今年4月,在宜昌市中心人民醫(yī)院伍家院區(qū)血液內(nèi)科,15歲的倩倩在媽媽的攙扶下緩緩走出移植病房,這個(gè)與重型再生障礙性貧血(簡稱再障)博弈近13年的家庭終于迎來新生。
這一天,距離她接受非親緣全相合異基因造血干細(xì)胞移植手術(shù)過去剛剛20天,最新檢測結(jié)果顯示,她體內(nèi)的造血系統(tǒng)已完全重建,這意味著,宜昌市首例兒童非親緣全相合異基因造血干細(xì)胞移植宣告成功,標(biāo)志著宜昌地區(qū)在兒童血液病治療領(lǐng)域邁出歷史性一步。
2012年初春,年僅2歲的倩倩因活動(dòng)后反復(fù)出血、乏力、皮膚瘀斑到院就診。此后,這個(gè)不幸的家庭多次輾轉(zhuǎn)北京、武漢等多個(gè)醫(yī)院,直到2018年才確診為重型再生障礙性貧血,多年患病讓這個(gè)原本活潑開朗的女孩,生活瞬間被反復(fù)住院、輸血、骨穿填滿。主治醫(yī)生王金剛坦言:“反復(fù)輸血不是長久之事,必須盡快進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。”
然而,移植之路困難重重,從倩倩確診后,家屬一直在中華骨髓庫尋找適配的供者,遲遲未有好消息,倩倩的母親心酸的說:“這么多年的就醫(yī)過程中,孩子每個(gè)月都要輸血,血庫緊張時(shí)我就要去互助獻(xiàn)血才能保證我女兒及時(shí)輸上血,這十幾年我估計(jì)獻(xiàn)了幾萬毫升的血,我孩子遭了太多的罪,我比任何人都希望她快點(diǎn)好起來!”
幸運(yùn)的是,就在今年2月份,在中華骨髓庫中反復(fù)檢索后,奇跡出現(xiàn)了。一名來自江蘇的志愿者與倩倩HLA(人類白細(xì)胞抗原)10個(gè)位點(diǎn)全相合,且志愿者的體檢和配型復(fù)核完全符合移植條件。“非親緣全相合供體在兒童移植中本就罕見,配型成功率非常低。這是生命的奇跡,也是社會(huì)大愛的饋贈(zèng)。”宜昌市中心人民醫(yī)院血液內(nèi)科副主任王海燕說。
兒童造血干細(xì)胞移植被稱為“醫(yī)學(xué)界的珠峰攀登”,對醫(yī)院技術(shù)實(shí)力和團(tuán)隊(duì)協(xié)作能力要求極高。尤其是非親緣移植,面臨感染、排異、植入失敗等多重風(fēng)險(xiǎn)。為確保手術(shù)成功,醫(yī)院成立由血液內(nèi)科、兒科、麻醉科、營養(yǎng)科等組成的MDT(多學(xué)科診療)團(tuán)隊(duì),并邀請國內(nèi)知名移植專家全程指導(dǎo)。
兒童器官發(fā)育未成熟,對預(yù)處理的化療藥物的耐受性遠(yuǎn)低于成人。移植前,團(tuán)隊(duì)通過藥物濃度監(jiān)測和基因檢測,為倩倩量身定制了低毒性的預(yù)處理方案。“劑量多一分可能損傷臟器,少一分則無法清髓,必須像‘雕花’一樣精細(xì)。”王海燕副主任解釋。
供體干細(xì)胞采集當(dāng)日,醫(yī)院派出專人攜帶恒溫轉(zhuǎn)運(yùn)箱飛赴江蘇。與此同時(shí),宜昌的層流病房內(nèi),倩倩已在“無菌倉”經(jīng)過了5天的化療,她的骨髓被徹底“清空”。3月24日晚上11點(diǎn),滿載希望的干細(xì)胞懸液緩緩輸入倩倩體內(nèi),這場跨越千里的生命接力圓滿完成。
移植后的倩倩在層流病房度過了驚心動(dòng)魄的28天。移植當(dāng)天出現(xiàn)了嚴(yán)重癲癇,團(tuán)隊(duì)迅速判斷為可疑藥物不良反應(yīng),通過調(diào)整免疫抑制劑、更改用藥方案成功控制;第14天,中性粒細(xì)胞成功重建;移植后一個(gè)月,嵌合率檢測顯示供體細(xì)胞100%完全植入……在移植倉內(nèi)的護(hù)理記錄本上,密密麻麻記載著每一次體溫變化、每一毫升出入量、心電監(jiān)護(hù)上跳動(dòng)的每一個(gè)數(shù)字……
此次移植成功,得益于醫(yī)院近年來在兒童移植領(lǐng)域的深耕。2016年,醫(yī)院血液內(nèi)科引進(jìn)分子靶向藥物監(jiān)測、單倍體移植等技術(shù),2025年加入中國血液病專科聯(lián)盟,并實(shí)現(xiàn)與北京、上海、武漢等頂級醫(yī)院的遠(yuǎn)程會(huì)診。目前已建立完整的兒童移植技術(shù)體系,包括供體選擇、并發(fā)癥防治、遠(yuǎn)期隨訪等模塊。
在層流病房,面對幽閉的無菌環(huán)境,倩倩前期出現(xiàn)了短暫的“排斥期”,每天郁郁寡歡不愛交流,移植病房的護(hù)士們每天輪番溝通、鼓勵(lì),并及時(shí)和家屬溝通如何讓孩子擺正心態(tài),積極接受治療。“治愈身體的同時(shí),更要守護(hù)孩子對世界的信任。”王海燕主任說。
倩倩的重生,點(diǎn)燃了更多血液病家庭的希望。目前,宜昌地區(qū)登記在冊的兒童血液病患者很大一部分需要移植治療。此次手術(shù)的成功,讓本地患兒無需輾轉(zhuǎn)外地即可接受高水平治療,平均節(jié)省費(fèi)用10萬元以上。
在倩倩配型成功后,她的媽媽也加入了中華骨髓庫,“別人家的孩子救了我家孩子,我也要為千千萬萬個(gè)需要移植的家庭做點(diǎn)貢獻(xiàn)!”也正如那位江蘇志愿者給倩倩寄來的加油信:“我的血能流淌在一個(gè)小朋友的身體里,這是最美好的緣分。”這份跨越地域的大愛,正是中華骨髓庫300多萬名志愿者的縮影。數(shù)據(jù)顯示,我國非親緣造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)已突破2萬例,但兒童供體匹配成功率仍然不高。宜昌市紅十字會(huì)負(fù)責(zé)人呼吁,期待更多人加入志愿隊(duì)伍,為孩子們架起生命之橋。
宜昌市中心人民醫(yī)院將以此次移植為契機(jī),啟動(dòng)“兒童造血干細(xì)胞移植攻堅(jiān)計(jì)劃”:未來2年將擴(kuò)建血液移植中心,設(shè)置15個(gè)移植倉,其中增設(shè)兩個(gè)兒童移植倉,并與武漢協(xié)和醫(yī)院共建人才培養(yǎng)基地,讓鄂西南地區(qū)的孩子在家門口就能獲得與一線城市同質(zhì)的醫(yī)療服務(wù)。
4月17日是倩倩出院的日子,倩倩牽著媽媽,沖著送行的醫(yī)護(hù)人員比出“勝利”手勢。這個(gè)手勢,不僅是一個(gè)孩子的重生宣言,更是一座城市醫(yī)療跨越的生動(dòng)注腳。從首例移植成功到技術(shù)體系成熟,從個(gè)體命運(yùn)改變到社會(huì)觀念進(jìn)步,這場生命接力的意義早已超越醫(yī)學(xué)本身——它讓我們看到,當(dāng)科技之光照亮醫(yī)學(xué)的理性,人文之暖撫平命運(yùn)的傷痕,生命的奇跡便有了生長的土壤。
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