近日，科濟(jì)藥業(yè)發(fā)布2024年度業(yè)績，公司2024年收益約3940萬元，主要來自核心產(chǎn)品賽愷澤（澤沃基奧侖賽注射液）的商業(yè)化收入，這標(biāo)志著其首款上市的CAR-T療法從研發(fā)到市場轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵突破。

在資本市場對(duì)創(chuàng)新藥企的估值邏輯從“管線故事”轉(zhuǎn)向“商業(yè)化答卷”的當(dāng)下，這家手握14.79億元現(xiàn)金儲(chǔ)備的創(chuàng)新藥企，如何持續(xù)書寫在CAR-T賽道的創(chuàng)新故事？

圖片來源：攝圖網(wǎng)

01

首個(gè)產(chǎn)品上市

2024年2月，科濟(jì)藥業(yè)迎來歷史性時(shí)刻——全球首款固定劑量全人源抗BCMA CAR-T療法賽愷澤正式獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。

作為科濟(jì)藥業(yè)的首個(gè)上市產(chǎn)品，其商業(yè)化進(jìn)程值得行業(yè)關(guān)注。科濟(jì)藥業(yè)通過與華東醫(yī)藥建立深度戰(zhàn)略合作全面推廣賽愷澤，已利用中國多層次保險(xiǎn)體系，提高患者可及性。截至2024年末，賽愷澤完成認(rèn)證及備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)覆蓋23個(gè)省市200余家，上市首年完成154例訂單交付，實(shí)現(xiàn)收入3940萬元。這種“技術(shù)+渠道”雙輪驅(qū)動(dòng)模式，不僅加速了產(chǎn)品滲透，更為后續(xù)管線商業(yè)化奠定了可復(fù)制的合作范式。

目前，賽愷澤也被《中國多發(fā)性骨髓瘤診療指南（2024版）》列為二線治療推薦方案。

02

重塑中國CAR-T市場格局

作為中國CAR-T療法創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)者，科濟(jì)藥業(yè)已構(gòu)建起覆蓋血液瘤、實(shí)體瘤及通用型技術(shù)的全周期產(chǎn)品矩陣，10款候選藥物同步推進(jìn)。賽愷澤已經(jīng)在中國上市，也在加速海外研發(fā)進(jìn)程；舒瑞基奧侖賽注射液是科濟(jì)藥業(yè)在實(shí)體瘤領(lǐng)域的重要突破；同時(shí)公司還聚焦通用型CAR-T技術(shù)的布局。

• 加速賽愷澤海外研究

賽愷澤中國2期注冊臨床試驗(yàn)結(jié)果已經(jīng)更新，在這項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的全人源BCMA靶向CAR-T細(xì)胞的臨床2期LUMMICAR STUDY 1研究中，其展示了驚人潛力：總體緩解率（ORR）為92.2%，其中71.6%的患者達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR）或完全緩解（CR），19.6%的患者達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR）。

除了在中國獲批之外，科濟(jì)藥業(yè)也在積極推進(jìn)賽愷澤的全球研究進(jìn)程。目前，正在北美推進(jìn)1b/2期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 2），以評(píng)估用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。

• 舒瑞基奧侖賽注射液計(jì)劃提交NDA

在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域，科濟(jì)藥業(yè)憑借THANK-u Plus?平臺(tái)技術(shù)，有效解決了傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞在實(shí)體瘤微環(huán)境中的擴(kuò)增難題，使其在CAR-T實(shí)體瘤領(lǐng)域先人一步。其自主研發(fā)的自體人源化CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品舒瑞基奧侖賽注射液（CT041）聚焦Claudin18.2陽性實(shí)體瘤，目前已在中國完成針對(duì)晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌的關(guān)鍵2期臨床試驗(yàn)并達(dá)到主要終點(diǎn)。公司計(jì)劃于2025年上半年向NMPA提交新藥上市申請(qǐng)。

與此同時(shí)，CT041針對(duì)胰腺癌輔助治療的1期臨床試驗(yàn)正在有序開展，同時(shí)與Moderna聯(lián)合開展的Claudin18.2 mRNA癌癥疫苗協(xié)同治療研究已進(jìn)入臨床前階段。

對(duì)比行業(yè)競爭格局，目前全球已獲批的CAR-T療法均集中在血液腫瘤領(lǐng)域，傳奇生物尚未開展實(shí)體瘤臨床試驗(yàn)、復(fù)星凱特實(shí)體瘤管線仍處于早期階段的現(xiàn)狀，而CT041已經(jīng)向?qū)嶓w瘤上市發(fā)起沖擊。若獲批，將填補(bǔ)全球?qū)嶓w瘤CAR-T療法的空白，打開百億級(jí)市場空間，也成為科濟(jì)藥業(yè)突圍戰(zhàn)的關(guān)鍵一環(huán)。

• 大力推進(jìn)多款通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品開發(fā)

盡管自體CAR-T療法也在逐步打開市場，但面對(duì)更廣泛的臨床需求，規(guī)模經(jīng)濟(jì)效應(yīng)更顯著的通用型CAR-T才是科濟(jì)藥業(yè)戰(zhàn)略布局的重心。

通用型CAR-T最為關(guān)鍵的是成本優(yōu)勢，根據(jù)公開信息，一批生產(chǎn)有望供給約100名患者，制造成本有望下降90%以上，未來的市場滲透率可能提高到50%以上。

目前，科濟(jì)藥業(yè)利用專有THANK-uCAR平臺(tái)正在推進(jìn)多款通用型CAR-T產(chǎn)品的開發(fā)，涵蓋血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域。

CT0590是一種異體雙靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞療法，采用THANK-uCAR技術(shù)，靶向BCMA和NKG2A。在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中進(jìn)行的首次人體、開放標(biāo)簽、單中心1期研究中，CT0590在sCR患者中實(shí)現(xiàn)了20個(gè)月以上的緩解持續(xù)時(shí)間（DoR），與自體BCMA CAR-T相當(dāng)，初步體現(xiàn)出療效的持久性。

此外，還有多款通用型CAR-T產(chǎn)品正在開發(fā)中：CT059X（靶向BCMA，用于治療R/R MM及R/R PCL）；KJ-C2219（靶向CD19/CD20，用于治療B細(xì)胞腫瘤以及系統(tǒng)性紅斑狼瘡和系統(tǒng)性硬皮病，IIT已啟動(dòng)）；KJ-C2320（靶向CD38，用于治療AML，IIT已啟動(dòng)）；KJ-C2114（用于治療實(shí)體瘤）；KJ-C2526（靶向NKG2DL，用于治療AML、其他惡性腫瘤以及抗衰老）。

圖1 科濟(jì)藥業(yè)管線

圖片來源：科濟(jì)藥業(yè)官網(wǎng)

通過賽愷澤的深耕、CT041實(shí)體瘤突破以及多款通用型CAR-T產(chǎn)品的推進(jìn)，科濟(jì)藥業(yè)有望在2025年實(shí)現(xiàn)“血液瘤筑基-實(shí)體瘤突破-通用型鋪路”的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型，重塑中國CAR-T市場的競爭格局。

03

研發(fā)投入與資金消耗的平衡術(shù)

科濟(jì)藥業(yè)2024年財(cái)報(bào)數(shù)據(jù)顯示，其2024年研發(fā)投入同比縮減29.6%至4.66億元，盡管公司研發(fā)投入有所減少，但其規(guī)模依然處于高位，10款候選產(chǎn)品的同步推進(jìn)持續(xù)消耗資源，凈虧損擴(kuò)大至7.98億元。

西南證券研報(bào)顯示，截至2023年底，港股18A企業(yè)現(xiàn)金及等價(jià)物總額為737.6億元，全年研發(fā)投入383.9億元，理論支撐年限為1.9年。而科濟(jì)藥業(yè)2024年末14.79億元的現(xiàn)金儲(chǔ)備構(gòu)成了戰(zhàn)略安全墊，并預(yù)期2025年末的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物及存款將不少于人民幣10.8億元，在不考慮后續(xù)的現(xiàn)金流入的前提下，科濟(jì)藥業(yè)仍然有充足的現(xiàn)金支持其運(yùn)營到2028年。也就是說科濟(jì)藥業(yè)目前的現(xiàn)金儲(chǔ)備可以輕松支撐公司3年多的運(yùn)營和研發(fā)工作，這一水平高于行業(yè)平均水平。

事實(shí)上，這種“研發(fā)投入強(qiáng)度與資金消耗速度”的博弈并非個(gè)案，是中國創(chuàng)新藥行業(yè)的典型樣本。

為了提高生產(chǎn)效率，科濟(jì)藥業(yè)開發(fā)了專有平臺(tái)CARcelerate可將CAR-T細(xì)胞制造時(shí)間縮短至約30小時(shí)。生產(chǎn)效率的提升也將進(jìn)一步增強(qiáng)供應(yīng)產(chǎn)能、降低生產(chǎn)成本，并提高患者對(duì)產(chǎn)品的可及性。這種技術(shù)突破，不僅是加速自身研發(fā)進(jìn)度，也正在為行業(yè)探索可持續(xù)發(fā)展路徑。

04

結(jié)語

2024年的科濟(jì)藥業(yè)，正以“技術(shù)突破+商業(yè)化創(chuàng)新”的雙輪驅(qū)動(dòng)，在CAR-T賽道書寫中國創(chuàng)新藥企的故事。當(dāng)賽愷澤的銷售網(wǎng)絡(luò)逐漸擴(kuò)大，CT041踏上實(shí)體瘤治療的新征程，這家手握14.79億元現(xiàn)金儲(chǔ)備的企業(yè)，正在用技術(shù)突破與商業(yè)化創(chuàng)新，重新定義中國生物醫(yī)藥的全球坐標(biāo)。在CAR-T賽道的下半場，科濟(jì)的每一步突圍，都在為中國創(chuàng)新藥企的前進(jìn)之路投石問路。

參考資料：

1、科濟(jì)藥業(yè)官網(wǎng)、財(cái)報(bào)

2、《全球首款實(shí)體瘤CAR-T計(jì)劃申報(bào)上市，科濟(jì)藥業(yè)重點(diǎn)布局實(shí)體瘤和通用型CAR-T》，細(xì)胞治療前沿

來源：藥智網(wǎng)/小鈴鐺

聲明：本內(nèi)容僅用作醫(yī)藥行業(yè)信息傳播，為作者獨(dú)立觀點(diǎn)，不代表藥智網(wǎng)立場。如需轉(zhuǎn)載，請(qǐng)務(wù)必注明文章作者和來源。