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前言

2月14日，Nature Reviews Drug Discovery發(fā)表了2024年中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)的藥品，數(shù)據(jù)顯示我國(guó)新藥獲批數(shù)量保持增長(zhǎng)勢(shì)頭，創(chuàng)新藥的研發(fā)質(zhì)量不斷提升。截至2024年12月31日，NMPA共批準(zhǔn)228個(gè)新藥上市申請(qǐng)，其中1類新藥48個(gè)，2類改良型新藥67個(gè)，境外已上市原研藥和改良型藥品94個(gè)，治療領(lǐng)域以腫瘤為主。兒童用藥和罕見疾病用藥獲批總數(shù)保持增長(zhǎng)。我國(guó)正從“醫(yī)藥制造大國(guó)”大步邁向“創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)”。

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藥物獲批的特征

1. 總批準(zhǔn)量顯著：

2024全年共有228項(xiàng)新藥申請(qǐng)獲批，這體現(xiàn)了中國(guó)藥品審評(píng)體系的效率提升，以及在疫情后醫(yī)藥創(chuàng)新的持續(xù)活躍。對(duì)比2023年，增速約8-11%，顯示審評(píng)資源和政策支持力度逐年增加。

2. 藥物類別分布特征

化學(xué)藥物（123項(xiàng)，53.9%）仍為研發(fā)主體，但較前幾年比重下降（例如2021年化藥占比約65%），反映傳統(tǒng)小分子藥物逐漸轉(zhuǎn)向靶向性更強(qiáng)、開發(fā)難度更高的領(lǐng)域，如PROTAC技術(shù)、小分子抑制劑等。

治療性生物制品（93項(xiàng)，40.8%）：增速明顯，尤其是抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、雙抗（bispecific antibodies）和基因治療產(chǎn)品（如CAR-T）可能占較大比例，表明中國(guó)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的技術(shù)追趕和國(guó)際市場(chǎng)布局加速。

中藥（12項(xiàng)，5.3%）：雖總量低，但國(guó)家政策持續(xù)推動(dòng)中藥現(xiàn)代化（例如《中藥注冊(cè)管理專門規(guī)定》），獲批品種可能聚焦于重大疾病（如新冠后遺癥、腫瘤輔助治療）或經(jīng)典名方二次開發(fā)。

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藥物獲批的三大趨勢(shì)

1. 國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥崛起：

政策驅(qū)動(dòng)：2024年可能是“十四五”醫(yī)藥工業(yè)規(guī)劃中期成果期，“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)推動(dòng)下，國(guó)內(nèi)藥企（如百濟(jì)神州、信達(dá)生物）的BTK抑制劑、PD-1藥物可能進(jìn)一步拓展適應(yīng)癥。

License-out增加：國(guó)產(chǎn)生物藥海外授權(quán)案例（如科倫博泰ADC藥物與默沙東合作）或間接促進(jìn)NMPA加速審批以匹配國(guó)際試驗(yàn)數(shù)據(jù)要求。

2. 進(jìn)口藥加速“零時(shí)差”入華

審評(píng)機(jī)制優(yōu)化：通過(guò)加入ICH（國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)）及實(shí)施“臨床急需境外新藥清單”，使跨國(guó)藥企（如輝瑞、諾華）的新藥在中國(guó)上市時(shí)間與歐美差距縮短至1年內(nèi)，甚至同步審批。

市場(chǎng)策略調(diào)整：進(jìn)口生物藥（如GLP-1類藥物、新型疫苗）可能在華直接開展III期橋接試驗(yàn)，而非重復(fù)完整臨床試驗(yàn)，降低時(shí)間成本。

治療性生物制品（93項(xiàng)，40.8%）：增速明顯，尤其是抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、雙抗（bispecific antibodies）和基因治療產(chǎn)品（如CAR-T）可能占較大比例，表明中國(guó)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的技術(shù)追趕和國(guó)際市場(chǎng)布局加速。

3. 中藥審批邏輯轉(zhuǎn)變

從“經(jīng)驗(yàn)”到“證據(jù)”：中藥獲批可能更多依賴真實(shí)世界研究（RWS）數(shù)據(jù)而非單純臨床驗(yàn)方，例如連花清瘟在2022年獲批增加新冠適應(yīng)癥的模式可能被復(fù)制。

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影響與挑戰(zhàn)

行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)加劇：國(guó)內(nèi)藥企需提升差異化創(chuàng)新能力，避免PD-1類似藥“扎堆申報(bào)”現(xiàn)象在ADC等領(lǐng)域重演。

醫(yī)保準(zhǔn)入壓力：高價(jià)值生物藥和進(jìn)口藥獲批后可能面臨醫(yī)保談判降價(jià)壓力（如2023年談判平均降價(jià)61.7%）。

監(jiān)管國(guó)際接軌：NMPA或進(jìn)一步優(yōu)化臨床試驗(yàn)倫理審查流程，推動(dòng)多中心試驗(yàn)數(shù)據(jù)互認(rèn)，實(shí)現(xiàn)更高水平的全球化同步研發(fā)。

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小結(jié)

2024年中國(guó)新藥獲批趨勢(shì)體現(xiàn)為：數(shù)量增長(zhǎng)與結(jié)構(gòu)優(yōu)化并存，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥崛起并加速國(guó)際化，政策與市場(chǎng)協(xié)同推動(dòng)產(chǎn)業(yè)升級(jí)。這些趨勢(shì)表明，中國(guó)正通過(guò)政策、技術(shù)、市場(chǎng)三方協(xié)同，加速?gòu)摹搬t(yī)藥制造大國(guó)”向“創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)”轉(zhuǎn)型。

參考來(lái)源：

1.Approvals by the China NMPA in 2024. Nat Rev Drug Discov.2025 Feb 14.