提到AI+醫療人們可能更多想到的是AI問診、AI審閱X光片、AI診斷等面向患者的“C端”應用，但AI+醫療還有另一重要領域，就是利用AI技術研發新藥，盡管目前AI制藥的商業化之路還在探索中，但降本增效的效果卻已經顯而易見的，它能讓長達15年，花費20億美元的新藥研發過程，縮短到1年半，花費200多萬美元。從效果上看，AI+制藥發展前景充滿希望。

AI解決了制藥難題

自從ChatGPT問世以來，AI對千行百業的重構就已經開始，尤其是從2024年開始，涌現出許多行業大模型，這其中，醫療作為最早一批開始擁抱AI技術的行業，自然也成為了大模型落地的沃土。

其實早在AI大模型問世之前，就已經有不少醫藥企業開始通過數字化的手段，提升制藥效率。對此，深勢科技生物醫藥研發總工程師鄭行告訴筆者，從上世紀90年代開始，醫藥企業就開始利用物理建模的方式，進行藥物的研發。

只不過，當AI出現之后，用AI賦能后的數字技術，讓新藥研發的速度有了質的飛躍。英矽智能IT負責人沙林告訴筆者，原先藥物研發是一個漫長的過程，平均時間可達10~15年，每款新藥的平均研發費用在10~20億美元，AI大模型問世之后，英矽智能利用亞馬遜云科技，構建的生成式人工智能賦能的藥物研發平臺Pharma.AI曾僅用時18個月，花費260萬美元就完成了從靶點發現到臨床化合物提名的早期藥物發現過程。

近期，英矽智能自主研發的特發性肺纖維化候選藥物Rentosertib已完成在患者群體中開展的2a期臨床試驗，驗證了藥物的安全性初步有效性“Rentosertib是全球首款藥物靶點和分子結構均由生成式人工智能賦能發現的候選藥物。”沙林指出。

無獨有偶，深勢科技生物醫藥研發總工程師鄭行也對筆者表示，深勢科技基于 AI for Science的范式，打造了Hermite藥物計算設計平臺和RiDYMO高質量Hit發現平臺。基于平臺能力，深勢科技在一個靶向GPCR先導化合物篩選的項目中，從1200萬個候選化合物中結合AI高通量篩選和高精度評估，僅通過少量實驗驗證就發現了14個單納摩爾級先導化合物。比同樣做這個靶點的國際大藥企的發現效能提升了數百倍以上。

利用AI進行藥物研發已經不是個例，在靶點發現與藥物設計階段，輝瑞利用AI技術成功研發出針對罕見遺傳病的創新藥物，其研發周期縮短至傳統方法的1/3，成本降低至1/200，；AlphaFold2通過預測蛋白質三維結構，解決了傳統實驗耗時數年的難題，已被全球超200萬科研人員使用。值得注意是，深勢科技在2021年就推出了 Uni-Fold，將最新注意力機制加速技術Flash-Attention與Uni-Fold深度結合，進一步優化了模型的顯存利用和計算效率。優化后，Uni-Fold端到端訓練速度再增18%，將現有蛋白折疊模型（Jumper et al, 2021）的端到端訓練時間由11天降至4天。此外，該技術大幅降低了模型推理的顯存需求，在不使用模型并行與分塊計算技術時，支持的最大序列長度增至2倍。公開資料顯示，2023年11月，深勢科技發布的Uni-Mol Docking v2，其性能超越了 DeepMind 于2023年10月底發布的 AlphaFold-latest。在PoseBuster數據集上，Uni-Mol Docking v2的預測精度達77.6%，生成的分子構象更加合理，確保了幾何形態和手性關系的準確性。2024年5月，該模型被作為實驗基線，列入AlphaFold3的官方Nature論文中，表現僅次于AlphaFold3，且差距微小。

此外，在新藥臨床階段，輝瑞還借助AI優化臨床試驗設計，減少30%的無效實驗周期；梅奧診所利用AI預測早期癌癥并生成個性化治療方案，將治愈率提升20%。

在老藥新用與合成規劃方面，AI通過數據挖掘發現現有藥物的新適應癥。AI還可預測藥物合成路徑，減少化學實驗試錯成本，部分案例顯示合成效率提升50%以上。除此之外，大名在外的?AlphaFold也在蛋白質結構預測方面有著優秀的表現，?AlphaFold成功預測了地球上幾乎所有已知蛋白質的三維結構，極大地推動了藥物研發和臨床試驗的進程?.....

顯然，AI在藥物研發領域的賦能是普遍的，對此，亞馬遜云科技中國區醫療及生命科學行業負責人張湛告訴筆者，許多生命科學行業的客戶正在全面擁抱和利用生成式AI，比如用新的方式研發新的藥物；用新的方式打造新的診療設備；用新的方式識別不良反應，從而提升患者的安全；用新的方式加快商業化進程，觸達更多的患者。

從百億到萬億

根據麥肯錫預測，2030年市場規模突破1000億美元，若AI全面滲透藥物研發全鏈條，潛在市場空間可達2800-5300億美元。與此同時，有數據顯示，2025年全球AI醫療市場規模將達到150億美元，其中醫學影像分析、智能診斷和藥物研發將成為三大核心領域。

從資本市場對于AI+醫療的態度也能看出AI醫療的火爆。從年初開始，多家AI醫療概念股就已經開始了狂飆，泛癌早篩Grail年初至今漲幅超200%，AI精準醫療Tempus漲幅達165%.....

根據《2025年AI制藥市場分析及未來發展趨勢報告》顯示，2025年全球AI制藥市場規模預計達200億美元，年復合增長率超30%。顯然，當DeepSeek火爆之后，AI大模型正在全面“占領”醫療領域，尤其是推動了AI制藥的發展。

但從市場上看，大眾所能接觸到的，“暴露”在視野之中的更多的是面向終端用戶的醫療解決方案，就連一些證券分析師也認為，當前來看，AI+醫療的主要發力點還是在C端，“從目前應用上看，AI還是在服務端有著比較好的表現，在制造端的表現受到多種因素的影響，尚未展現出高度商業化的能力。”江億資本研究總監袁晨曾對筆者表示。

在制造端，AI+制藥的商業化主要受限于投入資本開支的影響，在袁晨看來，大多數創新企業資本開支主要源自一級市場公司，源自PE資本端的支持，利用AI能力制造創新藥的過程中，需要創新藥品在全球市場中具備競爭力，并且整個產品能帶來可觀的現金流，覆蓋投入成本，但就國內市場來看，目前在這方面的進展并不理想，這也是阻礙AI+制藥推廣最大的掣肘。

另一方面，從全球范圍內看，數據碎片化（醫療機構間壁壘）和模型“黑箱”問題制約發展。目前尚無AI主導藥物進入III期臨床。

對此，鄭行也表示，新藥研發的成本模型是“十年時間、十億美金”，本就是一個周期較長的過程，影響一個候選藥物是否真的能成功上市的因素也錯綜復雜。也正因如此，在醫療這個大的領域里，AI+新藥研發的項目比起其他AI+醫療健康的回報周期確實更長，于是投資者對其熱情和信心就更容易有所波動。

不過，在鄭行看來，近兩年來，資本對于AI+制藥的關注度回歸“理性”，這會促進行業的良性發展。而科學大模型、超級實驗室等在AI+新藥研發領域的實際落地和有效應用，也加強了大家對AI+新藥研發的信息。“雖然AI制藥的周期很長，但是AI在藥物研發的關鍵環節上已經在解決實際問題提升研發效能，科學大模型如何結合物理模擬方法組成解決方案的路徑也已經探索出來，AI+制藥還有廣闊的前景和巨大的潛力，”鄭行進一步指出，“深勢科技經過多年的積累，基于AI for Science的理念，構建的Hermite藥物設計平臺，已經服務了眾多的藥企和生物技術公司，同時依托RiDYMO高質量Hit發現平臺的服務能力，深勢科技在AI+制藥的商業化上已經取得了不錯的成績。”

不過從技術角度出發，AI+制藥仍處于發展的初期階段，仍有很多問題需要解決，對此，望石智慧創始人兼CEO周杰龍對筆者表示，AI+藥物研發還處于早期階段，一方面，行業標準尚未建立完全，“比如模型的幻覺問題仍然存在，模型產生的結果之中，很多分子結構都不現實。”周杰龍進一步指出，“這一方面需求提升模型性能，更重要的是，需要建立行業標準進行引導，通過計算的指標進行評估。”

為了解決上述問題，望石智慧自身也對模型生成結果提出了評估標準，主要分為三個等級，包括了分子結構本身、陽性分子復現率，以及從化學空間角度出發，多樣性和新穎行的評估等，“我們希望能夠給予我們的認知和經驗，助力行業逐步建立合理的、被業內認可的標準。”周杰龍如是說。

另一方面，與其他行業應用大模型的痛點相同，AI+制藥也面臨著缺乏足量的高質量專業數據用于訓練模型的問題，對此，鄭行告訴筆者，AI本質上是數據驅動的研究范式，但有別于圖像識別、語音識別等領域，在AI+制藥遇見最大的問題是：自身的高質量數據量不足，“這時候，AI for Science的理念就有了用武之地，”鄭行進一步指出，“通過這種理念，我們可以把科學家的經驗與AI建模相結合，就能僅用很少的數據，就能得到一個更棒的模型。”

展望未來，在鄭行看來，AI+制藥接下來的研發方向是：如何更好地將AI的設計能力與智能化實驗相結合，打通兩者之間的壁壘形成干濕閉環，讓數據有效地積累起來，并最終形成數據-模型迭代的飛輪。

與此同時，AI正從輔助工具演變為藥物研發的核心引擎，推動行業從“經驗驅動”轉向“數據智能驅動”。盡管面臨數據、監管與技術成熟度挑戰，但其在縮短研發周期、降低失敗率及開啟全新治療范式上的潛力不可忽視。因此，業內很多專家都認為，隨著大模型的使用成本的下降，以及性能的提升，未來十年，AI制藥將重塑全球醫藥產業格局，催生萬億級市場增量，成為人類攻克重大疾病的關鍵突破口。（本文首發于鈦媒體APP，作者｜張申宇，編輯丨蓋虹達）