近日，阿斯利康公布了一項(xiàng)評(píng)估Eneboparatide(AZP-3601)治療慢性甲狀旁腺功能減退癥成人患者的3期臨床試驗(yàn)的主要數(shù)據(jù)，表示該藥物在治療24周時(shí)實(shí)現(xiàn)了患者血清鈣恢復(fù)正常的主要終點(diǎn)。

甲狀旁腺功能減退癥是一種罕見的內(nèi)分泌疾病，由甲狀旁腺激素(PTH)缺乏引起，而甲狀旁腺激素是平衡血液中鈣和磷酸鹽的關(guān)鍵。如果甲狀旁腺激素功能不正常，患者可能會(huì)面臨腎臟和骨骼并發(fā)癥。多數(shù)患者依賴每日鈣和維生素D補(bǔ)充劑，雖然這些補(bǔ)充劑有幫助，但可能會(huì)導(dǎo)致病情波動(dòng)和風(fēng)險(xiǎn)，例如尿液中鈣流失過多。

Eneboparatide是一種在研PTH受體1激動(dòng)劑。通過與PTH受體1的特定構(gòu)象結(jié)合起作用，從本質(zhì)上模仿激素的自然作用，恢復(fù)PTH功能并改善甲狀旁腺功能減退的癥狀，同時(shí)保護(hù)腎功能和骨骼健康。此前，Eneboparatide已獲得FDA的快速通道指定和孤兒藥指定。

這項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲3期CALYPSO試驗(yàn)(NCT05778071)評(píng)估了202名18至80歲患有慢性甲狀旁腺功能減退癥(篩選時(shí)≥12個(gè)月)的成年人使用Eneboparatide的療效和安全性。研究受試者按2:1的比例隨機(jī)分配接受Eneboparatide或安慰劑治療。

結(jié)果顯示，與安慰劑相比，接受Eneboparatide治療的患者達(dá)到主要復(fù)合終點(diǎn)的比例在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著更高。主要復(fù)合終點(diǎn)定義為24周后白蛋白調(diào)整的血清鈣在正常范圍內(nèi)(8.3-10.6mg/dL)且不依賴護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)(活性維生素D和口服鈣療法)。該藥在24周內(nèi)耐受性良好。

根據(jù)這些結(jié)果，所有患者將繼續(xù)在長(zhǎng)期延長(zhǎng)期內(nèi)使用Eneboparatide，直至52周。該延長(zhǎng)期旨在進(jìn)一步確定其長(zhǎng)期療效和安全性。阿斯利康表示，計(jì)劃將完整的52周療效數(shù)據(jù)與全球衛(wèi)生當(dāng)局共享并在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。

參考來源：‘Eneboparatide met primary endpoint of normalising serum calcium in adults with hypoparathyroidism at 24 weeks in CALYPSO Phase III trial’，新聞稿。AstraZeneca；2025年3月17日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。