在生物醫藥領域，創新和突破是永恒的主題，但無論研發周期有多長、投入有多大，藥企最終的希冀都是為了滿足臨床需求，實現商業閉環。

在2025Q2即將到來之際，bioSeedin梳理了有望獲得FDA批準上市的重磅新藥名單，期待這三款創新藥能順利開花結果。

01

默沙東挑戰賽諾菲/AZ

對于RSV疫苗賽道來說，2024年變數頻發。

美國CDC將推薦接種年齡從60歲上調至75歲后，疊加RSV疫苗季節性需求波動以及市場競爭等其他因素的影響，GSK的Arexvy和輝瑞的Abrysvo的商業化在2024年兩極反轉，雙雙下滑——財報顯示，Arexvy全年銷售額同比減少51%至5.90億英鎊，Abrysvo也同比減少15%至7.55億美元。

而嬰幼兒也同樣是RSV高危易感人群，賽諾菲/AZ獲批用于預防新生兒RSV感染的Beyfortus在2024年的商業化表現繼續保持高光時刻，全年大賣16.86億歐元，同比增長超過200%。

可見，抓住“嬰幼兒群體”對于后續RSV疫苗來說，是一條有效的突破路徑。默沙東的長效RSV單抗Clesrovimab也正是瞄準了這一方向。

2024年下半年，默沙東基于臨床2b/3期CLEVER研究和臨床3期SAMRT研究的結果，遞交了Clesrovimab用于預防嬰兒RSV感染的BLA申請，FDA在2024年12月17日正式受理，預計PDUFA日期是2025年6月10日。

Clesrovimab若能順利獲批上市，將直接與Beyfortus進行競爭，搶占嬰幼兒RSV市場蛋糕。

RSV疫苗同樣是國內藥企追逐的熱門品種。艾棣維欣、石藥集團、深信生物、艾博生物、三葉草等藥企均有所布局，技術路線也非常多樣化，覆蓋重組蛋白、mRNA、病毒載體等方向，期待國內RSV疫苗能盡快迎來突破進展。

02

強生FcRn單抗

即將迎來首秀

抗體類藥物在自免領域愈發火熱，其中FcRn憑借其介導的IgG再循環機制，已經治療自免疾病（如重癥肌無力）的熱門靶點，目前已有兩款藥物獲批上市。

2021年12月，Argenx的FcRn拮抗劑Efgartigimod獲美國FDA批準，用于治療AChR抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者，作為FIC藥物，Efgartigimod的商業化表現十分亮眼。

根據Argenx歷年財報，在首個完整銷售年（2022年），Efgartigimod給出了超4億美元銷售額的答案，而2024年Efgartigimod繼續拔高市場的期待，全年銷售額達到近22億美元，同比增長近79%。

Efgartigimod的大賣也將Argenx的公司市值不斷推高。僅憑Efgartigimod一款藥物，Argenx的市值已經達到350億美元的規模。

2023年5月，FDA批準了第二款FcRn單抗——優時比的Rozanolixizumab上市，用于治療全身性重癥肌無力成人患者。在與Efgartigimod的競爭下，Rozanolixizumab同樣也是取得了不錯的商業化表現——根據優時比財報，2023年銷售額為1900萬歐元，2024年迅速爬坡至2.02億歐元，表現不俗。

兩款FcRn單抗2024年合計銷售額已經超24億美元，強生的FcRn單抗Nipocalimab也即將加入戰場。

2024年9月，強生基于臨床3期Vivacity-MG3研究結果，向FDA遞交了Nipocalimab的BLA申請，并于2025年1月獲FDA優先審評資格，預計PDUFA日期是2025年4月。

不過，Nipocalimab需要靜脈注射給藥，而Efgartigimod和Rozanolixizumab則是皮下注射給藥，相比之下，在給藥方式上后兩者更具便利性優勢。

回到國內來看，再鼎醫藥此前已經獲得了Efgartigimod的國內權益，2024年銷售額僅億美元，成為再鼎業績增長的關鍵支柱，此外，和鉑醫藥的巴托利單抗上市申請已經在2024年7月獲得NMPA受理，未來有望在國內與Efgartigimod直接競爭。

03

HAE迎來“口服”時代

HAE（遺傳性血管性水腫）是一種遺傳性疾病，由C1酯酶抑制物（C1INH）蛋白缺乏或功能障礙，隨后激肽釋放酶-激肽系統不受控制地激活而導致。HAE患者經歷痛苦和虛弱的組織腫脹發作，根據受影響的身體部位，可能會危及生命。

HAE治療分為急性水腫發作期的治療（又稱按需治療）、長期預防（LTP）和短期預防（STP）。目前所有獲批的按需治療方案都需要靜脈內或皮下給藥，因此對于藥企來說，開發安全有效的口服藥物是差異化創新的一大方向。

KalVista正是瞄準了這一方向，開發了口服選擇性血漿激肽釋放酶抑制劑Sebetralsta。

臨床3期KONFIDENT研究結果顯示，患者接受300mgSebetralsta治療后，癥狀開始緩解的中位時間是1.61小時，接受600mgSebetralsta治療后，癥狀開始緩解的中位時間是1.79小時，兩個劑量組均明顯短于安慰劑組的6.72小時。

2024年8月，FDA接受了Sebetralsta治療HAE的BLA申請，PDUFA日是2025年6月17日，若能如期上市，Sebetralsta有望改變HAE的治療格局。

另外，KalVista還在開發口崩片版本的Sebetralsta，有望為患者帶來更多便利。