今日，百濟神州雙特異性HER2抑制劑百赫安?（注射用澤尼達妥單抗）在中國的首張處方落地。作為中國首個且目前唯一獲批用于靶向治療HER2高表達膽道癌的雙特異性抗體由此正式進入臨床實踐，為HER2高表達晚期或轉移膽道癌患者延續寶貴生命并提升生存質量帶來更多希望。

復旦大學附屬中山醫院樊嘉院士為一位膽道癌患者開具百赫安?（注射用澤尼達妥單抗）首張處方。樊嘉院士表示：“膽道癌具有強侵襲性、治療棘手、預后差等特點而被稱為‘小癌王’，特別是晚期膽道癌長期以來更囿于治療選擇有限、預后不佳的困境，存在大量未被滿足的治療需求。很高興從今天開始，HER2高表達晚期膽道癌治療迎來針對HER2靶點的創新治療方案，為這部分患者帶來新的希望。期待這款創新藥物的應用，能夠進一步推動晚期膽道癌治療從‘延長生存’向‘提升患者生存質量’轉變，從而令更多的中國膽道癌患者通過精準治療實現獲益提升?！?/p>

膽道癌主要包括膽囊癌和膽管癌，在全球范圍內發病率居高不下，在中國也有上升趨勢。根據中國腫瘤登記中心數據顯示，2022年中國膽囊癌新發病例約3.11萬，死亡病例約2.45萬；而在2020年NATURE REVIEW公布的數據顯示，中國膽管癌年發病率也已超過6/10萬人。

由于膽道癌惡性程度較高、進展迅速，且發病癥狀不典型，大多數患者在確診時已處于晚期或轉移階段，無法進行手術切除。作為晚期重要治療手段的放、化療，往往治療效果不佳，如接受化療方案的晚期患者中位總生存期只有11.7個月。因此，膽道癌患者亟需新的臨床治療選擇。

近年來隨著以免疫、靶向治療為代表的創新治療方案取得突破性進展，或可改善晚期或發生轉移的膽道癌患者的生存預后，特別是澤尼達妥單抗在中國實現臨床可及，將填補這部分膽道癌抗HER2治療空白。

澤尼達妥單抗是HER2靶向雙特異性抗體，通過同時靶向HER2的兩個非重疊表位（ECD2和ECD4），以增強抗HER2的能力。根據一項澤尼達妥單抗全球多中心臨床研究HERIZON-BTC-01的研究結果顯示，在既往經治的、不可切除的HER2高表達晚期或轉移性BTC患者中，澤尼達妥單抗治療的客觀緩解率（ORR）達到了51.6%，中位持續緩解時間（mDoR）達到14.9個月，中位總生存期（mOS）達到18.1個月。這意味著相比既往的二線化療方案，澤尼達妥單抗治療有望大幅延長HER2高表達BTC患者的生存期，并改善患者的生存質量。在安全性方面，研究證實澤尼達妥單抗治療的整體安全性表現良好。

2025年5月27日，澤尼達妥單抗獲國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準，用于既往接受過全身治療的HER2高表達（IHC3+）的不可切除局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）患者治療。此前，澤尼達妥單抗已于2024年11月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，并于2025年4月獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）積極意見，支持其用于治療HER2陽性（IHC 3+）的經治無法切除或轉移性膽道癌（BTC）成人患者。