撰文丨王聰

編輯丨王多魚

排版丨水成文

“這是最好的時代，也是最壞的時代”，查爾斯·狄更斯在其小說《雙城記》中的經典名言，用來概括當下的基因治療市場，再合適不過了。

好的一面——今年（ 截至 4 月中旬），有 5 家基因治療公司累計完成 5.344 億美元的風險投資，其中，表觀基因組編輯療法開發公司 Tune Therapeutics 在 1 月份獲得了超過 1.75 億美元的 B 輪融資，眼科基因療法開發公司 Atsena Therapeutics 在 4 月份完成了超額認購的 1.5 億美元 C 輪融資。基因編輯療法開發公司 Arbor Biotechnologies 在 3 月份完成了 7390 萬美元的 C 輪融資， 表觀遺傳編輯療法開發公司 Epicrispr Biotechnologies 在 3 月份完成了 6800 萬美元 B 輪融資，心血管疾病基因治療開發公司 XyloCor Therapeutics 在 2 月份完成了 6750 萬美元 B 輪融資。

壞的一面——專注于基因和細胞療法的 CRO/CDMO 公司 AmplifyBio 在運營四年后，于今年 4 月份倒閉。這顯示了早期生物技術公司面臨資金短缺的問題，這極大地影響了其發展能力，反映了基因治療領域如今仍面臨挑戰。

此外，目前已有十多款基因療法獲得 FDA 批準上市，然而，其中只有一款在 2024 年的銷售額突破 10 億美元，只有前 3 款銷售額超過 1 億美元。2023 年獲批上市的首款 CRISPR 基因編輯療法 Casgevy 未能登上 Top10 榜單。

以下榜單是根據各公司在監管文件、年度報告和/或新聞稿中提供的銷售和凈產品收入數據作為最暢銷基因療法 Top10 排名。

1、Zolgensma?（onasemnogene abeparvovec-xioi）

• 2024 年銷售額：12.14 億美元

• 開發商：諾華公司

• 類型：基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法

• 適應癥：治療年齡小于 2 歲、在 SMN1 基因中具有雙等位基因突變的小兒脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。

• 首次 FDA 批準日期：2019 年 5 月 24 日

2、Elevidys?（delandistrogene moxeparvovec-rokl）

• 2024 年銷售額：8.20791 億美元

• 開發商：Sarepta Therapuetics

• 類型：基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法

• 適應癥：治療確診 DMD 基因突變、病程約五年的能行走的小兒杜氏肌營養不良癥（DMD）患者。

• 首次 FDA 批準日期：2023 年 6 月 22 日

3、Vyjuvek?（beremagene geperpavec-svdt）

• 2024 年銷售額：2.905 億美元

• 開發商：Krystal Biotech

• 類型：基于單純皰疹病毒1型（HSV-1）載體的基因療法

• 適應癥：治療6個月及以上患有營養不良性大皰性表皮松解癥且在VII型膠原蛋白α1鏈（COL7A1）基因中有突變的患者的傷口。

• 首次 FDA 批準日期：2023 年 5 月 19 日

4、Adstiladrin?（nadofaragene firadenovec-vncg）

• 2024 年銷售額：7000萬歐元（7900萬美元）

• 開發商：Ferring Pharmaceuticals

• 類型：基于非復制型腺病毒載體的基因療法

• 適應癥：治療對卡介苗（BCG）無反應的高危非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS），伴或不伴乳頭狀瘤的成年患者。

• 首次 FDA 批準日期：2022 年 12 月 16 日

5、Zynteglo?（betibeglogene autotemcel）

• 2024年銷售額：6227.3萬美元

• 開發商：bluebird bio

• 類型：基于自體造血干細胞的基因療法

• 適應癥：治療需要定期輸注紅細胞的成人和小兒 β-地中海貧血患者。

• 首次 FDA 批準日期：2022 年 8 月 17 日

6、Roctavian?（valoctocogene roxaparvovec-rvx）

• 2024 年銷售額：2600 萬美元

• 開發商：BioMarin Pharmaceutical

• 類型：基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法

• 適應癥：治療患有嚴重血友病 A 型（先天性因子VIII缺乏）、因子VIII活性 < 1 IU/dL且未檢測到靶向 AAV-5 血清型抗體的成年患者。

• 首次 FDA 批準日期：2023 年 6 月 30 日

7、Lenmeldy? /Libmeldy?（atidarsagene autotemcel）

• 2024年銷售額：2.2454 億美元

• 開發商：Orchard Therapeutics（日本共立制藥全資子公司）

• 類型：基于自體造血干細胞基因療法

• 適應癥：治療患有癥狀前晚期嬰兒型（PSLI）、癥狀前早期青少年型（PSEJ）或早期癥狀性青少年型（ESEJ）異染性腦白質營養不良癥（MLD）的兒童。

• 首次 FDA 批準日期：2024 年 3 月 18 日

8.Luxturna?（voretigene neparvovec-rzyl）

• 2024年銷售額：1800 萬瑞士法郎（2090萬美元）

• 開發商：Spark Therapeutics（羅氏公司全資子公司）

• 類型：基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法

• 適應癥：治療經證實患有雙等位基因 RPE65 突變相關視網膜營養不良癥的患者，患者必須具有經治療醫生確定的存活視網膜細胞。

• 首次 FDA 批準日期：2017 年 12 月 18 日

9、Lyfgenia?（lovotibeglogene autotemcel）

• 2024年銷售額：1160.5萬美元

• 開發商：bluebird bio

• 類型：基于自體造血干細胞的基因療法

• 適應癥：治療 12 歲及以上患有鐮狀細胞病且有血管閉塞事件病史的患者。

• 首次 FDA 批準日期：2023 年 12 月 8 日

10.Skysona?（elivaldogene autotemcel）

• 2024年銷售額：991.7萬美元

• 開發商：bluebird bio

• 類型：基于自體造血干細胞的基因療法

• 適應癥：延緩 4-17 歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）患者神經功能障礙的進展。

• 首次 FDA 批準日期：2022 年 9 月 16 日