漸凍癥，醫學上稱為肌萎縮側索硬化癥（ALS），是一種罕見且嚴重的神經退行性疾病。它會逐漸侵蝕患者的運動神經元，導致肌肉萎縮、無力，最終使患者失去行動能力，甚至無法呼吸和吞咽。盡管目前漸凍癥尚無法完全治愈，但并不代表患者只能束手無策地面對疾病。實際上，漸凍癥并非“無藥可治”，只是部分藥物價格高昂，讓許多患者望而卻步；還有一些藥物和治療方法，患者可能并不了解。

一、價格高昂的藥物：讓患者望而卻步

近年來，漸凍癥的治療藥物研發取得了一些進展，但部分新藥的價格卻讓患者難以承受。例如，托夫生注射液是一種針對SOD1基因突變的漸凍癥患者的靶向藥物，其在國外的售價高達數十萬元一針。雖然該藥物在海南博鰲樂城先行區完成了國內首例應用，但對于大多數患者而言，高昂的費用使其難以普及。

此外，利魯唑和依達拉奉是目前廣泛應用的漸凍癥治療藥物，雖然價格相對較低，但長期服用的費用對于普通家庭來說仍是一筆不小的負擔。利魯唑通常可延長患者2~3個月的生存期，而依達拉奉的療效也并不顯著優于利魯唑。這些藥物雖然能夠延緩病情進展，但并不能從根本上治愈疾病。

二、患者不知道的藥物和治療方法

除了價格高昂的藥物，還有一些藥物和治療方法可能并不為患者所熟知。例如，2024年，瑞典于默奧大學宣布了一項突破性治療進展，使用基因療法Toferson大大減緩了一位漸凍癥患者的疾病進展。該患者經過4年的治療，仍然能夠進行一些基本的日常活動，生活質量得到了顯著改善。然而，這種基因療法在國內的推廣和應用還面臨諸多挑戰，許多患者可能并不了解這一新的治療選擇。

此外，干細胞療法也為漸凍癥患者帶來了新的希望。美國生物技術公司BrainStorm Cell Therapeutics開發的干細胞療法NurOwn?已正式進入3b期臨床試驗。這種基于患者自身細胞的個性化療法，通過利用間充質干細胞的修復能力，靶向作用于受損的神經組織，調節炎癥環境并促進神經修復。但目前該療法仍在臨床試驗階段，尚未廣泛應用于臨床治療，許多患者可能對其知之甚少。

三、綜合治療與患者支持：多管齊下改善患者生活

除了藥物治療，漸凍癥的治療還需要綜合多種手段。物理治療和康復訓練可以幫助患者維持肌肉功能，延緩肌肉萎縮。呼吸支持治療也是關鍵保障，隨著病情進展，患者呼吸肌會逐漸受累，早期可通過無創通氣設備輔助呼吸，必要時需進行有創通氣。營養管理同樣重要，患者應保持均衡飲食，必要時可通過鼻飼或胃造瘺等方式保證營養供給。

同時，心理支持也不可或缺。漸凍癥會給患者帶來巨大的心理壓力，患者和家屬需要保持積極樂觀的心態，通過心理治療等方式緩解心理負擔。此外，家庭護理和康復也直接關乎患者的生活質量和生存時間。患者和家屬應積極參與疾病管理，了解相關知識，掌握護理技巧，為患者創造良好的生活環境。

四、呼吁與展望：讓患者用得起藥、用對藥

漸凍癥的治療之路雖然充滿挑戰，但并非沒有希望。一方面，我們需要呼吁相關部門和社會各界關注漸凍癥患者群體，加大對罕見病藥物研發的支持力度，降低藥物價格，提高藥物可及性。另一方面，醫療專業人員應加強對患者和家屬的科普教育，讓他們了解最新的治療進展和藥物信息，幫助患者選擇最適合的治療方案。

同時，我們也期待未來能夠有更多的突破性藥物和治療方法問世，為漸凍癥患者帶來更多的希望和曙光。讓我們共同努力，為漸凍癥患者撐起一片溫暖的天空，讓他們不再被疾病“冰凍”，重拾生活的信心和希望！

愿每一位漸凍癥患者都能得到有效的治療和關愛，讓我們一起為他們的健康和未來加油！