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新指南新推薦,匯集骨髓瘤創新治療新希望

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 “健康中國2030”規劃指出,到2030年,惡性腫瘤的五年生存率目標需提高15%,達到46.6%。本周恰逢第31屆全國腫瘤防治宣傳周,這一目標不斷被重申。今年的腫瘤防治宣傳周主題是“科學防癌,健康生活”,正如主題所言,如今公眾防癌意識已顯著提升,不過在肺癌、肝癌等實體瘤認知強化的同時,血液腫瘤的認知仍有較大不足。我國最新癌癥數據統計顯示,惡性血液腫瘤新發病例超19萬。其中白血病、淋巴瘤已被大眾所了解,而發病率增速較高的多發性骨髓瘤(MM)的知曉度較低。數據顯示,42%的患者在首次就診到確診多發性骨髓瘤之間得到過其他診斷。

  MM是血液系統第二大常見惡性腫瘤,常見于中老年人群;由于老齡化形勢加劇,其發病率和死亡率在過去三十年間分別增了1倍和1.5 倍。數據統計顯示,全球多發性骨髓瘤新發患者超18萬例,死亡數超12萬例,另有研究分析顯示,我國2021年新發患者估計有17250例,死亡患者有12984例,且研究證實,60歲以上患者最近十年中呈現出明顯的上升趨勢。

  “MM已成為老年人群中最常見的血液淋巴系統腫瘤之一,至今仍無法治愈。預計到2030年,多發性骨髓瘤將成為老年人群中最常見的十大腫瘤之一。”哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授指出,“MM的癥狀有幾種,第一是骨痛,這是最常見的,第二是有一部分的腎功能衰竭,還有一部分是貧血、無力等癥狀。所以骨髓瘤最主要的癥狀往往和骨科和腎科相聯系,以往的誤診率非常高。”

  近20年來,隨著科普工作的推進、臨床分科的細化以及多學科協作的加強,誤診率已顯著降低。但整體誤診率基數仍然較大。“尤其是在基層地區醫院,需加強多學科協作,幫助多發性骨髓瘤患者盡快得到診治。只有早期干預和治療,患者才有可能獲得更長的無病生存期。”馬軍教授提醒,“當大家出現骨痛,或腎功能衰竭伴有貧血時,應先去看骨科和腎臟科醫生。其他內科或外科醫生遇到此類情況時,也應邀請血液科醫生進行會診,這樣才能快速診斷患者,使其盡快得到治療。”

  2024年底,全國各級醫院聯合成立了中國臨床腫瘤學會(CSCO)骨髓瘤專家委員會,覆蓋了中國各省中心城市和基層醫院,涵蓋了轉化醫學、生物學、藥學、病理學等多個領域,形成了一支多學科團結協作的團隊。“我們從去年成立后就開始與國際骨髓瘤漿細胞疾病組織聯合起來,目的就是讓中國的骨髓瘤患者和漿細胞疾病患者得到世界前沿的治療,同時指導血液科和腫瘤科醫生進行規范化、精準化治療,最終實現個體化治療,讓骨髓瘤患者活得更久,生活質量更高。”馬軍教授表示。

  近年來在以蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體為主的臨床新藥治療下,MM患者的生存期得到顯著提高,但MM的一大問題在于幾乎無法完全根治,患者易復發或耐藥,且隨著復發次數的增多,腫瘤侵襲性會增強,緩解期縮短,嚴重影響患者生存期和生活質量,復發難治患者對于創新藥物始終存在需求。馬軍教授對此表示,“近年來,單克隆抗體(單抗)、抗體偶聯藥物(ADC)、雙特異性抗體、小分子抑制劑以及細胞治療,如CAR-T治療和異基因造血干細胞移植等多種治療手段不斷涌現,并結合形成了免疫精準個體化治療模式。如今,多發性骨髓瘤的治療已經進入了一個全新的時代。”

  “與其他熱門靶點相比,BCMA靶向療法最大的特點之一就是只關注MM一種疾病,BCMA在骨髓瘤漿細胞表面有大量靶點,與受體結合非常緊密。”馬軍教授解釋道,“我們一直強調,BCMA靶點是近十年來漿細胞治療領域中最具有突破性的靶點之一。現在雙特異性抗體、CAR-T細胞療法和ADC藥物均已問世,其中通過ADC藥物通過單克隆抗體作為載體,攜帶能夠破壞腫瘤細胞藥物,精準靶向BCMA以及漿細胞和B細胞等靶點進行治療。骨髓瘤的治療已經成為先進治療方法的典型代表。”

  隨著新藥的上市和新技術的發展,骨髓瘤的規范化治療也不斷被強調與深化。“今年我們發布了骨髓瘤漿細胞疾病的第一本指南——2025年版的《CSCO漿細胞腫瘤診療指南》。尤其在骨髓瘤部分,我們將中國目前可用的藥物都納入了指南,也列入了一些沒上市的藥物。比如說靶向BCMA的ADC藥物很快就要在中國上市,我們推薦將其用于復發難治性疾病的二線或三線臨床試驗治療,目的就是讓患者了解,即使疾病復發,我們仍然有新的藥物可供選擇,這些藥物正在臨床試驗階段。”馬軍教授強調,“在治療過程中,我們需要結合患者的經濟狀況、個體情況以及循證醫學的要求,以指南為標準,以精準個體化治療為目標。只有這樣,才能讓骨髓瘤患者活得更長。”

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