近日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，百濟神州申報的索托克拉片的上市申請獲得受理。該上市申請已經(jīng)被CDE正式納入優(yōu)先審評，適用于治療既往接受過治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/ 小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人患者。這是繼澤布替尼后，百濟神州在血液腫瘤領(lǐng)域的又一自研產(chǎn)品，或?qū)⒊蔀閲鴥?nèi)首款獲批的國產(chǎn)BCL2抑制劑。

截圖來源：國家藥監(jiān)局藥品審評中心

索托克拉是百濟神州開發(fā)的一款新一代BCL2抑制劑，旨在阻斷可幫助腫瘤細胞存活的BCL2蛋白。BCL2蛋白異常高表達在CLL/SLL等多種血液惡性腫瘤中廣泛存在，其通過阻斷細胞凋亡程序，為腫瘤細胞營造了持續(xù)存活與增殖的有利環(huán)境。BCL2抑制劑能特異性地結(jié)合并抑制BCL2蛋白，有效恢復(fù)腫瘤細胞的凋亡通路，誘導(dǎo)癌細胞死亡。

當前，全球BCL2抑制劑市場由艾伯維的維奈克拉主導(dǎo)，其2020年在中國獲批用于急性髓系白血病（AML），并在CLL/SLL等適應(yīng)癥中占據(jù)重要地位。據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫-銷售數(shù)據(jù)庫顯示，2023年維奈克拉醫(yī)院端市場規(guī)模為1.6億元，2024年上半年達1.35億元，創(chuàng)歷史新高。據(jù)艾伯維公布的財報顯示，2024年其全球銷售額已達25億美元。然而，維奈克拉的耐藥性和毒性問題為后續(xù)藥物留下了市場空間，索托克拉憑借更優(yōu)的藥效學(xué)和臨床數(shù)據(jù)，有望形成差異化競爭。

截圖來源：摩熵醫(yī)藥全國醫(yī)院銷售（全終端）數(shù)據(jù)庫

百濟神州的索托克拉外，亞盛醫(yī)藥的力勝克拉（lisaftoclax，APG-2575）已于2024年11月NDA獲CDE受理，并被納入優(yōu)先審評，用于治療難治或復(fù)發(fā)性（r/r）慢性淋巴細胞白血病╱小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL），還有諾誠健華的mesutoclax處于III期臨床階段。此外還有復(fù)創(chuàng)醫(yī)藥的FCN-338，正大天晴的TQB3909處于II期研究階段。

近年來，創(chuàng)新治療方式不斷涌現(xiàn)，以BTK抑制劑、CD20單抗等為代表的靶向治療藥物不斷改善CLL患者的預(yù)后，開啟了CLL治療的“無化療”時代。但CLL患者的預(yù)后仍存在諸多未被滿足的需求，包括緩解深度不夠，高危患者生存期有待改善，長期用藥依從性不佳等。BCL2抑制劑的出現(xiàn)，為CLL治療開辟了全新路徑。索托克拉作為百濟神州自主研發(fā)的新一代BCL2抑制劑，旨在阻斷可幫助腫瘤細胞存活的BCL2蛋白，索托克拉片若順利獲批，將填補這一領(lǐng)域的治療空白，同時也會在抗腫瘤藥物市場激起層層漣漪。