才、也不缺大廠合作。但其管線與商業模式真正成熟還有一段距離,因此這些公司目前埋頭苦干,十分低調,不愿引來過早的競爭或過多的關注。

有從業者表示,目前MNC 也都在涉足AI 制藥領域,有的已成立了近百人的專門部門,旨在于研究如何利用AI指導藥物的高效開發。但如果要讓AI 參與臨床試驗,尤其是三期試驗的環節,無異于在公司戰略層面啟動重大變革——AI 要深度參與制藥行業,恐怕還需要一些時間。

“藥效黑箱”捆住了AI 的翅膀

在業內人士看來,對于整個制藥行業而言,利用AI 篩選分子有時顯得有些“隔靴止癢”——理論上再優秀的分子,都要經過臨床階段的驗證,這才是制藥的最大難點、風險點及成本所在。

而在把“安全性”置于第一位的制藥工業,動物及三期人體試驗的過程,在可見的未來里,是難以被AI 的推測及模擬所代替的。

對人類來說,生命科學還是“一門遠遠未盡的科學”。某個分子在什么情況下、為何能發揮作用;為何理論上能發揮作用,可有時又會導致嚴重的副反應和安全性問題……這些問題又常常處在“黑箱”里,目前只有通過人體試驗,才能大致推測出藥物作用的結果,可根本原因有時卻依舊不十分明確。

這就導致了AI 在制藥工業中的局限性。某種程度上,AI 只能根據收集和整理已知的信息,為未知的事情提供可參考的解決方案。但若源頭的信息都是未知的,AI也就無從提供一個正確方案。

我們嘗試從AI 發展的角度來理解這個問題。據業內人分析,AI 的能力是由“數據-模型-算力”三個維度構成的。

就數據層面而言,以DeepSeek 為例,作為一種面向普羅大眾的應用,因其有大量語料數據可供“喂養”,因此它的優勢也是在語言層面。多位行業人士判斷,DeepSeek 在醫療的心理咨詢領域應用空間可能較廣。

相比數據層面而言,人類對于生命認識的局限性,導致了分子作用具有一定“黑箱效應”,那么制藥領域可供“喂養”AI 的數據就“少得可憐”,更別提下一步的邏輯推演和模型建立。

不過行業人士對此仍持開放態度,“三年前我們也不知道AI 現在能發展成這樣”。在未來AI 會如何幫助人類探索解決生命科學領域的未知問題,進而應用到制藥工業的臨床環節,仍難有定論。

包括在分子篩選環節,雖然AI篩選出的分子的有效性要經過臨床環節驗證才能明確,公司們目前仍處在“說故事”的階段,然而,“許多偉大的事情都是從說故事開始的”。

-04-

突破何時來到?

行業人士認為,在AI 制藥領域,大體上,目前中美公司的產品發展思路差不多,技術差距也并不算太大,“就看接下來哪邊能有一個明確的突破”。

其表達了對中國公司的信心,“據說DeepSeek 只用了Chatgpt 1/30的投入,就達到了這樣的效果。如果這是真的,足以說明我們能夠通過算法上的創新和優勢,超越了那邊拿錢去‘砸’GPU 算力的做法。加上我們有這么多‘碼農’,AI 這塊我們的發展前景不會太差。”

不過現階段,比起一般的Biotech,除了共有的一級市場融資難問題,AI 制藥公司還面臨一個特有的難題:生物數據。在中美貿易和地緣政治摩擦的背景下,生物信息成了一個格外敏感的問題。有華人創辦的公司盡管是“美國戶口”,但海外公司一看創始人名字是一個“中國的姓”,可能就會很快放棄合作。

涉及到臨床階段人體數據的AI 制藥公司尤甚。而若將融資目標轉回到中國,國內基金又慣于投資那些更“流行”、更“受歡迎”的,或是被大公司認可的標的。因此,在完成“自研出上市藥物”這個漫長的目標之前,這類公司需要尋求更好發展,和MNC 達成一筆合作就格外重要。

也就是說,MNC會不會開始花大手筆買入AI制藥相關的資產,或是能否自研出具有突破性的AI制藥成果,可能將會是行業能否迎來突破的一個風向標。

在黃予良看來,賽菲尼醫藥目前是從基因層面發力,這是眾多影響藥物作用(藥效或副反應)中有明確科學依據的基礎。只要方法得當和效率合適(正好是AI 的長處),就可以尋求臨床階段入組患者的差異性。而在其他領域,如分子設計、作用靶點發現,以及找到患者之間蛋白質、細胞層面等多組學的差異等,AI尚有發力和尋求證明的空間。

不過當前AI 制藥企業多為“單點突破”:分子設計、靶點發現、患者篩選等環節各自為戰,從技術到商業模式階段都在各自摸索著,沒有人去傳遞大家成果之間的“偶聯性”。

黃予良期待,將來會出現一個角色,串聯從靶點篩選到臨床驗證的全鏈條,實現“AI驅動新藥研發閉環”,進而開創性地完成“整個創新藥的全過程介入”,屆時研發新藥的所需時間可能會大大縮短。

-05-

AI 能取代的,和不能取代的

雖然業內判斷,制藥業因AI 產生革命性改變尚需時日;但從個人層面而言,AI 取代制藥行業的某些人類工作也許已經不遠了,比如一般性的臨床方案設計。

但目前AI不能取代的工作仍舊很多。

在“數據-模型-算力”這個AI 能力的三角里,即便解決了數據和算力問題,假設AI也有自我搭建邏輯框架模型的能力,但那個“最初的模型”,終歸需要人來搭建——黃予良稱,他花了整整兩三年的時間,與行業內不同的人不斷交流,才逐漸理解出“AI 識別患者基因不同”這個公司發展的核心概念。

“如果沒有很好的邏輯,AI 拿再多的數據也都是發散性的,不能給你提供有效的信息。AI是為了更好的把數據信息化、有效化起來。”黃予良稱,“隨著全球科學、技術和經濟的發展,我們進入了可能需要由AI來串聯和整合信息的時代。應該積極擁抱和深刻參與這個進程。”

不過如今在醫學領域的現實是,AI 雖然能收錄汗牛充棟的醫學臨床指南,但還無法取代醫生對患者的個體情況進行判斷,從而給出最合適的用藥方案;

AI 雖然能幫助篩選出理論上最有可能成功的藥物分子,但還無法取代科學家進行基礎研究和臨床研究,盡可能窮盡生命科學的謎底,進而在臨床階段保證藥物的有效性和安全性。

投資醫藥也是一樣。彭巍認為,制藥過程中最難讓AI 賦能的環節是靶點的預測與選擇,因為致病機理是最復雜的,特別是非腫瘤適應癥,很多基因有一定相關性,但并不是一個好的做藥靶點。這種know-how(技能),需要兼具對biology(生物學)的深入理解和多年的制藥經驗,綜合評估,不屬于AI容易挖掘到的數據。

事實上,當年她投資宜聯生物、橙帆醫藥等平臺型公司的時候,除了看重公司的下一代大分子技術(ADC、雙抗等)能夠提高治療窗口、精準靶向,實體瘤靶點的布局和BIC/FIC管線的優先次序也是重要的考量因素。而這些策略性思考,并不是用AI整理一張ADC競爭格局的表格就能得出結論的。

至少目前而言,“經驗賦予的靈感,智慧給以的勇氣,同理心造就的奇跡”,仍是人性閃耀的獨有之處。比如科學家靈光乍現時,比如投資人憑借前瞻性思考看到并助力行業實現發展拐點時,制藥公司破釜沉舟一擲千金跟進時,醫生超適應癥用藥和同情用藥時。這場冒險,可能會失敗,但也造就了人類的成功,造就了AI難以替代之處。

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