北京時(shí)間1月11日由成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“優(yōu)賽諾”）自主研發(fā)的靶向CD19嵌合抗原受體（CAR）異體通用型T細(xì)胞注射液（UC101），通過(guò)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關(guān)于新藥臨床試驗(yàn)（IND）的申請(qǐng)，獲準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

據(jù)悉，這是全球首款通過(guò)FDA新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的臍血通用型CAR-T產(chǎn)品，也是“成都高新造”在海外市場(chǎng)拓展上的又一項(xiàng)關(guān)鍵里程碑事件，為成都創(chuàng)新藥走向國(guó)際市場(chǎng)打下扎實(shí)基礎(chǔ)。

加快建設(shè)高能級(jí)平臺(tái)助力企業(yè)全力“攻克”全球首款臍血通用型CAR-T產(chǎn)品

“發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力是推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展的內(nèi)在要求和重要著力點(diǎn)”。對(duì)于成都高新區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)來(lái)說(shuō)，新質(zhì)生產(chǎn)力意味著創(chuàng)造更多自主研發(fā)新藥，填補(bǔ)生物制劑領(lǐng)域的空白。同時(shí)，產(chǎn)品創(chuàng)新也是提升競(jìng)爭(zhēng)力的重要途徑，通過(guò)研發(fā)具有獨(dú)特療效和安全性的新藥，“成都高新造”才能在競(jìng)爭(zhēng)激烈的國(guó)際舞臺(tái)上脫穎而出。

據(jù)成都優(yōu)賽諾創(chuàng)始人鄒強(qiáng)教授介紹，CAR-T是近年來(lái)興起的一種創(chuàng)新治療手段，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，就是通過(guò)生物工程的方法，將人工設(shè)計(jì)的CAR分子表達(dá)在T淋巴細(xì)胞上，制成CAR-T細(xì)胞輸注到患者體內(nèi)，識(shí)別特定抗原，消滅靶細(xì)胞，從而達(dá)到治療或緩解疾病的目的。

目前全球獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品均為自體型CAR-T產(chǎn)品，該類(lèi)產(chǎn)品制備周期長(zhǎng)、售價(jià)高、無(wú)法批量生產(chǎn)，而治療成本更低、能夠批量化生產(chǎn)的異體通用型CAR-T產(chǎn)品則至今還沒(méi)有一款正式上市。

UC101是優(yōu)賽諾臍血異體通用型CAR-T技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的首個(gè)適應(yīng)癥產(chǎn)品，將用于開(kāi)展治療急性B淋巴白血病的臨床試驗(yàn)，其重要意義在于證明了臍血異體通用型的關(guān)鍵工藝路線得到了國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)同，為后續(xù)更多靶點(diǎn)更多適應(yīng)癥的IND申報(bào)奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

“此次產(chǎn)品臨床獲批，離不開(kāi)成都高新區(qū)為我們提供的優(yōu)質(zhì)服務(wù)和大力支持，比如在本次新藥研發(fā)過(guò)程中，我們就使用了成都天府國(guó)際生物城的BIO-LINK生物醫(yī)藥孵化器和生物醫(yī)藥國(guó)際平行試驗(yàn)室，這些研發(fā)平臺(tái)在很大程度上降低了我們的研發(fā)成本，讓公司有更堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)去挑戰(zhàn)細(xì)胞治療的技術(shù)瓶頸，也進(jìn)一步提升了新藥的研發(fā)速度和質(zhì)量。”鄒強(qiáng)表示。

據(jù)了解，成都高新區(qū)已擁有全國(guó)首個(gè)重大新藥創(chuàng)制國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化試點(diǎn)示范基地、全國(guó)首個(gè)衛(wèi)生健康科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化示范平臺(tái)、全國(guó)唯一國(guó)家精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心、西南首個(gè)國(guó)產(chǎn)設(shè)備儀器驗(yàn)評(píng)示范基地，建設(shè)覆蓋全生命周期生物醫(yī)藥功能平臺(tái)累計(jì)160余個(gè)。

全方位精準(zhǔn)護(hù)航加速生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新成果“走出去”

創(chuàng)新藥出海除了技術(shù)過(guò)硬，專(zhuān)利布局和國(guó)際化策略也同樣重要。鄒強(qiáng)介紹，優(yōu)賽諾在研發(fā)之初便堅(jiān)持全球化戰(zhàn)略，他們有一個(gè)愿景，將臍血來(lái)源的異體通用型CAR-T藥物打入全球市場(chǎng)。

近年來(lái)，成都高新區(qū)生物醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)的藥品，在滿(mǎn)足國(guó)內(nèi)患者需求的同時(shí)，逐步開(kāi)啟了“出海之旅”。這既是優(yōu)賽諾等生物醫(yī)藥企業(yè)的自身發(fā)展布局，也是成都高新區(qū)對(duì)2024年政府工作報(bào)告中明確“要加快創(chuàng)新藥等產(chǎn)業(yè)發(fā)展，積極打造生物制造等新增長(zhǎng)引擎”的積極回應(yīng)。

“‘出海’是一個(gè)漫長(zhǎng)且艱難的過(guò)程，靠我們自己?jiǎn)未颡?dú)斗的話，未必能這么快在美國(guó)獲批臨床。”鄒強(qiáng)表示，此前，在進(jìn)行UC101關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)時(shí)，我們就遇到了原料進(jìn)口的難題，當(dāng)下成都高新區(qū)等十余個(gè)部門(mén)通過(guò)建立“關(guān)地協(xié)同”工作專(zhuān)班，通力合作，幫助我們順利完成了進(jìn)口臍帶血造血干細(xì)胞用于細(xì)胞治療藥物的研發(fā)。

進(jìn)口臍帶血造血干細(xì)胞到達(dá)優(yōu)賽諾

作為西部首個(gè)國(guó)家自主創(chuàng)新示范區(qū)，成都高新區(qū)持續(xù)優(yōu)化創(chuàng)新生態(tài)體系，提升服務(wù)效能，聚力招引跨國(guó)高能級(jí)項(xiàng)目，借勢(shì)打通國(guó)際化合作通道，通過(guò)強(qiáng)化政策支持、加強(qiáng)平臺(tái)建設(shè)、舉辦出海BD系列沙龍等多種方式，持續(xù)助力國(guó)際交流合作，加速生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新成果“走出去”。

消息來(lái)源：成都高新區(qū)生物產(chǎn)業(yè)局