“北京三甲醫院全斷貨”“廣州藥店庫存清零”……近日,阿爾茨海默病(AD)國產口服藥物甘露特鈉膠囊的求助帖在社交平臺持續刷屏,多地患者反饋醫院開不出藥,藥店也“沒貨”。

有患者家屬撥打當地12345,得到的回復是“甘露特鈉膠囊許可到期,故暫時不能繼續生產和銷售。目前,企業提交的延續申請正在等待國家藥監局審批,待管理部門審批通過后即可恢復生產銷售”。

目前,我國阿爾茨海默病患者約有1507萬。甘露特鈉膠囊是全球首個靶向腦腸軸的系統治療阿爾茨海默病的寡糖藥物,于2019年11月獲批在中國上市,治療輕度至中度AD,改善患者認知功能。

這枚曾帶來曙光的國產新藥,突然卡在監管流程的鏈條中。患者和家屬的焦慮情緒在等待中不斷蔓延,社交平臺上滿是對藥品短缺的擔憂和無奈。??

減量維持的患者

五月底的北京暑氣蒸騰,周女士心中焦灼翻涌。遠在成都的八旬父母——兩位AD患者,藥盒里的甘露特鈉膠囊即將見底。這些維系病情的淡黃色藥丸,如今在成都各大醫院藥房蹤跡難尋。

四年前,父親確診AD,開始服用國產新藥甘露特鈉。去年底,母親也被確診為早期患者,同樣加入了用藥行列。

“父親確診這些年,病情確實在發展,但用藥后,進展速度我們還能接受。”更令周女士看到希望的是母親的變化:用藥前,母親常常剛喝過水就忘記,上午吃的飯中午便記不清;用藥后,“她的記憶不會那么快消失了”。

這份脆弱的安穩在今年三四月份被打破。像往常一樣,周女士前往醫院為父母開藥。父親每日需服用6粒甘露特鈉,母親則是3粒。過去一次能開足數周的藥量,那次卻被攔腰斬斷,“只開了平常量的一半”。待到“五一”假期,她再帶父母奔波于各大三甲醫院時,得到的答復一致:“沒藥了”。

周女士開始感到恐慌。這款藥需長期服用,“一旦停了,會不會加速病情惡化?”她緊急撥打藥企400熱線電話,得到的解釋是“批號問題”,承諾只是“短時間停工”,并非永久停產。焦慮并未因此消散,她只能在北京的醫院輾轉,“搶”出僅夠維持一個月的藥量。

尋找替代方案也成了泡影。周女士早前咨詢過醫生,父親病情較重,上過昂貴的新藥但效果不佳;母親雖可能適用,但經濟上無力承擔。其他常規藥物,父親早已用至最大劑量。“現在我們沒有其他可替代的藥物,只能減量維持。”周女士的聲音里透著無奈。

十盒藥的囤守

同樣的暑氣炙烤著南京。焦女士家中還備著十盒甘露特鈉,這是維系八旬母親病情的兩個月用藥量。

時間倒回2011年,母親的記憶開始出現問題。“沒吃藥時,病情一天天惡化。”后來,母親被頑固的焦慮纏繞,“一件事在腦子里反復打轉,不做就不罷休”。最煎熬的是2016年,那年父親患病,母親卻時常懷疑家人不給父親治病。

轉機在2019年深秋降臨。當新聞彈出甘露特鈉上市的消息,焦女士跑遍南京城尋覓,終于尋得此藥。服用兩個月后,她捕捉到母親身上的細微變化:以前眼神木訥空洞,后來眼里慢慢有了點光。“病情發展雖未停止,但速度明顯放緩。”她說,這對照顧阿爾茨海默病患者多年的家庭而言,已是難得的慰藉。

今年四月,焦女士去醫院開藥。“以前能開兩三個月,這次只給一個月。”藥房窗口工作人員給她的解釋是“醫保控費”。

然而隨著“甘露特鈉膠囊全國多地斷供”的消息屢見報端,焦女士隱約感到事情并非如此簡單。于是,她當機立斷再次奔赴醫院,湊足了兩個月的儲備。

“我們可不敢斷藥。”焦女士坦言,“其他藥物或無效,或因副作用太大不得不停用,甘露特鈉成為唯一選擇。”

審批流程下的家庭

“與當前上市的AD藥物相比,甘露特鈉的獨特價值在于兼具‘認知持續改善’和‘改變病程’雙重效果,且安全性良好、可及性高。”東南大學附屬中大醫院神經內科副主任耿磊鈺表示,該藥納入醫保后,患者全年平均支付費用約5000元,遠低于進口抗體藥物年費用20多萬元。更關鍵的是其作用機制:3300例上市后研究中期數據分析結果顯示,16%患者用藥表現出療效指標穩定甚至改善,其中31%初治患者中療效更好,呈現“逆轉趨勢”。這些研究印證甘露特鈉兼具“緩解癥狀+改變病程”雙重潛力。

“我理解已獲批藥物需要再評審的必要性。流程要遵守,但能不能同步推進?”周女士的聲音承載著無數AD患者家庭的共同憂慮。尤其當得知父母均有此病史,年過五十的她亦感到遺傳陰影的迫近。

“護理阿爾茨海默病患者本已極度艱辛,若再斷藥加重病情……”焦女士的未盡之言化作一聲嘆息。

如今,藥企生產線上批號的更迭,監管環節中流程的流轉,落在每個具體家庭身上,就是父母能否記起一頓飯、一杯水,是無數兒女能否留住至親記憶的倒計時。

在回復《醫師報》詢問時,甘露特鈉膠囊生產企業綠谷醫藥科技有關人士表示,截至目前,該藥品的補充申請正處于產品常規綜合評審階段,完成后將盡快恢復生產和供應。但內部人士透露,甘露特鈉生產線已全面停工,等待評審結束后復產。

來源：醫師報